{"id":20189,"date":"2023-12-20T10:13:31","date_gmt":"2023-12-20T15:13:31","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20189"},"modified":"2023-12-20T10:51:54","modified_gmt":"2023-12-20T15:51:54","slug":"nacfc-2023-key-takeaways-in-cystic-fibrosis-research","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/nacfc-2023-key-takeaways-in-cystic-fibrosis-research\/","title":{"rendered":"NACFC 2023: Principais conclus\u00f5es da pesquisa sobre fibrose c\u00edstica"},"content":{"rendered":"<p><i>por Chandra Ghose, PhD, diretor cient\u00edfico da EE<\/i><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">A North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) 2023, realizada em novembro em Phoenix, AZ, deixou a comunidade global de fibrose c\u00edstica (FC) com entusiasmo e energia renovados. O encontro anual, muito aguardado, \u00e9 um caldeir\u00e3o de pesquisadores, profissionais de sa\u00fade e defensores dedicados ao avan\u00e7o da pesquisa, dos cuidados e do desenvolvimento de medicamentos para o tratamento da FC. A confer\u00eancia deste ano apresentou pesquisas inovadoras, novas terapias e esfor\u00e7os de colabora\u00e7\u00e3o que prometem remodelar o cen\u00e1rio dos cuidados com a FC.<\/span><\/p>\n<p><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"wp-image-20271 aligncenter\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-19-1-1024x683.jpg\" alt=\"Purple circular pins on a purple background with purple rhinestones. The buttons read 100% or Bust!\" width=\"640\" height=\"427\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-19-1-1024x683.jpg 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-19-1-300x200.jpg 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-19-1-768x512.jpg 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-19-1-1536x1024.jpg 1536w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-19-1-2048x1365.jpg 2048w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-19-1-18x12.jpg 18w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-19-1-600x400.jpg 600w\" sizes=\"(max-width: 640px) 100vw, 640px\" \/><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Este ano, tamb\u00e9m realizamos o coquetel de recep\u00e7\u00e3o do 6\u00ba Emily's Entourage (EE) no NACFC, reunindo mais de 130 pesquisadores, cl\u00ednicos, representantes do setor e membros da comunidade. O evento contou com a apresenta\u00e7\u00e3o do Pr\u00eamio Trailblazer 2023, que reconhece agentes de mudan\u00e7a inovadores na pesquisa, desenvolvimento de medicamentos e cuidados da FC, para o membro do Conselho Consultivo Cient\u00edfico da EE, Denis Hadjiliadis, MD. O evento tamb\u00e9m incluiu breves coment\u00e1rios das co-fundadoras da EE, Emily Kramer-Golinkoff e Liza Kramer, que participaram virtualmente devido \u00e0s precau\u00e7\u00f5es contra infec\u00e7\u00f5es, considerando os est\u00e1gios avan\u00e7ados da FC de Emily.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><img decoding=\"async\" class=\"wp-image-20203 aligncenter\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-176-1-1024x819.jpg\" alt=\"\" width=\"640\" height=\"512\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-176-1-1024x819.jpg 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-176-1-300x240.jpg 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-176-1-768x614.jpg 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-176-1-1536x1229.jpg 1536w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-176-1-2048x1638.jpg 2048w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-176-1-15x12.jpg 15w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-176-1-600x480.jpg 600w\" sizes=\"(max-width: 640px) 100vw, 640px\" \/><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Al\u00e9m da recep\u00e7\u00e3o, a EE tamb\u00e9m patrocinou um quiosque no sal\u00e3o de exposi\u00e7\u00f5es pelo segundo ano consecutivo para compartilhar mais sobre nossa miss\u00e3o e trabalho. As pessoas que visitaram nosso quiosque pegaram nossos populares pins \"100% or Bust\"! Adoramos ver as pessoas usando os pins durante todo o evento.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Agora que a NACFC chegou ao fim, gostaria de compartilhar algumas das minhas conclus\u00f5es cient\u00edficas mais convincentes da confer\u00eancia:<\/span><\/p>\n<h3><strong>A medicina de precis\u00e3o est\u00e1 no centro das aten\u00e7\u00f5es<\/strong><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">As apresenta\u00e7\u00f5es e sess\u00f5es plen\u00e1rias do NACFC 2023 destacaram os avan\u00e7os significativos feitos no campo da medicina de precis\u00e3o para a FC. Pesquisadores de institui\u00e7\u00f5es acad\u00eamicas e m\u00e9dicas, bem como de empresas farmac\u00eauticas e de biotecnologia, apresentaram dados sobre abordagens de tratamento personalizado projetadas para lidar com varia\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas individuais, como a teratipagem e o uso de organoides, abrindo caminho para terapias mais direcionadas e eficazes com o potencial de atingir os 10% finais da comunidade de FC que n\u00e3o se beneficiam das terapias moduladoras existentes. O aumento da pesquisa e do desenvolvimento de medicamentos em tecnologias de edi\u00e7\u00e3o de genes e aplica\u00e7\u00f5es de CRISPR-Cas9 demonstrou o potencial para corrigir defeitos gen\u00e9ticos subjacentes respons\u00e1veis pela FC e outras doen\u00e7as gen\u00e9ticas.