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<\/p>\n<\/p>\n
Seis projetos rec\u00e9m-financiados est\u00e3o buscando solu\u00e7\u00f5es promissoras para alguns dos desafios mais complexos da \u00e1rea, no \u00e2mbito da \u00faltima edi\u00e7\u00e3o do 10%.<\/span><\/i><\/p>\n <\/p>\n Fazendo ferramentas de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica atravessarem o muco espesso da fibrose c\u00edstica. Ajudando c\u00e9lulas corrigidas geneticamente a sobreviver e reconstruir tecido saud\u00e1vel. Quebrando as defesas de bact\u00e9rias resistentes \u2014 e at\u00e9 encontrando maneiras de fazer os antibi\u00f3ticos funcionarem novamente.<\/b><\/p>\n Estes s\u00e3o alguns dos desafios que os pesquisadores est\u00e3o enfrentando por meio da mais recente rodada de financiamento de pesquisa da Emily\u2019s Entourage (EE).<\/span><\/p>\n Em seis novos <\/span>Subs\u00eddios de Pesquisa Translacional<\/span><\/a>, cientistas est\u00e3o desenvolvendo tecnologias para superar obst\u00e1culos cr\u00edticos em terapias gen\u00e9ticas enquanto buscam novas abordagens para combater infec\u00e7\u00f5es pulmonares persistentes e resistentes a medicamentos.\u00a0<\/span><\/p>\n As estrat\u00e9gias s\u00e3o diferentes, mas o objetivo \u00e9 o mesmo: <\/span>transformar avan\u00e7os cient\u00edficos promissores em conquistas concretas para os \u00faltimos 10% de pessoas com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o conseguem se beneficiar das terapias atuais direcionadas a muta\u00e7\u00f5es.\u00a0<\/b><\/p>\n <\/p>\n Xizhen Lian, PhD, Universidade Johns Hopkins, com Justin Hanes, PhD<\/b><\/p>\n O muco da fibrose c\u00edstica, espesso e peguoso, pode impedir que as terapias cheguem \u00e0s c\u00e9lulas que foram projetadas para tratar. Os doutores Lian e Hanes est\u00e3o desenvolvendo pequenos ve\u00edculos de entrega chamados <\/span>nanopart\u00edculas lip\u00eddicas (LNPs) <\/b>especificamente projetado para se mover atrav\u00e9s do muco e transportar terapias de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica diretamente para as c\u00e9lulas das vias a\u00e9reas.<\/span><\/p>\n Por que isso importa:<\/b> Ultrapassar a barreira de muco pode ajudar a liberar terapias gen\u00e9ticas capazes de tratar a fibrose c\u00edstica em sua origem.<\/span><\/p>\n Explore a pesquisa \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n Zheng-Rong Lu, PhD, Universidade Case Western Reserve<\/b><\/p>\n O Dr. Lu est\u00e1 desenvolvendo um novo tipo de LNP biodegrad\u00e1vel projetada para carregar com seguran\u00e7a e efici\u00eancia a maquinaria de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica diretamente para dentro das c\u00e9lulas. A equipe testar\u00e1 inicialmente a abordagem em um modelo de camundongo com um <\/span>besteira<\/b> muta\u00e7\u00e3o<\/b>, avaliando se ele consegue corrigir e restaurar com sucesso a fun\u00e7\u00e3o da CFTR.<\/span><\/p>\n Por que isso importa:<\/b> A edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica s\u00f3 pode se tornar um tratamento vi\u00e1vel se as ferramentas puderem alcan\u00e7ar e entrar com seguran\u00e7a nas c\u00e9lulas onde s\u00e3o necess\u00e1rias. Este projeto visa ajudar a preencher essa lacuna.<\/span><\/p>\n Explore a pesquisa \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Jacob Witten, PhD, Instituto de Tecnologia de Massachusetts<\/b><\/p>\n O Dr. Witten est\u00e1 usando <\/span>intelig\u00eancia artificial (IA) e modelos laboratoriais avan\u00e7ados de biologia pulmonar<\/b> para rastrear e identificar rapidamente LNPs projetadas especificamente para terapias gen\u00e9ticas inalat\u00f3rias. O objetivo \u00e9 encontrar sistemas de libera\u00e7\u00e3o que melhorem a pot\u00eancia, reduzam a toxicidade e sejam capazes de penetrar o muco da fibrose c\u00edstica para entregar eficientemente sua carga terap\u00eautica.<\/span><\/p>\n Por que isso importa:<\/b> O uso de IA para acelerar a busca por melhores sistemas de entrega permitir\u00e1 que os pesquisadores aumentem exponencialmente o n\u00famero de LNP que rastreiam, ao mesmo tempo em que reduzem o custo dessas triagens.