{"id":20069,"date":"2023-11-21T17:02:46","date_gmt":"2023-11-21T22:02:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20069"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-to-host-scientific-symposium-on-the-promise-of-gene-based-therapies-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/emilys-entourage-to-host-scientific-symposium-on-the-promise-of-gene-based-therapies-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage sediar\u00e1 simp\u00f3sio cient\u00edfico sobre a promessa de terapias baseadas em genes para fibrose c\u00edstica"},"content":{"rendered":"

Filad\u00e9lfia, PA - 21 de novembro<\/strong>, 2023<\/strong> - A Emily's Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o \u00faltimo 10% de pessoas com fibrose c\u00edstica (FC), incluindo aquelas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido, anunciou hoje seu simp\u00f3sio cient\u00edfico de 2023, <\/span>A promessa de terapias baseadas em genes para a fibrose c\u00edstica<\/span><\/i>a ser realizada nos dias 4 e 5 de dezembro de 2023, no Quorum do University City Science Center.\u00a0<\/span><\/p>\n

O tema do simp\u00f3sio reconhece o recente progresso no desenvolvimento de terapias baseadas em genes para a FC que t\u00eam o potencial de atingir os 10% finais da comunidade de FC que n\u00e3o se beneficiam das terapias atualmente dispon\u00edveis e podem levar a um tratamento curativo para todos com FC. Apesar dos avan\u00e7os significativos, ainda h\u00e1 desafios cruciais no desenvolvimento e no fornecimento de novas terapias baseadas em genes para a FC. O simp\u00f3sio re\u00fane as principais mentes de dentro e de fora da comunidade cient\u00edfica da FC, do setor e da FDA para compartilhar abertamente, colaborar, fazer perguntas dif\u00edceis e, por fim, criar solu\u00e7\u00f5es e caminhos estrat\u00e9gicos e acelerados.<\/span><\/p>\n

Presidido pelos Drs. Patrick Harrison, PhD, Maria Limberis, PhD, e Batsheva Kerem, PhD, o simp\u00f3sio somente para convidados re\u00fane mais de 34 palestrantes e 86 participantes de 18 pa\u00edses. Entre os estimados palestrantes convidados est\u00e1 o Dr. Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD, ganhador do Pr\u00eamio Nobel de Fisiologia ou Medicina de 2023.\u00a0<\/span><\/p>\n

O simp\u00f3sio inclui sete sess\u00f5es instigantes que se desenrolam ao longo de dois dias. Cada sess\u00e3o oferecer\u00e1 apresenta\u00e7\u00f5es e amplas oportunidades para participar de discuss\u00f5es aprofundadas. Como grand finale, as duas sess\u00f5es finais assumir\u00e3o a forma de mesas-redondas din\u00e2micas, moderadas por especialistas e enriquecidas pelas percep\u00e7\u00f5es de v\u00e1rios palestrantes.<\/span><\/p>\n

I. <\/b>Terap\u00eautica da FC - Passado, presente e futuro<\/b><\/p>\n

Paul Negulescu, PhD | Vertex Pharmaceuticals
\n<\/span>Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF | National Jewish Health
\n<\/span>Kara Foshay, PhD | Cystic Fibrosis Foundation<\/span><\/p>\n

II. Abordagens baseadas em RNA<\/b><\/p>\n

Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD | Universidade da Pensilv\u00e2nia
\n<\/span>Fred Van Goor, PhD | Vertex Pharmaceuticals
\n<\/span>John Lueck, PhD | Universidade de Rochester, Faculdade de Medicina e Odontologia
\n<\/span>Zoya Ignatova, PhD | Universidade de Hamburgo<\/span><\/p>\n

III. <\/b>Aproveitamento de novas plataformas de entrega para abordagens baseadas em mRNA, tRNA e oligonucleot\u00eddeos<\/b><\/p>\n

Rana Ghosh, PhD | Universidade do Texas em Austin
\n<\/span>Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD | Universidade de Michigan
\n<\/span>Marc Abrams, PhD | Carbon Biosciences<\/span><\/p>\n

