{"id":23831,"date":"2024-11-18T09:30:37","date_gmt":"2024-11-18T13:30:37","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=23831"},"modified":"2024-11-18T11:45:19","modified_gmt":"2024-11-18T15:45:19","slug":"emilys-entourage-celebrates-landmark-achievement-first-patient-dosed-with-novel-gene-therapy-developed-through-ees-visionary-model","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/emilys-entourage-celebrates-landmark-achievement-first-patient-dosed-with-novel-gene-therapy-developed-through-ees-visionary-model\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage comemora uma conquista hist\u00f3rica: Primeiro paciente recebeu a dose da nova terapia g\u00eanica desenvolvida por meio do modelo vision\u00e1rio da EE"},"content":{"rendered":"

Filad\u00e9lfia, Pensilv\u00e2nia - 18 de novembro de 2024<\/b>-Emily's Entourage (EE), uma inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o \u00faltimo 10% de pessoas com fibrose c\u00edstica (FC), tem o orgulho de anunciar um marco fundamental em sua miss\u00e3o de acelerar os avan\u00e7os para as pessoas com FC que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis: A Spirovant Sciences, uma empresa de terapia g\u00eanica em est\u00e1gio cl\u00ednico que a EE ajudou a lan\u00e7ar, administrou a dose do primeiro paciente em seu estudo cl\u00ednico SAAVe de Fase 1\/2 do SP-101 + Augmenter para o tratamento da FC.<\/p>\n

\"\"Essa conquista representa um momento de c\u00edrculo completo para a EE. Em 2015, a EE catalisou a cria\u00e7\u00e3o da Spirovant - ent\u00e3o denominada Talee Bio - concebendo, envolvendo a comunidade cient\u00edfica e uma empresa de gest\u00e3o, e fornecendo o financiamento inicial para lan\u00e7ar a Spirovant Sciences. Quase uma d\u00e9cada depois, esse investimento inicial levou ao desenvolvimento do SP-101, uma terapia gen\u00e9tica de diagn\u00f3stico de muta\u00e7\u00e3o administrada por inala\u00e7\u00e3o, que agora est\u00e1 avan\u00e7ando em um estudo cl\u00ednico.<\/p>\n

\"Esse marco \u00e9 nada menos que extraordin\u00e1rio\", disse Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofundadora da Emily's Entourage. \"O que come\u00e7ou como um sonho de acelerar a ci\u00eancia que salva vidas para aqueles que est\u00e3o nos \u00faltimos 10% da comunidade de FC evoluiu para este momento transformador: uma nova terapia g\u00eanica sendo administrada a uma pessoa com FC. Juntos, levamos uma ideia da pesquisa pr\u00e9-cl\u00ednica para os testes em humanos. Esse progresso \u00e9 um exemplo do que \u00e9 o nosso trabalho\".<\/p>\n

O vision\u00e1rio da EE 'Filantropia de risco'<\/a> A abordagem da empresa para impulsionar a pesquisa e o desenvolvimento terap\u00eautico para a FC acelerou a cria\u00e7\u00e3o da Spirovant e impulsionou seu trabalho no SP-101, que utiliza um vetor de v\u00edrus adeno-associado (AAV) para entregar o gene CFTR, visando \u00e0 causa raiz da FC. O SP-101 \u00e9 agn\u00f3stico em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 muta\u00e7\u00e3o, o que significa que, se comprovada sua efic\u00e1cia, ele funcionaria para todas as muta\u00e7\u00f5es da FC, inclusive para aquelas que n\u00e3o se beneficiam atualmente das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es existentes.<\/p>\n

\"O primeiro paciente que recebeu a dose do SP-101 \u00e9 um momento animador em nossa firme miss\u00e3o de atender \u00e0s necessidades n\u00e3o atendidas na comunidade de FC, principalmente no 10% final\", disse Chandra Ghose, PhD, diretor cient\u00edfico da Emily's Entourage. \"Esse marco reflete anos de dedica\u00e7\u00e3o, inova\u00e7\u00e3o e colabora\u00e7\u00e3o - prova de que, com investimentos estrat\u00e9gicos e esfor\u00e7o coletivo, podemos transformar o potencial cient\u00edfico em progresso significativo para aqueles que aguardam novas op\u00e7\u00f5es.\"<\/p>\n

O estudo de Fase 1\/2 do SAAVe foi projetado para avaliar a seguran\u00e7a, a tolerabilidade e a efic\u00e1cia em indiv\u00edduos para os quais os tratamentos existentes s\u00e3o insuficientes ou n\u00e3o est\u00e3o dispon\u00edveis. Os principais desfechos secund\u00e1rios incluem fun\u00e7\u00e3o pulmonar, qualidade de vida e biomarcadores indicativos de impacto terap\u00eautico.<\/p>\n

\"Essa conquista n\u00e3o teria sido poss\u00edvel sem o apoio de nossa incr\u00edvel comunidade\", acrescentou Kramer-Golinkoff. \"A todos que doaram, participaram ou compartilharam nossa miss\u00e3o de alguma forma ao longo dos anos: este marco tamb\u00e9m \u00e9 seu e agradecemos de todo o cora\u00e7\u00e3o.\"<\/p>\n

Para obter mais informa\u00e7\u00f5es sobre o estudo cl\u00ednico SP-101, acesse o an\u00fancio completo da Spirovant em PRNewswire<\/a>.<\/p>\n

 <\/p>\n

Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos no \u00faltimo 10% da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficia das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de pesquisa, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para FC, agora adquirida, desenvolveu um banco de dados de pacientes e um programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento de ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o foi destaque na m\u00eddia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em emilysentourage.org<\/a>.<\/p>\n

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Contato com a m\u00eddia<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/p>\n

Diretor de Marketing e Comunica\u00e7\u00f5es<\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Filad\u00e9lfia, Pensilv\u00e2nia - 18 de novembro de 2024 - A Emily's Entourage (EE), uma empresa inovadora 501(c)3 que est\u00e1 acelerando a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o \u00faltimo 10% de pessoas com fibrose c\u00edstica (FC), tem o orgulho de anunciar um marco fundamental em sua miss\u00e3o de acelerar os avan\u00e7os para as pessoas com FC que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis: A Spirovant Sciences, uma empresa em est\u00e1gio cl\u00ednico... <\/p>\n

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Leia mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"%%post_title%%","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[198,197,199,200,201],"class_list":["post-23831","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-cf-clinical-trial","tag-cf-research","tag-clinical-trial","tag-sp-101","tag-spirovant"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23831","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=23831"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23831\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":23841,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23831\/revisions\/23841"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=23831"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=23831"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=23831"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}