![\"Emily](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily-at-Vertex-with-Sign.jpg\")
Emily chega \u00e0 sede da Vertex em Boston<\/p><\/div>\n
Nos Estados Unidos, uma doen\u00e7a \u00e9 considerada rara quando afeta menos de 200.000 pessoas ao mesmo tempo - a fibrose c\u00edstica (FC) afeta 70.000 pessoas em todo o mundo e 30.000 nos Estados Unidos. Com duas c\u00f3pias da mesma muta\u00e7\u00e3o rara da FC, Emily \u00e9 uma raridade entre as raridades.<\/p>\n
Com sua palestra, Emily espera acelerar e energizar o esfor\u00e7o da Vertex para encontrar novos avan\u00e7os para a comunidade de FC. \u00c9 um esfor\u00e7o no qual a Vertex se encontra na vanguarda.<\/p>\n
![\"Emily](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EKG-w.vertexScientists.jpg\")
Emily tirou uma selfie com alguns dos cientistas da Vertex que conheceu em seu laborat\u00f3rio em San Diego.<\/p><\/div>\n
Nos \u00faltimos anos, a Vertex desenvolveu a primeira terap\u00eautica para tratar a causa subjacente da FC em vez de aliviar os sintomas, como todos os tratamentos anteriores faziam. Em 2012, eles lan\u00e7aram o Kalydeco para 4% da popula\u00e7\u00e3o com FC com uma muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica espec\u00edfica. Denominado Primeira edi\u00e7\u00e3o anual do Breakthrough Drug da Forbes<\/a>Em meados de 2007, o Kalydeco foi um divisor de \u00e1guas que tirou as pessoas das listas de transplantes, permitiu que elas corressem maratonas, constitu\u00edssem fam\u00edlias e sonhassem com um futuro n\u00e3o ditado pela FC. Ele foi seguido pelo lan\u00e7amento do Orkambi, uma nova terapia combinada no ver\u00e3o passado, que trata da muta\u00e7\u00e3o mais comum da FC.<\/p>\n Juntos, esses medicamentos podem beneficiar aproximadamente um ter\u00e7o da popula\u00e7\u00e3o com FC nos EUA. Infelizmente, eles n\u00e3o beneficiam as pessoas com muitas formas raras de FC, inclusive aquelas com muta\u00e7\u00f5es nonsense da FC, como Emily.<\/p>\n Em sua palestra na Vertex, Emily destacar\u00e1 sua jornada pessoal e os esfor\u00e7os inovadores da Emily's Entourage para acelerar a pesquisa de novos tratamentos e desenvolver uma cura para muta\u00e7\u00f5es nonsense raras da FC. Sua palestra ser\u00e1 apresentada a um p\u00fablico ao vivo de centenas de membros da equipe da Vertex e transmitida ao vivo para milhares de pessoas em todo o mundo.<\/p>\n Estou animado para fazer a palestra do almo\u00e7o e aprender!<\/p><\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Na Semana das Doen\u00e7as Raras, Emily levar\u00e1 a mensagem do Emily's Entourage para a Vertex Pharmaceuticals em Boston, Massachusetts. Ela usar\u00e1 sua hist\u00f3ria como paciente com uma muta\u00e7\u00e3o rara de uma doen\u00e7a rara para estimular a pesquisa e um forte compromisso com o desenvolvimento r\u00e1pido de medicamentos para todos com FC, inclusive aqueles com muta\u00e7\u00f5es raras.... <\/p>\n![\"Excited](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily-at-Vertex-Lunch-and-Learn-e1456928696474.jpg\")