IV. Terapia g\u00eanica CFTR e edi\u00e7\u00e3o g\u00eanica na FC<\/b><\/p>\n

Marianne Carlon, PhD | KU Leuven
\n<\/span>Anna Cereseto, PhD | Universidade de Trento
\n<\/span>Smriti Pandey | Universidade de Harvard
\n<\/span>Greg Newby, PhD | Universidade John Hopkins
\n<\/span>Ahad Rahim, PhD | University College London<\/span><\/p>\n

V. Panorama atual das terapias baseadas em genes<\/b><\/p>\n

Matt Porteus, MD, PhD | Universidade de Stanford
\n<\/span>Kiran Musunuru, MD, PhD, MPH, ML | Universidade da Pensilv\u00e2nia
\n<\/span>Marcus Noyes, PhD | Escola de Medicina Grossman da NYU<\/span><\/p>\n

VI. Perspectiva sobre terapias de genes raros para acelerar o desenvolvimento de terapias para FC<\/b>\u00a0<\/b><\/p>\n

Maria Limberis, PhD (Moderadora)
\n<\/span>David Geller, MD | Arcturus Therapeutics
\n<\/span>Patrick Harrison, PhD | University College Cork
\n<\/span>Gili Hart, PhD | Splisense
\n<\/span>Craig Hodges, PhD | Case Western Reserve University
\n<\/span>Prateek Shukla, MD | FDA
\n<\/span>Richard Horgan, MBA | Cure Rare Disease<\/span><\/p>\n

VII. Desafios dos ensaios cl\u00ednicos de terapia g\u00eanica sob a \u00f3tica da FC<\/b><\/p>\n

Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF | National Jewish Health (Moderadora)
\n<\/span>Marty Burke, PhD, MD | Universidade de Illinois
\n<\/span>Ilan Ganot, MBA | Bioci\u00eancias S\u00f3lidas
\n<\/span>Jessica Lee | Spirovant
\n<\/span>Joel Schneider, PhD | Carbon Biosciences
\n<\/span>Wolfgang Seibold, MD | Boehringer Ingelheim
\n<\/span>Alan Cohen, MD | 4DMT<\/span><\/p>\n

\"Houve um tremendo progresso no desenvolvimento de terapias baseadas em genes nos \u00faltimos anos. Estamos animados com o progresso, pois ele representa um farol de esperan\u00e7a para todos na comunidade da FC e, especialmente, para aqueles no 10% final que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es existentes e ainda est\u00e3o esperando desesperadamente por op\u00e7\u00f5es de tratamento\", disse Chandra Ghose, diretor cient\u00edfico da Emily's Entourage. \"Estamos entusiasmados por reunir l\u00edderes de classe mundial em nosso simp\u00f3sio para tra\u00e7ar, de forma colaborativa, um caminho r\u00e1pido para um futuro em que 100% da comunidade de FC tenham terapias que salvam vidas e que lhes permitem viver uma vida longa e saud\u00e1vel, independentemente de sua muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica.\"<\/span><\/p>\n

A EE agradece aos patrocinadores do simp\u00f3sio de 2023: Presenting, Dream Team e Violet-Level, <\/span>Viatris,<\/b> Terap\u00eautica molecular 4D<\/b>, <\/span>Vertex Pharmaceuticals, Inc., ReCode Therapeutics, Funda\u00e7\u00e3o Boomer Esiason,<\/b> e mais<\/span> cujo apoio torna poss\u00edvel esse evento fundamental e o progresso que ele proporciona.\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n

##<\/span><\/p>\n

Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos no 10% final da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficia das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de pesquisa, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para FC, agora adquirida, desenvolveu um registro de pacientes e um programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento de ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o foi destaque na m\u00eddia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

 <\/p>\n

Contato com a m\u00eddia<\/span><\/p>\n

Entourage de Emily<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Philadelphia, PA \u2013 November 21, 2023 \u2013 Emily\u2019s Entourage (EE), an innovative 501(c)3 that accelerates research for new treatments and a cure for the final 10% of people with cystic fibrosis (CF), including those with nonsense mutations, today announced its 2023 scientific symposium, The Promise of Gene-Based Therapies for Cystic Fibrosis, to be held on… <\/p>\n

<\/div>\n

Leia mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[183],"class_list":["post-20069","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-symposium"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20069","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20069"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20069\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20531,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20069\/revisions\/20531"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20069"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20069"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20069"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}