{"id":25374,"date":"2025-06-24T09:00:02","date_gmt":"2025-06-24T13:00:02","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=25374"},"modified":"2025-06-23T13:56:24","modified_gmt":"2025-06-23T17:56:24","slug":"emilys-entourage-awards-translational-research-grant-to-accelerate-prime-editing-for-hard-to-treat-cystic-fibrosis-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/emilys-entourage-awards-translational-research-grant-to-accelerate-prime-editing-for-hard-to-treat-cystic-fibrosis-mutations\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage recebe pr\u00eamio de pesquisa translacional para acelerar a edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria de muta\u00e7\u00f5es de fibrose c\u00edstica dif\u00edceis de tratar"},"content":{"rendered":"

O projeto rec\u00e9m-financiado aproveitar\u00e1 a edi\u00e7\u00e3o de genes de alto rendimento e a modelagem computacional para desenvolver terapias personalizadas para pessoas com fibrose c\u00edstica que n\u00e3o conseguem se beneficiar das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis.<\/span><\/i><\/p>\n

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David R. Liu, PhD, especialista em edi\u00e7\u00e3o de genes de renome mundial e diretor do Merkin Institute of Transformative Technologies in Healthcare no Broad Institute do MIT e de Harvard.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA<\/b>-<\/span>24 de junho de 2025<\/b>-A Emily's Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)(3) que acelera a pesquisa para indiv\u00edduos com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam das terapias moduladoras de CFTR existentes, concedeu uma Bolsa de Pesquisa Translacional para 2025 a David R. Liu, PhD, especialista em edi\u00e7\u00e3o de genes de renome mundial e diretor do Merkin Institute of Transformative Technologies in Healthcare no Broad Institute do MIT e Harvard.<\/span><\/p>\n

Esse subs\u00eddio apoia o projeto inovador do Dr. Liu para desenvolver estrat\u00e9gias de edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria - uma tecnologia avan\u00e7ada de edi\u00e7\u00e3o de genes - para corrigir permanentemente uma ampla gama de muta\u00e7\u00f5es causadoras de FC que atualmente n\u00e3o podem ser tratadas por terapias moduladoras de CFTR aprovadas.\u00a0<\/span><\/p>\n

Embora os moduladores de CFTR tenham transformado o tratamento de muitas pessoas com FC, cerca de 10% das pessoas com FC n\u00e3o podem se beneficiar dessas terapias devido a suas muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas espec\u00edficas ou devido a efeitos colaterais ou respostas abaixo do ideal aos moduladores atualmente aprovados. Para esses indiv\u00edduos, h\u00e1 uma necessidade urgente de abordagens inovadoras que tratem da causa principal da doen\u00e7a. O trabalho do Dr. Liu oferece uma nova esperan\u00e7a para esse grupo com necessidades m\u00e9dicas urgentes n\u00e3o atendidas.\u00a0<\/span><\/p>\n

A edi\u00e7\u00e3o primordial \u00e9 uma tecnologia inovadora de \"localizar e substituir\" baseada em CRISPR que pode corrigir com precis\u00e3o as muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas respons\u00e1veis pela FC - potencialmente fornecendo um tratamento \u00fanico e permanente que restaura a fun\u00e7\u00e3o pulmonar e a qualidade de vida.<\/span><\/p>\n

A equipe do Dr. Liu demonstrou recentemente que a edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria pode corrigir a muta\u00e7\u00e3o mais comum da FC, F508del, em c\u00e9lulas pulmonares doadas por pessoas com FC, restaurando a fun\u00e7\u00e3o a n\u00edveis compar\u00e1veis ou superiores aos das terapias moduladoras atuais. Com base nesse avan\u00e7o, o novo projeto visa desenvolver solu\u00e7\u00f5es personalizadas de edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria para aproximadamente 100 muta\u00e7\u00f5es diferentes de FC eleg\u00edveis para moduladores, acelerando o caminho para tratamentos personalizados de edi\u00e7\u00e3o de genes.<\/span><\/p>\n

