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<\/p>\n<\/p>\n
Seis projetos rec\u00e9m-financiados est\u00e3o buscando solu\u00e7\u00f5es promissoras para alguns dos desafios mais complexos da \u00e1rea, no \u00e2mbito da \u00faltima edi\u00e7\u00e3o do 10%.<\/span><\/i><\/p>\n <\/p>\n Fazendo ferramentas de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica atravessarem o muco espesso da fibrose c\u00edstica. Ajudando c\u00e9lulas corrigidas geneticamente a sobreviver e reconstruir tecido saud\u00e1vel. Quebrando as defesas de bact\u00e9rias resistentes \u2014 e at\u00e9 encontrando maneiras de fazer os antibi\u00f3ticos funcionarem novamente.<\/b><\/p>\n Estes s\u00e3o alguns dos desafios que os pesquisadores est\u00e3o enfrentando por meio da mais recente rodada de financiamento de pesquisa da Emily\u2019s Entourage (EE).<\/span><\/p>\n Em seis novos <\/span>Subs\u00eddios de Pesquisa Translacional<\/span><\/a>, cientistas est\u00e3o desenvolvendo tecnologias para superar obst\u00e1culos cr\u00edticos em terapias gen\u00e9ticas enquanto buscam novas abordagens para combater infec\u00e7\u00f5es pulmonares persistentes e resistentes a medicamentos.\u00a0<\/span><\/p>\n As estrat\u00e9gias s\u00e3o diferentes, mas o objetivo \u00e9 o mesmo: <\/span>transformar avan\u00e7os cient\u00edficos promissores em conquistas concretas para os \u00faltimos 10% de pessoas com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o conseguem se beneficiar das terapias atuais direcionadas a muta\u00e7\u00f5es.\u00a0<\/b><\/p>\n <\/p>\n Xizhen Lian, PhD, Universidade Johns Hopkins, com Justin Hanes, PhD<\/b><\/p>\n O muco da fibrose c\u00edstica, espesso e peguoso, pode impedir que as terapias cheguem \u00e0s c\u00e9lulas que foram projetadas para tratar. Os doutores Lian e Hanes est\u00e3o desenvolvendo pequenos ve\u00edculos de entrega chamados <\/span>nanopart\u00edculas lip\u00eddicas (LNPs) <\/b>especificamente projetado para se mover atrav\u00e9s do muco e transportar terapias de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica diretamente para as c\u00e9lulas das vias a\u00e9reas.<\/span><\/p>\n Por que isso importa:<\/b> Ultrapassar a barreira de muco pode ajudar a liberar terapias gen\u00e9ticas capazes de tratar a fibrose c\u00edstica em sua origem.<\/span><\/p>\n Explore a pesquisa \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n Zheng-Rong Lu, PhD, Universidade Case Western Reserve<\/b><\/p>\n O Dr. Lu est\u00e1 desenvolvendo um novo tipo de LNP biodegrad\u00e1vel projetada para carregar com seguran\u00e7a e efici\u00eancia a maquinaria de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica diretamente para dentro das c\u00e9lulas. A equipe testar\u00e1 inicialmente a abordagem em um modelo de camundongo com um <\/span>besteira<\/b> muta\u00e7\u00e3o<\/b>, avaliando se ele consegue corrigir e restaurar com sucesso a fun\u00e7\u00e3o da CFTR.<\/span><\/p>\n Por que isso importa:<\/b> A edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica s\u00f3 pode se tornar um tratamento vi\u00e1vel se as ferramentas puderem alcan\u00e7ar e entrar com seguran\u00e7a nas c\u00e9lulas onde s\u00e3o necess\u00e1rias. Este projeto visa ajudar a preencher essa lacuna.<\/span><\/p>\n Explore a pesquisa \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Jacob Witten, PhD, Instituto de Tecnologia de Massachusetts<\/b><\/p>\n O Dr. Witten est\u00e1 usando <\/span>intelig\u00eancia artificial (IA) e modelos laboratoriais avan\u00e7ados de biologia pulmonar<\/b> para rastrear e identificar rapidamente LNPs projetadas especificamente para terapias gen\u00e9ticas inalat\u00f3rias. O objetivo \u00e9 encontrar sistemas de libera\u00e7\u00e3o que melhorem a pot\u00eancia, reduzam a toxicidade e sejam capazes de penetrar o muco da fibrose c\u00edstica para entregar eficientemente sua carga terap\u00eautica.<\/span><\/p>\n Por que isso importa:<\/b> O uso de IA para acelerar a busca por melhores sistemas de entrega permitir\u00e1 que os pesquisadores aumentem exponencialmente o n\u00famero de LNP que rastreiam, ao mesmo tempo em que reduzem o custo dessas triagens.