{"id":27109,"date":"2026-09-08T14:12:48","date_gmt":"2026-09-08T18:12:48","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27109"},"modified":"2026-09-08T14:12:48","modified_gmt":"2026-09-08T18:12:48","slug":"emilys-entourage-awards-2026-translational-research-grant-to-advance-novel-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/emilys-entourage-awards-2026-translational-research-grant-to-advance-novel-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Emily\u2019s Entourage concede Bolsa de Pesquisa Translacional de 2026 para Avan\u00e7ar Nova Entrega de Edi\u00e7\u00e3o Gen\u00e9tica para Fibrose C\u00edstica"},"content":{"rendered":"

Nova plataforma de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas visa entregar com seguran\u00e7a e efici\u00eancia editores g\u00eanicos para corrigir muta\u00e7\u00f5es no CFTR, aproximando a \u00e1rea de um tratamento duradouro para a fibrose c\u00edstica<\/span><\/i><\/p>\n

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A Emily\u2019s Entourage (EE) concedeu sua quinta Bolsa de Pesquisa Translacional de 2026 a Zheng-Rong Lu, PhD, Professor M. Frank Rudy e Margaret Domiter Rudy de Engenharia Biom\u00e9dica na Case Western Reserve University.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA \u2014 8 de setembro de 2026 \u2014<\/span>A Emily\u2019s Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)(3) que acelera pesquisas para indiv\u00edduos com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam das terapias atuais direcionadas a muta\u00e7\u00f5es, tem o orgulho de anunciar sua quinta Bolsa de Pesquisa Translacional de 2026 concedida a Zheng-Rong Lu, PhD, Professor M. Frank Rudy e Margaret Domiter Rudy de Engenharia Biom\u00e9dica na Case Western Reserve University.<\/span><\/p>\n

O projeto do Dr. Lu tem como objetivo desenvolver uma plataforma de administra\u00e7\u00e3o de \u00faltima gera\u00e7\u00e3o para terapias de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica \u2014 abordando um dos maiores obst\u00e1culos na \u00e1rea e ajudando a revelar o potencial da edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica como uma abordagem terap\u00eautica duradoura para pessoas com fibrose c\u00edstica, incluindo aquelas na fase final do estudo 10%.<\/span><\/p>\n

A edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica h\u00e1 muito se mostra promissora como uma abordagem transformadora para o tratamento da fibrose c\u00edstica, com o potencial de corrigir a muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica subjacente e restaurar a fun\u00e7\u00e3o normal do CFTR. No entanto, a introdu\u00e7\u00e3o segura e eficiente de editores gen\u00e9ticos nas c\u00e9lulas apropriadas dos pulm\u00f5es tem apresentado desafios que limitaram seu avan\u00e7o. Resolver esse desafio \u00e9 especialmente importante para o 10%, dado seu potencial de abordar a causa raiz da doen\u00e7a e proporcionar benef\u00edcio terap\u00eautico duradouro para todas as muta\u00e7\u00f5es da FC.<\/span><\/p>\n

A pesquisa do Dr. Lu concentra-se em superar essa barreira por meio do desenvolvimento de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas ioniz\u00e1veis (LNPs) multifuncionais \u2014 ve\u00edculos de libera\u00e7\u00e3o projetados para transportar ferramentas de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica diretamente para dentro das c\u00e9lulas. Embora as LNPs j\u00e1 sejam usadas com seguran\u00e7a em aplica\u00e7\u00f5es como vacinas de mRNA, as formula\u00e7\u00f5es existentes n\u00e3o est\u00e3o otimizadas para liberar editores gen\u00e9ticos baseados em prote\u00ednas para doen\u00e7as como a fibrose c\u00edstica.<\/span><\/p>\n

Este projeto introduz uma nova classe de LNP biodegrad\u00e1veis especificamente desenhadas para abordar essas limita\u00e7\u00f5es. Ao contr\u00e1rio de abordagens baseadas em DNA ou mRNA, esta plataforma entrega a maquinaria de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica na forma de ribonucleoprote\u00ednas (RNPs), que n\u00e3o requerem a express\u00e3o de material gen\u00e9tico estrangeiro e podem reduzir as preocupa\u00e7\u00f5es de seguran\u00e7a associadas \u00e0 atividade g\u00eanica prolongada ou descontrolada.<\/span><\/p>\n

