{"id":27114,"date":"2026-09-09T14:51:00","date_gmt":"2026-09-09T18:51:00","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27114"},"modified":"2026-09-09T14:52:12","modified_gmt":"2026-09-09T18:52:12","slug":"emilys-entourage-breaks-new-ground-with-ai-powered-grant-to-identify-next-generation-cf-gene-therapy-delivery-systems","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/emilys-entourage-breaks-new-ground-with-ai-powered-grant-to-identify-next-generation-cf-gene-therapy-delivery-systems\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage inova com subs\u00eddio impulsionado por IA para identificar sistemas de entrega de terapia g\u00eanica para fibrose c\u00edstica de pr\u00f3xima gera\u00e7\u00e3o"},"content":{"rendered":"

A triagem de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas guiada por IA visa superar barreiras de longa data \u00e0 terapia g\u00eanica inalada para fibrose c\u00edstica<\/span><\/i><\/p>\n

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A Emily\u2019s Entourage (EE) anunciou sua sexta e \u00faltima bolsa de pesquisa translacional de 2026, concedida a Jacob Witten, PhD, associado de p\u00f3s-doutorado no Laborat\u00f3rio Anderson do Instituto de Tecnologia de Massachusetts (MIT).<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA \u2014 9 de setembro de 2026 \u2014 A Emily\u2019s Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)(3) que acelera pesquisas para indiv\u00edduos com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam das terapias atuais voltadas para muta\u00e7\u00f5es, tem o orgulho de anunciar sua sexta e \u00faltima Bolsa de Pesquisa Translacional de 2026 concedida a Jacob Witten, PhD, Pesquisador de P\u00f3s-Doutorado no Laborat\u00f3rio Anderson do Instituto de Tecnologia de Massachusetts (MIT).<\/span><\/p>\n

O projeto do Dr. Witten visa desenvolver nanopart\u00edculas lip\u00eddicas (LNPs) aprimoradas, projetadas especificamente para terapia g\u00eanica inalat\u00f3ria \u2014 superando uma barreira significativa para a restaura\u00e7\u00e3o da fun\u00e7\u00e3o da CFTR em pessoas com fibrose c\u00edstica que n\u00e3o se beneficiam das terapias atuais direcionadas a muta\u00e7\u00f5es.<\/span><\/p>\n

Para esses indiv\u00edduos \u2014 conhecidos como os \u00faltimos 10% \u2014, restaurar a atividade do CFTR por meio de terapia g\u00eanica ou edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica representa uma das estrat\u00e9gias de tratamento mais promissoras. No entanto, d\u00e9cadas de ensaios cl\u00ednicos demonstraram que a administra\u00e7\u00e3o segura e eficaz de terapias g\u00eanicas nos pulm\u00f5es continua sendo um grande desafio.<\/span><\/p>\n

As nanopart\u00edculas lip\u00eddicas surgiram recentemente como ferramentas de entrega potentes para terapias baseadas em mRNA, incluindo vacinas contra a COVID-19 e tratamentos para doen\u00e7as gen\u00e9ticas. No entanto, traduzir esse sucesso para o pulm\u00e3o tem se mostrado dif\u00edcil devido \u00e0s barreiras biol\u00f3gicas exclusivas das vias a\u00e9reas, incluindo muco espesso, absor\u00e7\u00e3o celular limitada e jun\u00e7\u00f5es apertadas entre as c\u00e9lulas das vias a\u00e9reas.<\/span><\/p>\n

A pesquisa do Dr. Witten busca superar esses desafios projetando e triando novas formula\u00e7\u00f5es de LNP otimizadas especificamente para entrega nas vias a\u00e9reas. Sua equipe desenvolver\u00e1 componentes lip\u00eddicos biodegrad\u00e1veis para melhorar a seguran\u00e7a, usar\u00e1 intelig\u00eancia artificial (IA) para identificar formula\u00e7\u00f5es promissoras e otimizar\u00e1 a qu\u00edmica de superf\u00edcie para aprimorar a penetra\u00e7\u00e3o no muco com capta\u00e7\u00e3o celular eficiente.<\/span><\/p>\n

Uma inova\u00e7\u00e3o fundamental do projeto \u00e9 o uso de organoides de vias a\u00e9reas com orienta\u00e7\u00e3o apical para fora \u2014 modelos laboratoriais avan\u00e7ados que imitam de perto a biologia das vias a\u00e9reas humanas. Esses modelos permitem a triagem r\u00e1pida e de alto rendimento de um grande n\u00famero de formula\u00e7\u00f5es de LNP, acelerando a descoberta de sistemas de entrega adaptados para o pulm\u00e3o.<\/span><\/p>\n