Para conseguir isso, a equipe do Dr. Liu usar\u00e1 a triagem lentiviral em spool para testar milhares de estrat\u00e9gias de edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria candidatas em paralelo, identificando rapidamente as abordagens mais eficazes para cada muta\u00e7\u00e3o. Eles tamb\u00e9m desenvolver\u00e3o modelos computacionais para prever e priorizar essas estrat\u00e9gias, acelerando o progresso em dire\u00e7\u00e3o a tratamentos personalizados. Por fim, eles validar\u00e3o as melhores t\u00e9cnicas em c\u00e9lulas das vias a\u00e9reas de pessoas com FC para confirmar a produ\u00e7\u00e3o restaurada da prote\u00edna CFTR funcional.<\/span><\/p>\n

\"Nossa abordagem de triagem lentiviral, combinada com a modelagem computacional, permite a otimiza\u00e7\u00e3o r\u00e1pida das principais estrat\u00e9gias de edi\u00e7\u00e3o para muitas muta\u00e7\u00f5es - um processo que anteriormente exigia anos de trabalho meticuloso\", disse o Dr. Liu. \"Esse projeto tem como objetivo desenvolver terapias de edi\u00e7\u00e3o de genes altamente personalizadas, adaptadas \u00e0 composi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica exclusiva de cada paciente. Ao aproveitar o poder da medicina de precis\u00e3o, esperamos oferecer tratamentos \u00fanicos que mudem a vida daqueles que n\u00e3o se beneficiaram das op\u00e7\u00f5es existentes.\"<\/span><\/p>\n

\"Embora os moduladores tenham transformado a vida de muitos portadores de FC, muitas pessoas com FC ainda enfrentam a dura realidade de n\u00e3o terem tratamentos eficazes simplesmente em virtude de suas muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas\", disse Chandra Ghose, PhD, Diretor Cient\u00edfico da EE. \"Ao investir nessa pesquisa inovadora de edi\u00e7\u00e3o de genes, temos o firme compromisso de preencher essa lacuna - ampliando os limites da ci\u00eancia para trazer esperan\u00e7a, cura e, por fim, avan\u00e7os r\u00e1pidos e uma cura para os membros mais carentes e negligenciados de nossa comunidade, que esperam desesperadamente a cada dia que passa.\"<\/span><\/p>\n

Sobre o programa de subs\u00eddios do Emily's Entourage (EE)\u00a0<\/b><\/p>\n

O Programa de Subs\u00eddios da Emily's Entourage (EE) oferece financiamento para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terap\u00eautico para pessoas com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es existentes. O EE fornece financiamento por meio de v\u00e1rios mecanismos de financiamento, incluindo subs\u00eddios translacionais, subs\u00eddios colaborativos e subs\u00eddios explorat\u00f3rios pr\u00e9-cl\u00ednicos, bem como por meio de investimentos em filantropia de risco.<\/span><\/p>\n

At\u00e9 o momento, a EE concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares a equipes multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milh\u00f5es de d\u00f3lares em financiamentos subsequentes. Para ver os subs\u00eddios concedidos, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. <\/span><\/p>\n

Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos no 10% final da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de pesquisa, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para FC em est\u00e1gio cl\u00ednico, desenvolveu o banco de dados de pacientes Clinical Trial Connect (CTC) e um programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento de ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o foi destaque na m\u00eddia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contato com a m\u00eddia<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Diretor de Marketing e Comunica\u00e7\u00f5es<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

O projeto rec\u00e9m-financiado aproveitar\u00e1 a edi\u00e7\u00e3o de genes de alto rendimento e a modelagem computacional para desenvolver terapias personalizadas para pessoas com fibrose c\u00edstica que n\u00e3o podem se beneficiar das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis. Lower Merion, PA-Junho 24, 2025-Emily's Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)(3) que acelera a pesquisa para indiv\u00edduos com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam das terapias CFTR existentes... <\/p>\n

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Leia mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[197,217,208,216,91,218],"class_list":["post-25374","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-cf-research","tag-cf-science","tag-cystic-fibrosis-research","tag-ee-grants","tag-grants","tag-research-grant"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25374","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=25374"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25374\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":25380,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25374\/revisions\/25380"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=25374"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=25374"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=25374"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}