<\/span><\/p>\n Explore a pesquisa \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n Sriram Vaidyanathan, PhD, Nationwide Children\u2019s Hospital e The Ohio State University, com Kyle Cromer, PhD, University of California, San Francisco<\/b><\/p>\n Os Drs. Vaidyanathan e Cromer est\u00e3o desenvolvendo modificados <\/span>\u201creceptores sint\u00e9ticos\u201d<\/b> que temporariamente conferem \u00e0s c\u00e9lulas-tronco das vias a\u00e9reas corrigidas uma vantagem de crescimento que pode ser ativada e desativada. O objetivo \u00e9 ajudar essas c\u00e9lulas reparadas a crescer, repovoar e, finalmente, reparar as vias a\u00e9reas.<\/span><\/p>\n Por que isso importa:<\/b> Ajudar as c\u00e9lulas corrigidas a persistirem e reconstru\u00edrem o tecido pode tornar futuras terapias baseadas em genes que restabelecem a sa\u00fade pulmonar em todas as pessoas com fibrose c\u00edstica mais duradouras.<\/span><\/p>\n Explore a pesquisa \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Hugh Smyth, PhD, Universidade do Texas em Austin<\/b><\/p>\n O Dr. Smyth est\u00e1 desenvolvendo uma terapia inalat\u00f3ria para <\/span>resistente \u00e0 meticilina <\/b>Staphylococcus aureus<\/i><\/b> (MRSA)<\/b> que combina um antibi\u00f3tico com uma enzima dispersora de biofilme que decomp\u00f5e os biofilmes protetores que as bact\u00e9rias usam para sobreviver. A administra\u00e7\u00e3o conjunta de ambos pode ajudar o antibi\u00f3tico a matar com mais efic\u00e1cia bact\u00e9rias que podem ser fatais e s\u00e3o dif\u00edceis de tratar.<\/span><\/p>\n Por que isso importa:<\/b> Destruir as defesas da bact\u00e9ria e, ao mesmo tempo, atac\u00e1-la com um antibi\u00f3tico pode fornecer uma maneira mais eficaz de tratar infec\u00e7\u00f5es persistentes e potencialmente fatais por MRSA.<\/span><\/p>\n Explore a pesquisa \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n David T. Pride, MD, PhD, Escola de Medicina da Universidade da Calif\u00f3rnia em San Diego<\/b><\/p>\n O Dr. Pride est\u00e1 combinando antibi\u00f3ticos com <\/span>bacteri\u00f3fagos \u2014 ou \u201cfagos\u201d, v\u00edrus encontrados no ambiente que atacam e destroem especificamente bact\u00e9rias nocivas \u2014 para combater a resist\u00eancia a medicamentos <\/b>Achromobacter<\/i><\/b> infec\u00e7\u00f5es, <\/b>que s\u00e3o um problema crescente em pessoas com FQ<\/span>.<\/b> Descobertas preliminares mostram que certas combina\u00e7\u00f5es de fagos e antibi\u00f3ticos podem eliminar e at\u00e9 ressensibilizar bact\u00e9rias anteriormente resistentes a antibi\u00f3ticos, independentemente de sua suscetibilidade anterior.<\/span><\/p>\n Por que isso importa:<\/b> Se os fagos puderem ajudar a restaurar a efic\u00e1cia de antibi\u00f3ticos anteriormente resistentes, essa abordagem poder\u00e1 criar novas op\u00e7\u00f5es de tratamento para pessoas que enfrentam algumas das infec\u00e7\u00f5es por fibrose c\u00edstica mais dif\u00edceis de tratar.<\/span><\/p>\n Explore a pesquisa \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Seis projetos rec\u00e9m-financiados est\u00e3o buscando solu\u00e7\u00f5es promissoras para alguns dos desafios mais dif\u00edceis do campo. O objetivo final 10% \u00e9 obter ferramentas de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica atrav\u00e9s do espesso muco da fibrose c\u00edstica. Ajuda a c\u00e9lulas geneticamente corrigidas a sobreviver e a reconstruir tecidos saud\u00e1veis. Destrui\u00e7\u00e3o das defesas das bact\u00e9rias resistentes \u2013 e at\u00e9 mesmo a descoberta de maneiras de fazer com que os antibi\u00f3ticos voltem a funcionar. Estas s\u00e3o algumas das\u2026 <\/p>\nAqui est\u00e1 uma an\u00e1lise mais detalhada do que os pesquisadores mais recentes financiados pela EE est\u00e3o desenvolvendo \u2014 e por que isso importa.<\/strong><\/h5>\n
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Eliminando o Muco da Fibrose C\u00edstica<\/b><\/h3>\n![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-20.png\")
Construindo um Ve\u00edculo de Entrega Melhores<\/b><\/h3>\n<\/h3>\n
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<\/b><\/h3>\nColocando a IA para Trabalhar<\/b><\/h3>\n
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<\/b><\/h3>\n<\/h3>\n
Ajudando C\u00e9lulas Corrigidas a Se Fixarem<\/b><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-23.png\")
Destruindo as Defesas das Bact\u00e9rias<\/b><\/h3>\n![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-24.webp\")
Fazendo os Antibi\u00f3ticos Funcionarem de Novo<\/b><\/h3>\nExplore todas as bolsas concedidas pela Emily's Entourage<\/strong> \u2192 <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/h3>\n
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