{"id":21076,"date":"2024-05-29T09:00:06","date_gmt":"2024-05-29T13:00:06","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=21076"},"modified":"2024-05-29T08:53:09","modified_gmt":"2024-05-29T12:53:09","slug":"emilys-entourage-awards-858932-in-inaugural-collaborative-research-grant-for-novel-approach-to-targeted-airway-delivery-in-cystic-fibrosis-treatments","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/emilys-entourage-awards-858932-in-inaugural-collaborative-research-grant-for-novel-approach-to-targeted-airway-delivery-in-cystic-fibrosis-treatments\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage concede $858.932 em uma bolsa inaugural de pesquisa colaborativa para uma nova abordagem de fornecimento direcionado de vias a\u00e9reas em tratamentos de fibrose c\u00edstica"},"content":{"rendered":"

Por meio do financiamento rec\u00e9m-concedido pela EE, as equipes de pesquisa da Universidade de Iowa, do CHOP e da Universidade de Rochester buscam superar as limita\u00e7\u00f5es existentes nas terapias para fibrose c\u00edstica atualmente dispon\u00edveis, aproveitando as novas variantes avan\u00e7adas do caps\u00eddeo do v\u00edrus adeno-associado (AAV).<\/i><\/p>\n

\"From

De cima para baixo: Paul McCray, Jr., MD; Beverly Davidson, PhD; John Lueck, PhD<\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA - 29 de maio de 2024<\/strong> - A Emily's Entourage (EE), uma 501(c)3 inovadora que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o \u00faltimo 10% de pessoas com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam dos moduladores CFTR existentes, anunciou hoje que concedeu $858.932 em Subs\u00eddio colaborativo <\/a>financiamento a Paul McCray, Jr., MD, professor de pediatria e medicina pulmonar da Universidade de Iowa; Beverly Davidson, PhD, diretora do Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics e diretora de estrat\u00e9gia cient\u00edfica do Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), professora de patologia e medicina laboratorial da Perelman School of Medicine da Universidade da Pensilv\u00e2nia; e John Lueck, PhD, professor associado de farmacologia e fisiologia da University of Rochester School of Medicine and Dentistry. O pr\u00eamio \u00e9 o primeiro de Subs\u00eddio colaborativo da EE <\/a>uma iniciativa de financiamento rec\u00e9m-lan\u00e7ada para acelerar a pesquisa inovadora sobre o tratamento da FC, reunindo v\u00e1rios pesquisadores com diversas \u00e1reas de especializa\u00e7\u00e3o para enfrentar conjuntamente os desafios no desenvolvimento de novas terapias para a FC.<\/p>\n

A FC \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica fatal causada por muta\u00e7\u00f5es no gene CFTR que afeta os pulm\u00f5es, o sistema digestivo e outros sistemas org\u00e2nicos. Apesar dos avan\u00e7os significativos nas terapias moduladoras de CFTR, aproximadamente 10% dos indiv\u00edduos com FC ainda n\u00e3o disp\u00f5em de op\u00e7\u00f5es de tratamento eficazes devido a muta\u00e7\u00f5es espec\u00edficas, intoler\u00e2ncia ou resposta insuficiente aos medicamentos existentes.<\/p>\n

Liderado pelo Dr. Paul McCray, juntamente com Beverly Davidson, PhD, e John Lueck, PhD, o projeto financiado, \"Enhanced Airway Transduction and Therapeutic Cargo Delivery with Novel Adeno-associated Virus (AAV) Capsid Variants\" (Transdu\u00e7\u00e3o aprimorada das vias a\u00e9reas e entrega de carga terap\u00eautica com novas variantes de caps\u00eddeo do v\u00edrus adeno-associado (AAV)), tem como objetivo promover o desenvolvimento de novas terapias para a FC, superando as barreiras conhecidas para tratamentos eficazes por meio da entrega aprimorada de carga terap\u00eautica.<\/p>\n

A equipe de pesquisa tem como objetivo aprimorar o fornecimento de tecnologias emergentes que restauram a fun\u00e7\u00e3o da CFTR em pessoas com FC. Ao usar variantes do caps\u00eddeo do AAV para enfrentar desafios como a baixa efici\u00eancia da transdu\u00e7\u00e3o, essa abordagem tem o potencial de oferecer resultados curativos para o 10% de pessoas com FC que atualmente n\u00e3o disp\u00f5em de tratamentos eficazes.<\/p>\n

