{"id":27038,"date":"2026-08-18T09:00:49","date_gmt":"2026-08-18T13:00:49","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27038"},"modified":"2026-08-18T12:34:27","modified_gmt":"2026-08-18T16:34:27","slug":"new-2026-emilys-entourage-translational-research-grant-to-develop-mucus-penetrating-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/new-2026-emilys-entourage-translational-research-grant-to-develop-mucus-penetrating-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Novo subs\u00eddio de pesquisa translacional Emily\u2019s Entourage 2026 para desenvolver entrega de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica penetrante no muco para fibrose c\u00edstica"},"content":{"rendered":"

Nanopart\u00edculas lip\u00eddicas projetadas para superar a barreira de muco da fibrose c\u00edstica podem permitir a edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica direcionada por inala\u00e7\u00e3o<\/span><\/i><\/p>\n

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A Emily\u2019s Entourage (EE) concedeu sua segunda bolsa de pesquisa translacional de 2026 a Xizhen Lian, PhD, professora assistente de pesquisa no Departamento de Ci\u00eancia e Engenharia de Materiais e no Departamento de Pediatria da Universidade Johns Hopkins.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA \u2014 18 de agosto de 2026 \u2014 A Emily\u2019s Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)(3) que acelera pesquisas para indiv\u00edduos com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam das terapias atuais direcionadas a muta\u00e7\u00f5es, tem o orgulho de anunciar sua segunda Bolsa de Pesquisa Translacional de 2026 concedida a Xizhen Lian, PhD, Professora Assistente de Pesquisa no Departamento de Ci\u00eancia e Engenharia de Materiais e no Departamento de Pediatria da Universidade Johns Hopkins.<\/span><\/p>\n

Em conjunto com o co-pesquisador Justin Hanes, PhD, o projeto do Dr. Lian visa desenvolver uma nova plataforma de administra\u00e7\u00e3o inal\u00e1vel para terapias de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica capaz de penetrar no muco espesso nas vias a\u00e9reas da fibrose c\u00edstica \u2014 uma das barreiras mais significativas para o tratamento da doen\u00e7a em sua origem.<\/span><\/p>\n

A edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica apresenta grande potencial para corrigir as muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas subjacentes que causam a fibrose c\u00edstica, incluindo aquelas que afetam os \u00faltimos 10% de indiv\u00edduos que n\u00e3o se beneficiam dos moduladores de CFTR existentes. No entanto, um dos maiores desafios da \u00e1rea continua sendo a administra\u00e7\u00e3o segura e eficaz de editores gen\u00e9ticos nas c\u00e9lulas certas dos pulm\u00f5es, onde o muco denso e viscoso pode impedir que as terapias alcancem seu alvo.<\/span><\/p>\n

Os Drs. Lian e Hanes procuram superar esse desafio projetando nanopart\u00edculas lip\u00eddicas (NLPs) penetrantes de muco, pequenos ve\u00edculos de entrega projetados para transportar ferramentas de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica diretamente para as c\u00e9lulas das vias a\u00e9reas ap\u00f3s a inala\u00e7\u00e3o.<\/span><\/p>\n

Embora abordagens anteriores baseadas em LNP tenham mostrado promessa quando administradas sistemicamente, elas podem apresentar desafios relacionados \u00e0 entrega fora do alvo e toxicidade em outros \u00f3rg\u00e3os. Em contraste, este projeto foca na administra\u00e7\u00e3o local nos pulm\u00f5es, uma abordagem destinada a melhorar a precis\u00e3o, reduzir efeitos fora do alvo e refletir melhor como uma futura terapia poderia ser administrada em pessoas com fibrose c\u00edstica.<\/span><\/p>\n

A estrat\u00e9gia da equipe baseia-se em avan\u00e7os anteriores na tecnologia de part\u00edculas penetradoras de muco e os aplica a LNPs de nova gera\u00e7\u00e3o, otimizando os revestimentos de polietilenoglicol (PEG) na superf\u00edcie, permitindo que as nanopart\u00edculas se movam atrav\u00e9s do escarro da fibrose c\u00edstica em vez de ficarem presas.<\/span><\/p>\n

Ao melhorar a capacidade dos LNPs de se difusor atrav\u00e9s do muco e alcan\u00e7ar as c\u00e9lulas das vias a\u00e9reas, esta plataforma foi projetada para permitir a edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica ampla e de baixo n\u00edvel em todo o epit\u00e9lio das vias a\u00e9reas, uma abordagem apoiada by pesquisas anteriores que sugerem que mesmo a corre\u00e7\u00e3o parcial pode ser suficiente para restaurar a fun\u00e7\u00e3o pulmonar significativa.<\/span><\/p>\n