<\/span><\/p>\n<ul>\n<li><i><span style=\"font-weight: 400;\">Sess\u00e3o relacionada: PL1- Terapias gen\u00e9ticas para todos: Aproveitamento do conhecimento sobre doen\u00e7as cruzadas para avan\u00e7os na FC (Palestrantes: Dr. Alexis Thompson e Dr. Paul McCray)<\/span><\/i><\/li>\n<\/ul>\n<h3><b>Avan\u00e7os em moduladores de CFTR e outras abordagens inovadoras\u00a0<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Os moduladores de CFTR t\u00eam como alvo a prote\u00edna CFTR defeituosa respons\u00e1vel pela FC e t\u00eam sido um divisor de \u00e1guas no tratamento da FC. A confer\u00eancia apresentou atualiza\u00e7\u00f5es sobre a \u00faltima gera\u00e7\u00e3o de moduladores, demonstrando maior efic\u00e1cia e menos efeitos colaterais. Esses avan\u00e7os oferecem esperan\u00e7a para uma gama mais ampla de indiv\u00edduos com FC, inclusive aqueles com muta\u00e7\u00f5es raras na CFTR. <\/span><\/p>\n<ul>\n<li><span style=\"font-weight: 400;\"><em>Apresenta\u00e7\u00e3o relacionada:<\/em> <\/span><i><span style=\"font-weight: 400;\">W-22 Resultados provis\u00f3rios de um estudo aberto para avaliar o ETI em indiv\u00edduos com FC e uma muta\u00e7\u00e3o N1303K que n\u00e3o s\u00e3o eleg\u00edveis para o tratamento com moduladores. (Palestrante: Dr. George Solomon)<\/span><\/i><\/li>\n<\/ul>\n<h3><strong>Abordagens terap\u00eauticas al\u00e9m dos moduladores de CFTR<\/strong><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Novas abordagens, al\u00e9m dos moduladores de CFTR, est\u00e3o entrando em testes cl\u00ednicos, como a abordagem de pr\u00f3teses moleculares, pioneira na cystetic Medicines. A empresa anunciou <\/span><a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/releases\/cystetic-medicines-doses-first-person-with-cystic-fibrosis-in-phase-1-trial-of-investigational-therapy-cm001-designed-to-form-ion-channels-to-help-restore-airway-function\/\"><span style=\"font-weight: 400;\">eles haviam administrado uma dose \u00e0 primeira pessoa com FC em um estudo cl\u00ednico de Fase 1 em andamento<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"> (<\/span><span style=\"font-weight: 400;\">NCT05802264<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">) de sua terapia experimental de mol\u00e9culas pequenas inal\u00e1veis CM001. Vale ressaltar que a pesquisa em est\u00e1gio inicial por tr\u00e1s da cystetic Medicines foi originalmente apoiada por um subs\u00eddio da EE, o que permitiu que a equipe criasse a empresa, garantindo $32 milh\u00f5es em financiamento da Deerfield Management para desenvolver o tratamento em uma nova terapia.<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><em><span style=\"font-weight: 400;\">Apresenta\u00e7\u00e3o relacionada: <\/span><\/em><i><span style=\"font-weight: 400;\"><em>S-14: CM001,<\/em> uma pr\u00f3tese molecular em est\u00e1gio cl\u00ednico para CFTR que pode beneficiar todas as pessoas com FC. (Palestrante: Dr. Marty Burke)<\/span><\/i><\/li>\n<\/ul>\n<h3><strong>Abordagens inovadoras de terapia g\u00eanica<\/strong><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Desenvolvimentos empolgantes em terapia g\u00eanica tamb\u00e9m foram revelados na NACFC, o que poderia ter um impacto significativo para toda a popula\u00e7\u00e3o com FC, incluindo aqueles com muta\u00e7\u00f5es raras ou sem sentido. Os pesquisadores compartilharam resultados promissores da explora\u00e7\u00e3o do uso de vetores virais e novas nanopart\u00edculas para fornecer genes corretivos \u00e0s c\u00e9lulas afetadas pela FC. Ao substituir a muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica por uma \"vers\u00e3o correta\" do gene CFTR, as terapias g\u00eanicas funcionam abordando a causa raiz da FC, oferecendo assim uma cura potencialmente permanente e um tratamento com potencial para atingir todas as pessoas com FC, independentemente da muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica.<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><i><span style=\"font-weight: 400;\">Apresenta\u00e7\u00f5es relacionadas: S11.2 Ve\u00edculos de entrega de vetores virais para as vias a\u00e9reas (Palestrante: Dr. Patrick Sinn)<\/span><\/i><\/li>\n<\/ul>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><i><span style=\"font-weight: 400;\">S11.4 Estrat\u00e9gias de nanopart\u00edculas polim\u00e9ricas para superar as barreiras da terapia g\u00eanica sist\u00eamica da FC. (Palestrante: Dra. Alexandra Piotrowski-Daspit)<\/span><\/i><\/li>\n<\/ul>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><i><span style=\"font-weight: 400;\">S11.3 Superando as barreiras de muco com nanomedicamentos (Palestrante: Dr. Justin Hanes)<\/span><\/i><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Outra atualiza\u00e7\u00e3o promissora foi que <\/span><a href=\"https:\/\/www.prnewswire.com\/news-releases\/splisense-successfully-completed-phase-1-study-of-spl84-rna-based-therapy-for-the-treatment-of-cystic-fibrosis-301918897.html#:~:text=In%20the%20Phase%201%20study,related%20adverse%20events%20were%20identified.