Ao combinar o design de lip\u00eddios guiado por IA com modelos de vias a\u00e9reas fisiologicamente relevantes, a equipe visa identificar LNPs que sejam tanto mais eficazes quanto mais bem toleradas para a entrega inalat\u00f3ria. Os candidatos mais promissores ser\u00e3o ent\u00e3o avaliados em modelos translacionais adicionais, incluindo culturas de vias a\u00e9reas com fibrose c\u00edstica e explantes de pulm\u00e3o humano.<\/span><\/p>\n

\u201cUm dos maiores desafios na terapia g\u00eanica para a fibrose c\u00edstica \u00e9 levar os tratamentos \u00e0s c\u00e9lulas certas no pulm\u00e3o\u201d, disse o Dr. Witten. \u201cEste trabalho se concentra no desenvolvimento de sistemas de entrega projetados especificamente para as vias a\u00e9reas, com o objetivo de viabilizar terapias gen\u00e9ticas inalat\u00f3rias mais eficazes para pessoas que atualmente n\u00e3o t\u00eam op\u00e7\u00f5es de tratamento.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

Para os participantes do estudo 10%, a administra\u00e7\u00e3o eficaz de mRNA ou de ferramentas de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica poderia representar um passo transformador no sentido de restaurar a fun\u00e7\u00e3o pulmonar.<\/span><\/p>\n

\u201cResolver o desafio da administra\u00e7\u00e3o pelas vias a\u00e9reas \u00e9 essencial para liberar todo o potencial das terapias baseadas em nucleot\u00eddeos para a fibrose c\u00edstica (FC),\u201d disse a Dra. Chandra Ghose, Diretora Cient\u00edfica da EE. \u201cAo apoiar estrat\u00e9gias inovadoras que combinam IA com modelos avan\u00e7ados de vias a\u00e9reas, estamos ajudando a acelerar o desenvolvimento de tecnologias de administra\u00e7\u00e3o projetadas especificamente para aqueles que n\u00e3o podem se beneficiar das terapias moduladoras de CFTR atuais.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

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Sobre o programa de subs\u00eddios do Emily's Entourage (EE)<\/b><\/p>\n

O Programa de Subs\u00eddios da Emily\u2019s Entourage (EE) fornece financiamento para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terap\u00eautico para pessoas com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam de terapias existentes direcionadas a muta\u00e7\u00f5es. O EE apoia uma variedade de mecanismos de financiamento, incluindo subs\u00eddios translacionais, subs\u00eddios colaborativos e subs\u00eddios explorat\u00f3rios pr\u00e9-cl\u00ednicos, bem como investimentos de filantropia de risco.<\/span><\/p>\n

At\u00e9 o momento, a EE concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares a equipes multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milh\u00f5es adicionais em financiamento subsequente. Para ver as bolsas concedidas, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, acesse <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily\u2019s Entourage (EE) \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora com status 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para indiv\u00edduos na fase final da fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es dispon\u00edveis atualmente. Desde 2011, a EE j\u00e1 concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em subs\u00eddios de pesquisa, lan\u00e7ou uma empresa de terapia g\u00eanica para FC em fase cl\u00ednica, desenvolveu um banco de dados global de pacientes e um programa de correspond\u00eancia para ensaios cl\u00ednicos a fim de acelerar o recrutamento para esses ensaios, al\u00e9m de liderar esfor\u00e7os mundiais para impulsionar pesquisas de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o tem sido destaque na m\u00eddia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e outros. Saiba mais em<\/span> emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contato com a m\u00eddia<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Diretor de Marketing e Comunica\u00e7\u00f5es<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org\u00a0

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O rastreamento de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas guiado por IA visa superar as barreiras hist\u00f3ricas \u00e0 terapia gen\u00e9tica para CF por via inal\u00e1vel Lower Merion, Pensilv\u00e2nia\u20149 de setembro de 2026\u2014Emily\u2019s Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora de 501(c)(3) que acelera a pesquisa para indiv\u00edduos com fibrose c\u00edstica (CF) que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas \u00e0s muta\u00e7\u00f5es atuais, com grande orgulho anuncia sua sexta e \u00faltima concess\u00e3o de Bolsas de Pesquisa Translacional de 2026, concedida a\u2026 <\/p>\n

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Leia mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_hide_featured_image":false,"_jetpack_featured_image_duplicate_dismissed":0,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[197,217,223,204,188,270],"class_list":["post-27114","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-cf-research","tag-cf-science","tag-ee-grant","tag-ee-research","tag-gene-therapy","tag-new-cf-research"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27114","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=27114"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27114\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":27120,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27114\/revisions\/27120"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=27114"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=27114"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=27114"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}