{"id":20033,"date":"2023-11-21T09:55:46","date_gmt":"2023-11-21T14:55:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20033"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-zheng-rong-lu-and-dr-mitchell-drumm-of-case-western-reserve-university-to-advance-delivery-mechanisms-for-gene-therapy-to-treat-cystic","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-zheng-rong-lu-and-dr-mitchell-drumm-of-case-western-reserve-university-to-advance-delivery-mechanisms-for-gene-therapy-to-treat-cystic\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage concede uma bolsa de pesquisa de $220.000 ao Dr. Zheng-Rong Lu e ao Dr. Mitchell Drumm, da Case Western Reserve University, para promover mecanismos de fornecimento de terapia gen\u00e9tica para o tratamento da fibrose c\u00edstica (FC)"},"content":{"rendered":"

O projeto se concentra na concep\u00e7\u00e3o e no desenvolvimento de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas ioniz\u00e1veis (LNP) multifuncionais para a entrega segura e eficiente de v\u00e1rios \u00e1cidos nucleicos para a terapia gen\u00e9tica com potencial para tratar a FC.\u00a0<\/span><\/i><\/p>\n

Lower Merion, PA<\/strong> - 20 de novembro<\/strong><\/span>, 2023<\/strong> - A Emily's Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o \u00faltimo 10% de pessoas com fibrose c\u00edstica (FC), anunciou hoje que concedeu $<\/span>220,000<\/span> em financiamento ao Dr. Zheng-Rong Lu, PhD e ao Dr. Mitchell Drumm, PhD da Case Western Reserve University. O subs\u00eddio apoia a pesquisa sobre o projeto e o desenvolvimento de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas ioniz\u00e1veis multifuncionais (LNP) para o fornecimento seguro e eficiente de v\u00e1rios \u00e1cidos nucleicos para terapia gen\u00e9tica.<\/span><\/p>\n

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Mitch Drumm, PhD (\u00e0 esquerda), e Zheng-Rong Lu, PhD (\u00e0 direita)
Case Western Reserve University<\/p><\/div>\n

A FC \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara e heredit\u00e1ria causada por muta\u00e7\u00f5es em um gene funcional nos pulm\u00f5es. Embora 90% da popula\u00e7\u00e3o com FC possam ser tratados com terapias moduladoras de CFTR aprovadas, os 10% restantes de pessoas com FC n\u00e3o respondem a essas terapias. A terapia g\u00eanica tem o potencial de normalizar as fun\u00e7\u00f5es do gene mutado e tratar a FC de forma eficaz, mas o desafio est\u00e1 em entregar com seguran\u00e7a uma c\u00f3pia de um gene normal nas c\u00e9lulas dos pulm\u00f5es.<\/span><\/p>\n

O projeto, intitulado \"Multifunctional Ionizable Lipid Nanoparticles for Gene Therapy of Cystic Fibrosis\", tem como objetivo otimizar e desenvolver nanopart\u00edculas lip\u00eddicas ioniz\u00e1veis multifuncionais (LNP) como uma tecnologia de plataforma para terapia gen\u00e9tica n\u00e3o viral.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"Essa concess\u00e3o representa um avan\u00e7o significativo em nossa miss\u00e3o cont\u00ednua de encontrar tratamentos eficazes para todos os indiv\u00edduos com FC\", disse Chandra Ghose, PhD, diretor cient\u00edfico da EE. \"A terapia g\u00eanica tem o potencial de mudar o jogo para o \u00faltimo 10% de pessoas com FC que n\u00e3o respondem \u00e0s terapias atuais, e estamos orgulhosos de apoiar a pesquisa inovadora do Dr. Zheng-Rong Lu e do Dr. Mitchell Drumm nessa \u00e1rea.\"<\/span><\/p>\n