\"Temos a honra de receber essa generosa doa\u00e7\u00e3o da Emily's Entourage, que impulsionar\u00e1 nossos esfor\u00e7os de pesquisa para o desenvolvimento de tratamentos mais eficientes e direcionados para a fibrose c\u00edstica\", disse o Dr. McCray. \"Nossa pesquisa tem como objetivo abordar a necessidade cr\u00edtica n\u00e3o atendida no tratamento da FC, melhorando a forma como as terapias s\u00e3o fornecidas \u00e0s c\u00e9lulas epiteliais das vias a\u00e9reas - uma etapa importante no avan\u00e7o dos tratamentos para o 10% final das pessoas com FC.\"<\/p>\n

Os objetivos duplos do projeto incluem a finaliza\u00e7\u00e3o da triagem de caps\u00eddeos para identificar as variantes mais eficientes para a entrega de carga ao epit\u00e9lio das vias a\u00e9reas humanas e a avalia\u00e7\u00e3o da efic\u00e1cia dos principais caps\u00eddeos para a entrega de carga terap\u00eautica. Ao aproveitar as tecnologias de ponta e a colabora\u00e7\u00e3o interdisciplinar, a equipe de pesquisa est\u00e1 preparada para avan\u00e7ar nessa ci\u00eancia empolgante com o objetivo de desenvolver uma op\u00e7\u00e3o terap\u00eautica direcionada in\u00e9dita para indiv\u00edduos que vivem com FC.<\/p>\n

\"A Emily's Entourage tem o orgulho de apoiar iniciativas de pesquisa inovadoras que exploram novas abordagens para o tratamento de pessoas com FC com o objetivo de atingir 100% da comunidade\", disse Chandra Ghose, diretor cient\u00edfico da Emily's Entourage. \"Este pr\u00eamio inaugural por meio do nosso novo programa Collaborative Grant \u00e9 um marco significativo, ressaltando nosso compromisso de acelerar os avan\u00e7os no tratamento da FC e acelerar o desenvolvimento de terapias que mudam a vida de todos os indiv\u00edduos afetados por essa doen\u00e7a.\"<\/p>\n

A EE continua comprometida em apoiar pesquisas de ponta que levem a tratamentos acelerados e transformadores para os 10% finais da popula\u00e7\u00e3o com FC que n\u00e3o se beneficiam dos moduladores CFTR existentes, garantindo que ningu\u00e9m seja deixado para tr\u00e1s.<\/p>\n

Sobre o programa de subs\u00eddios do Emily's Entourage (EE)\u00a0<\/b><\/p>\n

O Programa de Subs\u00eddios da Emily's Entourage (EE) oferece financiamento para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terap\u00eautico para pessoas com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es existentes. O EE fornece financiamento por meio de v\u00e1rios mecanismos de financiamento, incluindo subs\u00eddios translacionais, subs\u00eddios colaborativos e subs\u00eddios explorat\u00f3rios pr\u00e9-cl\u00ednicos, bem como por meio de investimentos em filantropia de risco.<\/p>\n

At\u00e9 o momento, a EE concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares a equipes multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milh\u00f5es de d\u00f3lares em financiamentos subsequentes. Para ver os subs\u00eddios concedidos, visite https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/a>. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, acesse https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/a>.<\/p>\n

Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos no 10% final da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de pesquisa, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para FC, agora adquirida, desenvolveu um registro de pacientes e um programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento de ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o foi destaque na m\u00eddia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em emilysentourage.org<\/a>.<\/p>\n

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Contato com a m\u00eddia<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/p>\n

Diretor de Marketing e Comunica\u00e7\u00f5es<\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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Leia mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":21085,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"%%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[7,188,78,111],"class_list":["post-21076","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-press-releases","tag-cystic-fibrosis","tag-gene-therapy","tag-nonsense-mutations","tag-research"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/McCray-Release-Featured-Image-May-2024.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/21076","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=21076"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/21076\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":21091,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/21076\/revisions\/21091"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media\/21085"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=21076"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=21076"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=21076"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}