{"id":25525,"date":"2025-07-29T09:00:35","date_gmt":"2025-07-29T13:00:35","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=25525"},"modified":"2025-07-29T10:07:27","modified_gmt":"2025-07-29T14:07:27","slug":"emilys-entourage-awards-new-funding-to-university-of-texas-at-austin-to-advance-breakthrough-gene-editing-therapy-for-hard-to-treat-cystic-fibrosis-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/emilys-entourage-awards-new-funding-to-university-of-texas-at-austin-to-advance-breakthrough-gene-editing-therapy-for-hard-to-treat-cystic-fibrosis-mutations\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage concede novo financiamento \u00e0 Universidade do Texas em Austin para promover uma terapia inovadora de edi\u00e7\u00e3o de genes para muta\u00e7\u00f5es de fibrose c\u00edstica dif\u00edceis de tratar"},"content":{"rendered":"

Com o apoio da Emily's Entourage, a nova tecnologia do editor retron tem como objetivo restaurar a fun\u00e7\u00e3o pulmonar de pessoas com fibrose c\u00edstica que n\u00e3o conseguem se beneficiar das terapias atuais voltadas para muta\u00e7\u00f5es.<\/span><\/i><\/p>\n

\"\"

Liderado por Ilya Finkelstein, PhD, o projeto rec\u00e9m-financiado busca avan\u00e7ar uma nova tecnologia conhecida como editores retron, que tem o potencial de corrigir muta\u00e7\u00f5es espec\u00edficas no gene CFTR que causam a FC.<\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA - 29 de julho de 2025<\/b>-A Emily's Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)(3) que acelera a pesquisa para indiv\u00edduos com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam das terapias moduladoras de CFTR existentes, anunciou um novo financiamento para apoiar a pesquisa na Universidade do Texas em Austin, com o objetivo de desenvolver uma abordagem promissora de edi\u00e7\u00e3o de genes. O projeto, liderado por Ilya Finkelstein, PhD, professor associado do departamento de bioci\u00eancias moleculares, busca avan\u00e7ar uma nova tecnologia conhecida como editores retron, que tem o potencial de corrigir muta\u00e7\u00f5es espec\u00edficas no gene CFTR que causam a FC.\u00a0<\/span><\/p>\n

A fibrose c\u00edstica \u00e9 uma doen\u00e7a heredit\u00e1ria causada por muta\u00e7\u00f5es no gene CFTR, que prejudicam o transporte de sal e fluidos atrav\u00e9s das membranas celulares. Essa interrup\u00e7\u00e3o leva ao espessamento do muco nos pulm\u00f5es, causando infec\u00e7\u00f5es cr\u00f4nicas e danos pulmonares progressivos. Embora o desenvolvimento de moduladores de CFTR tenha melhorado drasticamente os resultados para muitas pessoas com FC, aproximadamente 10% dos indiv\u00edduos com FC n\u00e3o podem se beneficiar dessas terapias devido a muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas ineleg\u00edveis.\u00a0<\/span><\/p>\n

A pesquisa do Dr. Finkelstein se concentra no desenvolvimento de editores retron, uma plataforma de edi\u00e7\u00e3o de genes que combina uma ferramenta molecular chamada enzima Cas9 nickase com transcriptases reversas bacterianas. Diferentemente dos m\u00e9todos convencionais de edi\u00e7\u00e3o de genes baseados em CRISPR, que dependem da cria\u00e7\u00e3o de quebras de DNA de fita dupla e podem acarretar riscos de seguran\u00e7a associados, os editores retron produzem modelos de reparo de DNA de fita simples diretamente nas c\u00e9lulas. Esse mecanismo exclusivo permite a substitui\u00e7\u00e3o de segmentos inteiros do gene CFTR - especificamente os exons 23 e 24 - por um \"superexon\", que pode corrigir v\u00e1rias muta\u00e7\u00f5es simultaneamente com maior precis\u00e3o e seguran\u00e7a.<\/span><\/p>\n

