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<\/p>\nToda jornada come\u00e7a com um \u00fanico passo. Para a comunidade de doen\u00e7as raras, esse passo geralmente \u00e9 dado contra probabilidades formid\u00e1veis - navegando em um cen\u00e1rio em que muitos permanecem negligenciados, com pouco financiamento e \u00e0 espera de avan\u00e7os que n\u00e3o chegam r\u00e1pido o suficiente. Aqui na Emily's Entourage (EE), n\u00e3o estamos apenas trilhando esse caminho. Estamos abrindo uma nova trilha.<\/p>\n
Nesta Semana das Doen\u00e7as Raras, lan\u00e7amos a campanha 2025 #ExtraordinRARE<\/b> um reflexo do compromisso inabal\u00e1vel da EE em liderar a redefini\u00e7\u00e3o do que \u00e9 poss\u00edvel para doen\u00e7as raras, principalmente o 10% final de pessoas com fibrose c\u00edstica (FC)-Um grupo raro em uma doen\u00e7a rara!<\/i> Este ano, nossa miss\u00e3o \u00e9 clara: n\u00e3o estamos esperando. Estamos ultrapassando os limites, impulsionando a inova\u00e7\u00e3o cient\u00edfica e n\u00e3o deixando pedra sobre pedra para garantir que ningu\u00e9m com FC seja deixado para tr\u00e1s.<\/b><\/p>\n
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Uma doen\u00e7a rara \u00e9 qualquer doen\u00e7a que afete menos de 200.000 pessoas nos EUA. A FC afeta 40.000 americanos e 105.000 pessoas em todo o mundo, o que a classifica como uma doen\u00e7a rara. Embora individualmente essas doen\u00e7as sejam \"raras\", coletivamente elas est\u00e3o longe disso. As doen\u00e7as raras afetam mais de 30 milh\u00f5es de pessoas nos EUA e 400 milh\u00f5es no mundo todo, mas a 90% ainda n\u00e3o tem um tratamento aprovado pela FDA. Os n\u00fameros contam uma hist\u00f3ria surpreendente: a comunidade de doen\u00e7as raras \u00e9 vasta, mas, com muita frequ\u00eancia, ela tem de lutar por aten\u00e7\u00e3o, financiamento e pesquisa. Para os portadores de FC, essa realidade \u00e9 especialmente dura.<\/p>\n
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Embora a FC seja uma doen\u00e7a rara por si s\u00f3, o que muitas pessoas n\u00e3o percebem \u00e9 que existe uma subpopula\u00e7\u00e3o rara na comunidade da FC - aqueles que est\u00e3o no 10% final e que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis. Embora as terapias inovadoras direcionadas a muta\u00e7\u00f5es tenham revolucionado a vida de 90% da popula\u00e7\u00e3o com FC, pessoas como a nossa cofundadora, Emily, fazem parte dos 10% mais distantes. Elas t\u00eam muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas raras da FC que as tornam as mais raras das raras. Elas est\u00e3o aguardando o tratamento que lhes salvar\u00e1 a vida, enquanto observam o restante da comunidade de FC ter sua segunda chance na vida. \u00c9 um lugar incrivelmente dif\u00edcil de se estar.<\/p>\n
Al\u00e9m disso, dentro do 10% final, h\u00e1 uma preval\u00eancia desproporcional de indiv\u00edduos n\u00e3o brancos, historicamente marginalizados, com muta\u00e7\u00f5es raras ou pouco estudadas na FC. Entre as popula\u00e7\u00f5es hisp\u00e2nicas, negras, asi\u00e1ticas e nativas americanas com FC, 17 a 40% dos indiv\u00edduos n\u00e3o se beneficiam das terapias existentes voltadas para muta\u00e7\u00f5es. A inelegibilidade para terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es contribui para as desigualdades de sa\u00fade existentes que esses grupos j\u00e1 enfrentam, incluindo o diagn\u00f3stico tardio.<\/p>\n
O 2025 #ExtraordinRARE<\/b> \u00e9 mais do que um apelo \u00e0 conscientiza\u00e7\u00e3o - \u00e9 um movimento para acelerar a a\u00e7\u00e3o. Nosso tema deste ano foi criado em torno da ideia de um expedi\u00e7\u00e3o<\/b>-uma jornada pelo desconhecido, em que cada passo nos aproxima dos avan\u00e7os de que precisamos. Os recursos visuais refletem esse senso de aventura, com imagens ousadas que capturam o esp\u00edrito pioneiro de nossa miss\u00e3o.<\/p>\n
E n\u00e3o estamos nos aventurando no desconhecido de m\u00e3os vazias. Estamos armados com inova\u00e7\u00e3o, colabora\u00e7\u00e3o e um compromisso inabal\u00e1vel com o progresso:<\/p>\n
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Fazer parte da comunidade de doen\u00e7as ultra-raras significa desafiar o status quo e perceber o poder de sua voz e de sua defesa. Significa forjar novos caminhos na ci\u00eancia, recusar-se a aceitar \"muito dif\u00edcil\" ou \"muito raro\" como resposta e - agora, mais do que nunca - provar que a pesquisa sobre doen\u00e7as raras pode abrir novas possibilidades para toda a medicina.<\/p>\n
Ao embarcarmos nessa expedi\u00e7\u00e3o, o fazemos com urg\u00eancia, prop\u00f3sito e um impulso incessante para mudar o futuro - n\u00e3o apenas para as pessoas com FC, mas para toda a comunidade de doen\u00e7as raras.<\/p>\n
O caminho \u00e0 frente n\u00e3o ser\u00e1 f\u00e1cil, mas uma coisa \u00e9 certa: n\u00e3o estamos esperando por avan\u00e7os - estamos criando-os. Convidamos voc\u00ea a estar conosco, levantar sua voz e fazer parte desse movimento transformador.<\/p>\n
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Como voc\u00ea pode agir:<\/p>\n
Para aqueles que ainda est\u00e3o esperando: N\u00f3s os vemos. Estamos com voc\u00eas. E n\u00e3o vamos parar at\u00e9 que voc\u00eas tenham os tratamentos que merecem.<\/p>\n
A expedi\u00e7\u00e3o come\u00e7a agora.<\/strong> Vamos seguir em frente - juntos.<\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Toda jornada come\u00e7a com um \u00fanico passo. Para a comunidade de doen\u00e7as raras, esse passo geralmente \u00e9 dado contra probabilidades formid\u00e1veis - navegando em um cen\u00e1rio em que muitos permanecem negligenciados, com pouco financiamento e \u00e0 espera de avan\u00e7os que n\u00e3o chegam r\u00e1pido o suficiente. Aqui na Emily's Entourage (EE), n\u00e3o estamos apenas trilhando esse caminho. Estamos abrindo uma nova trilha. Isso... <\/p>\nAGRADECEMOS AOS NOSSOS PATROCINADORES DA SEMANA DAS DOEN\u00c7AS RARAS DE 2025<\/strong><\/h2>\n
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