\"><span style=\"font-weight: 400;\">A SpliSense concluiu com sucesso o primeiro ensaio cl\u00ednico de Fase 1 em humanos do SPL84<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">um tratamento com oligonucleot\u00eddeo antisense (ASO) inalado para pessoas com FC portadoras da muta\u00e7\u00e3o de splicing 3849+10 kilobase (Kb) C-&gt;T. <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">\u00a0<\/span><span style=\"font-weight: 400;\">Por meio de sua nova abordagem pulmonar ASO, a SpliSense tem como objetivo superar muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas espec\u00edficas e restaurar ou reduzir a express\u00e3o e a fun\u00e7\u00e3o da prote\u00edna, visando, assim, a causa principal da FC. No estudo, o SPL84 foi considerado seguro e bem tolerado, demonstrando o potencial do SPL84 como um medicamento eficaz para o tratamento de pessoas com FC.<\/span><\/p>\n<ul>\n<li><em><span style=\"font-weight: 400;\">Apresenta\u00e7\u00e3o relacionada: <\/span><\/em><i><span style=\"font-weight: 400;\">S-14: CM001, uma pr\u00f3tese molecular em est\u00e1gio cl\u00ednico para CFTR que pode beneficiar todas as pessoas com FC. (Palestrante: Dra. Batsheva Kerem)<\/span><\/i><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">O NACFC apresentou uma s\u00e9rie promissora de inova\u00e7\u00f5es, colabora\u00e7\u00f5es e avan\u00e7os que sinalizam uma nova era na pesquisa e no tratamento da FC. Os avan\u00e7os feitos na medicina de precis\u00e3o, na pesquisa de moduladores de CFTR e nas abordagens terap\u00eauticas baseadas em genes ressaltam o compromisso coletivo de transformar a vida das pessoas com FC. A confer\u00eancia apresentou colabora\u00e7\u00f5es bem-sucedidas entre pesquisadores, prestadores de servi\u00e7os de sa\u00fade e a comunidade de FC, enfatizando a import\u00e2ncia de uma abordagem unificada para garantir que ningu\u00e9m com FC seja deixado para tr\u00e1s, aguardando o avan\u00e7o que salvar\u00e1 sua vida.<\/span><\/p>\n<p><img decoding=\"async\" class=\"wp-image-20568 aligncenter\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-136-1024x576.jpg\" alt=\"A crowd of professionals applauding after a presentation.\" width=\"640\" height=\"360\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-136-1024x576.jpg 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-136-300x169.jpg 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-136-768x432.jpg 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-136-1536x864.jpg 1536w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-136-2048x1152.jpg 2048w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-136-18x10.jpg 18w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily_s-Entrourage-Ntl-Cystic-Fibrosis-Conf-Rec-0-136-600x338.jpg 600w\" sizes=\"(max-width: 640px) 100vw, 640px\" \/><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Ao refletir sobre os destaques da NACFC, fica evidente que o futuro \u00e9 muito promissor para a comunidade de FC, com o potencial de terapias inovadoras e melhor qualidade de vida para as pessoas afetadas por essa doen\u00e7a desafiadora. Estamos entusiasmados por fazer parte dessa jornada e mal podemos esperar pelo dia em que a promessa se transformar\u00e1 em realidade.<\/span><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" class=\"wp-image-20275 aligncenter\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Team-1024x768.jpg\" alt=\"Emily's Entourage Team members in business attire smiling before a camera.\" width=\"640\" height=\"480\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Team-1024x768.jpg 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Team-300x225.jpg 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Team-768x576.jpg 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Team-1536x1152.jpg 1536w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Team-2048x1536.jpg 2048w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Team-16x12.jpg 16w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Team-400x300.jpg 400w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Team-600x450.jpg 600w\" sizes=\"(max-width: 640px) 100vw, 640px\" \/><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>by Chandra Ghose, PhD, EE&#8217;s Chief Scientific Officer The North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) 2023, held in November in Phoenix, AZ, left the global cystic fibrosis (CF) community with renewed excitement and energy. The annual, highly-anticipated meeting is a melting pot of researchers, healthcare professionals, and advocates dedicated to advancing research, care, and drug&#8230; <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/nacfc-2023-key-takeaways-in-cystic-fibrosis-research\/\" class=\"excerpt-read-more\">Leia mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1281,"featured_media":20278,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[186],"class_list":["post-20189","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized","tag-nacfc"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Latte-e1703087144253.jpg","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20189","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1281"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20189"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20189\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20573,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20189\/revisions\/20573"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media\/20278"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20189"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20189"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20189"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}