A equipe de pesquisa demonstrou que seus lip\u00eddios ioniz\u00e1veis multifuncionais s\u00e3o seguros e eficientes para o fornecimento de \u00e1cidos nucleicos de qualquer tamanho, incluindo siRNA, miRNA, mRNA e DNA de plasm\u00eddeo, por meio de administra\u00e7\u00f5es locais e sist\u00eamicas repetidas em modelos animais. Por meio desse financiamento, a equipe otimizar\u00e1 os lip\u00eddios multifuncionais para melhorar ainda mais sua seguran\u00e7a e efic\u00e1cia no fornecimento repetido de aerossol de um DNA plasm\u00eddeo terap\u00eautico que codifica <\/span>CFTR<\/span><\/i> gene. Sua LNP demonstrou transfec\u00e7\u00e3o e express\u00e3o eficientes de genes em ambientes in vitro e in vivo, demonstrando seu potencial para o tratamento eficaz de dist\u00farbios monog\u00eanicos em modelos pr\u00e9-cl\u00ednicos de doen\u00e7as.<\/span><\/p>\n

\"A terapia g\u00eanica \u00e9 uma abordagem terap\u00eautica promissora para tratar o 10% final das pessoas com FC que n\u00e3o respondem \u00e0s farmacoterapias atualmente dispon\u00edveis. O desafio para uma terapia g\u00eanica bem-sucedida \u00e9 a falta de sistemas de entrega seguros e eficientes para a entrega repetida de \u00e1cidos nucleicos terap\u00eauticos para regular, substituir ou corrigir a muta\u00e7\u00e3o <\/span>CFTR<\/span><\/i> gene\", disse o Dr. Drumm.<\/span><\/p>\n

\"Estamos honrados em receber essa bolsa da Emily's Entourage, que nos permitir\u00e1 otimizar e desenvolver ainda mais nossa plataforma LNP para terapia g\u00eanica\", disse o Dr. Lu. \"Nosso objetivo \u00e9 criar um sistema de entrega seguro e eficiente que possa ser utilizado para administra\u00e7\u00f5es repetidas de terapia g\u00eanica para tratar efetivamente a FC no 10% final de pessoas com FC.\"<\/span><\/p>\n

Nesse projeto, a equipe continuar\u00e1 a refinar e testar o LNP otimizado para fornecer uma c\u00f3pia de um gene normal em um modelo pr\u00e9-cl\u00ednico de FC. O sucesso do projeto promete fornecer uma plataforma de entrega segura e eficiente para uma terapia g\u00eanica eficaz para o 10% final de pessoas com FC.<\/span><\/p>\n

A EE continua comprometida em apoiar pesquisas de ponta que levem a tratamentos acelerados e transformadores para os 10% finais da popula\u00e7\u00e3o com FC, garantindo que ningu\u00e9m seja deixado para tr\u00e1s.<\/span><\/p>\n

Sobre o programa de subs\u00eddios do Emily's Entourage (EE)\u00a0<\/b><\/p>\n

O Programa de Subs\u00eddios da Emily's Entourage (EE) oferece financiamento para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terap\u00eautico para pessoas com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es existentes. O EE fornece financiamento por meio de v\u00e1rios mecanismos de financiamento, incluindo subs\u00eddios translacionais, subs\u00eddios colaborativos e subs\u00eddios explorat\u00f3rios pr\u00e9-cl\u00ednicos, bem como por meio de investimentos em filantropia de risco.<\/span><\/p>\n

At\u00e9 o momento, a EE concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares a equipes multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milh\u00f5es de d\u00f3lares em financiamentos subsequentes. Para ver os subs\u00eddios concedidos, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, acesse <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos no 10% final da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficia das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de pesquisa, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para FC, agora adquirida, desenvolveu um registro de pacientes e um programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento de ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o foi destaque na m\u00eddia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contato com a m\u00eddia<\/b><\/p>\n

Entourage de Emily<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

O projeto se concentra na concep\u00e7\u00e3o e no desenvolvimento de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas ioniz\u00e1veis (LNP) multifuncionais para a entrega segura e eficiente de v\u00e1rios \u00e1cidos nucleicos para terapia gen\u00e9tica com potencial para tratar a FC. Lower Merion, PA - 20 de novembro de 2023 - Emily's Entourage (EE), uma 501(c)3 inovadora que acelera a pesquisa de novos tratamentos e a cura da FC... <\/p>\n

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Leia mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-20033","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20033","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20033"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20033\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20529,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20033\/revisions\/20529"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20033"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20033"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20033"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}