\"O potencial de substituir exons inteiros no gene CFTR representa um avan\u00e7o significativo na tecnologia de edi\u00e7\u00e3o de genes\", disse Finkelstein. \"Ao evitar quebras de DNA de fita dupla, nossa abordagem de editor retron visa oferecer uma op\u00e7\u00e3o de tratamento mais segura e eficaz para pessoas com FC que foram deixadas para tr\u00e1s pelas terapias atuais direcionadas a muta\u00e7\u00f5es.\"<\/span><\/p>\n

A pesquisa visa otimizar o sistema do editor retron inicialmente em linhas de c\u00e9lulas de laborat\u00f3rio antes de progredir para c\u00e9lulas das vias a\u00e9reas derivadas de pacientes com FC portadores das muta\u00e7\u00f5es W1282X e N1303K. Um dos principais objetivos \u00e9 restaurar a fun\u00e7\u00e3o CFTR a n\u00edveis terap\u00eauticos - estimados em mais de 15% da atividade normal - o que \u00e9 considerado suficiente para melhorar a fun\u00e7\u00e3o pulmonar e os resultados dos pacientes. A equipe tamb\u00e9m avaliar\u00e1 rigorosamente a precis\u00e3o da edi\u00e7\u00e3o e minimizar\u00e1 os efeitos fora do alvo.<\/span><\/p>\n

O diretor cient\u00edfico da Emily's Entourage, Chandra Ghose, PhD, enfatizou a import\u00e2ncia de apoiar abordagens inovadoras para a terapia g\u00eanica da FC. \"Esse financiamento permite um avan\u00e7o fundamental nas estrat\u00e9gias de edi\u00e7\u00e3o de genes que podem transformar o tratamento para um subconjunto da comunidade de FC que tem op\u00e7\u00f5es muito limitadas. A tecnologia do editor retron traz esperan\u00e7a, n\u00e3o apenas para a fibrose c\u00edstica, mas tamb\u00e9m como uma plataforma para outras doen\u00e7as gen\u00e9ticas que exigem substitui\u00e7\u00e3o precisa do DNA.\"<\/span><\/p>\n

Al\u00e9m de desenvolver a pr\u00f3pria tecnologia de edi\u00e7\u00e3o, o projeto explora m\u00e9todos de entrega usando mol\u00e9culas de RNA embaladas em nanopart\u00edculas de lip\u00eddios, projetadas para entregar com seguran\u00e7a os editores de genes nas c\u00e9lulas pulmonares.<\/span><\/p>\n

Sobre o programa de subs\u00eddios do Emily's Entourage (EE)\u00a0<\/b><\/p>\n

O Programa de Subs\u00eddios da Emily's Entourage (EE) oferece financiamento para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terap\u00eautico para pessoas com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es existentes. O EE fornece financiamento por meio de v\u00e1rios mecanismos de financiamento, incluindo subs\u00eddios translacionais, subs\u00eddios colaborativos e subs\u00eddios explorat\u00f3rios pr\u00e9-cl\u00ednicos, bem como por meio de investimentos em filantropia de risco.<\/span><\/p>\n

At\u00e9 o momento, a EE concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares a equipes multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milh\u00f5es de d\u00f3lares em financiamentos subsequentes. Para ver os subs\u00eddios concedidos, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, acesse <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos no 10% final da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de pesquisa, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para FC em est\u00e1gio cl\u00ednico, desenvolveu o banco de dados de pacientes Clinical Trial Connect (CTC) e o programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento de ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o foi destaque na m\u00eddia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contato com a m\u00eddia<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Diretor de Marketing e Comunica\u00e7\u00f5es<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/a><\/p>\n



<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

With support from Emily\u2019s Entourage, new retron editor technology aims to restore lung function for the 10% of people with cystic fibrosis unable to benefit from current mutation-targeted therapies. Lower Merion, PA\u2014July 29, 2025\u2014Emily\u2019s Entourage (EE), an innovative 501(c)(3) organization accelerating research for individuals with cystic fibrosis (CF) who do not benefit from existing CFTR… <\/p>\n

<\/div>\n

Leia mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[197,217,223,228,229,218],"class_list":["post-25525","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-cf-research","tag-cf-science","tag-ee-grant","tag-grant","tag-new-research","tag-research-grant"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25525","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=25525"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25525\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":25530,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25525\/revisions\/25530"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=25525"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=25525"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=25525"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}