O projeto avaliar\u00e1 as LNPs modificadas geneticamente em modelos de c\u00e9lulas de vias a\u00e9reas derivadas de pacientes e em modelos animais com hiperossecri\u00e7\u00e3o de muco que refletem mais fielmente as condi\u00e7\u00f5es nos pulm\u00f5es com fibrose c\u00edstica. Al\u00e9m de avan\u00e7ar na administra\u00e7\u00e3o nas vias a\u00e9reas, este trabalho pode ajudar a expandir as abordagens de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica para outros tecidos mucosos afetados, como o sistema gastrointestinal, que n\u00e3o s\u00e3o alcan\u00e7ados de forma eficaz pelas estrat\u00e9gias atuais de administra\u00e7\u00e3o direcionadas aos pulm\u00f5es.<\/span><\/p>\n

\u201cSuperar a barreira de muco \u00e9 um dos desafios mais cr\u00edticos no desenvolvimento de terapias gen\u00e9ticas eficazes para a fibrose c\u00edstica\u201d, disse a Dra. Lian. \u201cAo projetar nanopart\u00edculas que conseguem atravessar essa barreira e alcan\u00e7ar as c\u00e9lulas certas, nosso objetivo \u00e9 viabilizar abordagens de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica que possam beneficiar pessoas com fibrose c\u00edstica que atualmente n\u00e3o se beneficiam das terapias com moduladores de CFTR.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

\u201cEste projeto aborda uma barreira fundamental que tem limitado o progresso nessa \u00e1rea: a incapacidade de administrar terapias de forma eficaz atrav\u00e9s do muco da fibrose c\u00edstica\u201d, afirmou Chandra Ghose, PhD, diretora cient\u00edfica da Emily\u2019s Entourage. \u201cAo possibilitar a administra\u00e7\u00e3o direcionada de editores gen\u00e9ticos diretamente nas vias a\u00e9reas, este trabalho tem o potencial de promover estrat\u00e9gias de tratamento mais seguras e precisas para o 10% e nos aproximar de terapias que tratem a causa raiz da doen\u00e7a.\u201d<\/span><\/p>\n

Sobre o programa de subs\u00eddios do Emily's Entourage (EE)<\/b><\/p>\n

O Programa de Subs\u00eddios da Emily\u2019s Entourage (EE) fornece financiamento para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terap\u00eautico para pessoas com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam de terapias existentes direcionadas a muta\u00e7\u00f5es. O EE apoia uma variedade de mecanismos de financiamento, incluindo subs\u00eddios translacionais, subs\u00eddios colaborativos e subs\u00eddios explorat\u00f3rios pr\u00e9-cl\u00ednicos, bem como investimentos de filantropia de risco.<\/span><\/p>\n

At\u00e9 o momento, a EE concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares a equipes multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milh\u00f5es adicionais em financiamento subsequente. Para ver as bolsas concedidas, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Para saber mais sobre o financiamento da EE, visite oportunidades<\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily\u2019s Entourage (EE) \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora sem fins lucrativos, registrada como 501(c)3, que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para indiv\u00edduos na fase final da fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es dispon\u00edveis atualmente. Desde 2011, a EE j\u00e1 concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em subs\u00eddios de pesquisa, lan\u00e7ou uma empresa de terapia g\u00eanica para FC em fase cl\u00ednica, desenvolveu o banco de dados de pacientes Clinical Trial Connect (CTC) e o programa de conex\u00e3o com ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento global para esses ensaios, al\u00e9m de liderar esfor\u00e7os mundiais para impulsionar pesquisas de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o tem sido destaque na m\u00eddia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e outros. Saiba mais em <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contato com a m\u00eddia<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Diretor de Marketing e Comunica\u00e7\u00f5es<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>\n

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Nanosferas lip\u00eddicas projetadas para superar a barreira mucosa da fibrose c\u00edstica podem possibilitar a edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica direcionada por inala\u00e7\u00e3o Lower Merion, Pensilv\u00e2nia\u201418 de agosto de 2026\u2014Emily\u2019s Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora de 501(c)(3) que acelera a pesquisa para indiv\u00edduos com fibrose c\u00edstica (CF) que n\u00e3o se beneficiam das terapias atuais direcionadas a muta\u00e7\u00f5es, com grande orgulho anuncia seu segundo Pr\u00eamio de Pesquisa Translacional de 2026... <\/p>\n

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Leia mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_hide_featured_image":false,"_jetpack_featured_image_duplicate_dismissed":0,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[197,223,204,271,270,218],"class_list":["post-27038","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-cf-research","tag-ee-grant","tag-ee-research","tag-gene-editing","tag-new-cf-research","tag-research-grant"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27038","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=27038"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27038\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":27043,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27038\/revisions\/27043"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=27038"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=27038"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=27038"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}