<\/span><\/p>\n Explore a pesquisa \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n Sriram Vaidyanathan, PhD, Nationwide Children\u2019s Hospital e The Ohio State University, com Kyle Cromer, PhD, University of California, San Francisco<\/b><\/p>\n Os Drs. Vaidyanathan e Cromer est\u00e3o desenvolvendo modificados <\/span>\u201creceptores sint\u00e9ticos\u201d<\/b> que temporariamente conferem \u00e0s c\u00e9lulas-tronco das vias a\u00e9reas corrigidas uma vantagem de crescimento que pode ser ativada e desativada. O objetivo \u00e9 ajudar essas c\u00e9lulas reparadas a crescer, repovoar e, finalmente, reparar as vias a\u00e9reas.<\/span><\/p>\n Por que isso importa:<\/b> Ajudar as c\u00e9lulas corrigidas a persistirem e reconstru\u00edrem o tecido pode tornar futuras terapias baseadas em genes que restabelecem a sa\u00fade pulmonar em todas as pessoas com fibrose c\u00edstica mais duradouras.<\/span><\/p>\n Explore a pesquisa \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Hugh Smyth, PhD, Universidade do Texas em Austin<\/b><\/p>\n O Dr. Smyth est\u00e1 desenvolvendo uma terapia inalat\u00f3ria para <\/span>resistente \u00e0 meticilina <\/b>Staphylococcus aureus<\/i><\/b> (MRSA)<\/b> que combina um antibi\u00f3tico com uma enzima dispersora de biofilme que decomp\u00f5e os biofilmes protetores que as bact\u00e9rias usam para sobreviver. A administra\u00e7\u00e3o conjunta de ambos pode ajudar o antibi\u00f3tico a matar com mais efic\u00e1cia bact\u00e9rias que podem ser fatais e s\u00e3o dif\u00edceis de tratar.<\/span><\/p>\n Por que isso importa:<\/b> Destruir as defesas da bact\u00e9ria e, ao mesmo tempo, atac\u00e1-la com um antibi\u00f3tico pode fornecer uma maneira mais eficaz de tratar infec\u00e7\u00f5es persistentes e potencialmente fatais por MRSA.<\/span><\/p>\n Explore a pesquisa \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n David T. Pride, MD, PhD, Escola de Medicina da Universidade da Calif\u00f3rnia em San Diego<\/b><\/p>\n O Dr. Pride est\u00e1 combinando antibi\u00f3ticos com <\/span>bacteri\u00f3fagos \u2014 ou \u201cfagos\u201d, v\u00edrus encontrados no ambiente que atacam e destroem especificamente bact\u00e9rias nocivas \u2014 para combater a resist\u00eancia a medicamentos <\/b>Achromobacter<\/i><\/b> infec\u00e7\u00f5es, <\/b>que s\u00e3o um problema crescente em pessoas com FQ<\/span>.<\/b> Descobertas preliminares mostram que certas combina\u00e7\u00f5es de fagos e antibi\u00f3ticos podem eliminar e at\u00e9 ressensibilizar bact\u00e9rias anteriormente resistentes a antibi\u00f3ticos, independentemente de sua suscetibilidade anterior.<\/span><\/p>\n Por que isso importa:<\/b> Se os fagos puderem ajudar a restaurar a efic\u00e1cia de antibi\u00f3ticos anteriormente resistentes, essa abordagem poder\u00e1 criar novas op\u00e7\u00f5es de tratamento para pessoas que enfrentam algumas das infec\u00e7\u00f5es por fibrose c\u00edstica mais dif\u00edceis de tratar.<\/span><\/p>\n Explore a pesquisa \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Six newly funded projects are pursuing promising solutions to some of the field\u2019s toughest challenges for the final 10%. Getting gene-editing tools through thick CF mucus. Helping genetically corrected cells survive and rebuild healthy tissue. Breaking down the defenses of resistant bacteria\u2014and even finding ways to make antibiotics work again. These are some of… <\/p>\nAqui est\u00e1 uma an\u00e1lise mais detalhada do que os pesquisadores mais recentes financiados pela EE est\u00e3o desenvolvendo \u2014 e por que isso importa.<\/strong><\/h5>\n
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Eliminando o Muco da Fibrose C\u00edstica<\/b><\/h3>\n![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-20.png\")
Construindo um Ve\u00edculo de Entrega Melhores<\/b><\/h3>\n<\/h3>\n
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<\/b><\/h3>\nColocando a IA para Trabalhar<\/b><\/h3>\n
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<\/b><\/h3>\n<\/h3>\n
Ajudando C\u00e9lulas Corrigidas a Se Fixarem<\/b><\/h3>\n
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Destruindo as Defesas das Bact\u00e9rias<\/b><\/h3>\n![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-24.webp\")
Fazendo os Antibi\u00f3ticos Funcionarem de Novo<\/b><\/h3>\nExplore todas as bolsas concedidas pela Emily's Entourage<\/strong> \u2192 <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/h3>\n
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