As nanopart\u00edculas rec\u00e9m-desenvolvidas s\u00e3o projetadas para serem est\u00e1veis em ambientes aquosos, evitar o uso de solventes org\u00e2nicos agressivos e se degradar em componentes biocompat\u00edveis no corpo. Estudos iniciais sugerem que essas LNP podem alcan\u00e7ar entrega intracelular e edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica mais eficientes em doses mais baixas, ao mesmo tempo em que demonstram perfis de seguran\u00e7a melhorados em compara\u00e7\u00e3o com sistemas anteriores.<\/span><\/p>\n

Utilizando esta plataforma, a equipe do Dr. Lu otimizar\u00e1 a entrega de editores g\u00eanicos direcionados \u00e0s muta\u00e7\u00f5es do CFTR, com foco inicial na muta\u00e7\u00e3o W1282X em modelos pr\u00e9-cl\u00ednicos dispon\u00edveis na Case Western Reserve University. O projeto avaliar\u00e1 tanto a efici\u00eancia da edi\u00e7\u00e3o g\u00eanica quanto a restaura\u00e7\u00e3o da fun\u00e7\u00e3o do CFTR, com o objetivo de identificar um candidato terap\u00eautico principal para posterior desenvolvimento translacional. Ao possibilitar uma entrega mais eficiente de editores g\u00eanicos, esta abordagem poder\u00e1 aproximar a \u00e1rea de tratamentos que corrigem a fibrose c\u00edstica em sua origem.<\/span><\/p>\n

\u201cA edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica tem o potencial de mudar fundamentalmente a forma como tratamos a fibrose c\u00edstica, mas apenas se conseguirmemos entregar essas terapias com seguran\u00e7a e efic\u00e1cia\u201d, disse o Dr. Lu. \u201cEste trabalho est\u00e1 focado no desenvolvimento de um sistema de entrega que possa tornar isso poss\u00edvel, particularmente para pessoas com fibrose c\u00edstica que atualmente n\u00e3o t\u00eam op\u00e7\u00f5es de tratamento.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

Aproximadamente 10% de pessoas com fibrose c\u00edstica apresentam muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas que as tornam ineleg\u00edveis para os moduladores de CFTR existentes. A EE est\u00e1 empenhada em acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terap\u00eautico para todos os indiv\u00edduos que n\u00e3o se beneficiam dessas terapias, garantindo que ningu\u00e9m seja deixado para tr\u00e1s.<\/span><\/p>\n

\u201cEste projeto aborda um dos desafios mais cr\u00edticos da \u00e1rea: a aplica\u00e7\u00e3o\u201d, afirmou Chandra Ghose, PhD, diretora cient\u00edfica da EE. \u201cCom isso, ele tem o potencial de ajudar a tornar a edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica uma via terap\u00eautica real \u2014 n\u00e3o apenas na teoria, mas na pr\u00e1tica \u2014 para pessoas com fibrose c\u00edstica, incluindo aquelas no estudo final 10% que ainda aguardam um tratamento que atue na causa raiz de sua doen\u00e7a.\u201d<\/span><\/p>\n

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Sobre o programa de subs\u00eddios do Emily's Entourage (EE)<\/b><\/p>\n

O Programa de Subs\u00eddios da Emily\u2019s Entourage (EE) fornece financiamento para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terap\u00eautico para pessoas com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam de terapias existentes direcionadas a muta\u00e7\u00f5es. O EE apoia uma variedade de mecanismos de financiamento, incluindo subs\u00eddios translacionais, subs\u00eddios colaborativos e subs\u00eddios explorat\u00f3rios pr\u00e9-cl\u00ednicos, bem como investimentos de filantropia de risco.<\/span><\/p>\n

At\u00e9 o momento, a EE concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares a equipes multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milh\u00f5es adicionais em financiamento subsequente. Para ver as bolsas concedidas, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, acesse <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

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Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily\u2019s Entourage (EE) \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora sem fins lucrativos, registrada como 501(c)3, que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para indiv\u00edduos na fase final da fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es dispon\u00edveis atualmente. Desde 2011, a EE j\u00e1 concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em subs\u00eddios de pesquisa, lan\u00e7ou uma empresa de terapia g\u00eanica para FC em fase cl\u00ednica, desenvolveu o banco de dados de pacientes Clinical Trial Connect (CTC) e o programa de conex\u00e3o com ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento global para esses ensaios, al\u00e9m de liderar esfor\u00e7os mundiais para impulsionar pesquisas de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o tem sido destaque na m\u00eddia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e outros. Saiba mais em <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

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Contato com a m\u00eddia<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Diretor de Marketing e Comunica\u00e7\u00f5es<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>\n



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