{"id":20025,"date":"2023-11-21T09:48:14","date_gmt":"2023-11-21T14:48:14","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20025"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-alexandra-pitrowski-daspit-of-the-university-of-michigan-to-support-non-viral-nucleic-acid-delivery-research-for-cf-nonsense-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-alexandra-pitrowski-daspit-of-the-university-of-michigan-to-support-non-viral-nucleic-acid-delivery-research-for-cf-nonsense-mutations\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage concede uma bolsa de pesquisa no valor de $220.000 \u00e0 Dra. Alexandra Pitrowski-Daspit, da Universidade de Michigan, para apoiar a pesquisa de fornecimento de \u00e1cido nucleico n\u00e3o viral para muta\u00e7\u00f5es Nonsense da FC"},"content":{"rendered":"

A pesquisa est\u00e1 focada em <\/span><\/i>desenvolvimento de ve\u00edculos polim\u00e9ricos para melhorar a entrega de terap\u00eautica baseada em \u00e1cidos nucleicos a tecidos e c\u00e9lulas-alvo no corpo para o tratamento da FC.\u00a0\u00a0<\/span><\/i><\/p>\n

Lower Merion, PA - 20 de novembro<\/b>, 2023<\/b> - A Emily's Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para o \u00faltimo 10% de pessoas com fibrose c\u00edstica (FC), anunciou hoje que recebeu <\/span>$220,000<\/span> em financiamento \u00e0 Dra. Alexandra S. Piotrowski-Daspit, PhD, Professora Assistente de Engenharia Biom\u00e9dica e Medicina Interna, Divis\u00e3o de Medicina Pulmonar e Cuidados Cr\u00edticos da Universidade de Michigan. O subs\u00eddio<\/span> ap\u00f3ia pesquisas focadas no fornecimento de \u00e1cido nucleico n\u00e3o viral para oferecer op\u00e7\u00f5es de tratamento mais eficazes para pessoas com muta\u00e7\u00f5es nonsense da FC.<\/span><\/p>\n

\"\"

Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD
Universidade de Michigan<\/p><\/div>\n

A FC \u00e9 um dist\u00farbio gen\u00e9tico progressivo causado por muta\u00e7\u00f5es no gene CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, regulador de condut\u00e2ncia transmembrana da fibrose c\u00edstica). Existem mais de 1.700 muta\u00e7\u00f5es causadoras de FC, que s\u00e3o classificadas de acordo com as altera\u00e7\u00f5es funcionais resultantes no CFTR. As muta\u00e7\u00f5es sem sentido, como W1282X e G542X, resultam em c\u00f3dons de parada prematuros, produzindo assim uma prote\u00edna CFTR truncada e perda de fun\u00e7\u00e3o. As terapias baseadas em \u00e1cidos nucleicos, incluindo edi\u00e7\u00e3o de genes, terapia g\u00eanica e terapia de mRNA, oferecem o potencial de substituir ou corrigir a CFTR disfuncional. Entretanto, o fornecimento dessas terapias aos \u00f3rg\u00e3os-alvo continua sendo a principal barreira para a tradu\u00e7\u00e3o cl\u00ednica.\u00a0<\/span><\/p>\n

O projeto, intitulado \"<\/span>Fornecimento de \u00e1cido nucleico n\u00e3o viral direcionado a v\u00e1rios \u00f3rg\u00e3os para muta\u00e7\u00f5es sem sentido na FC<\/span><\/i>O objetivo \u00e9 explorar o desenvolvimento de ve\u00edculos polim\u00e9ricos para melhorar o fornecimento de terap\u00eautica baseada em \u00e1cido nucleico para tecidos e c\u00e9lulas-alvo do corpo, principalmente o pulm\u00e3o e o sistema gastrointestinal.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"As terapias baseadas em \u00e1cidos nucleicos s\u00e3o especialmente promissoras devido \u00e0 maneira como funcionam para substituir ou corrigir a CFTR disfuncional. Essas abordagens de tratamento podem levar a op\u00e7\u00f5es de tratamento para pessoas com FC, mas precisamos nos certificar de que elas possam ser fornecidas de forma eficaz\", disse Chandra Ghose, PhD, Diretor Cient\u00edfico da EE. \"Os esfor\u00e7os de pesquisa e desenvolvimento nessa \u00e1rea ser\u00e3o fundamentais \u00e0 medida que continuamos a adicionar \u00e0 nossa caixa de ferramentas e inovar para desenvolver tratamentos para todas as pessoas com FC, incluindo aquelas com muta\u00e7\u00f5es raras e sem sentido.\"\u00a0<\/span><\/p>\n

O subs\u00eddio apoiar\u00e1 os esfor\u00e7os da equipe de pesquisa para explorar a terap\u00eautica baseada em \u00e1cidos nucleicos, com foco em agentes de edi\u00e7\u00e3o do genoma para substituir ou corrigir a CFTR disfuncional. O objetivo final \u00e9 desenvolver ve\u00edculos eficazes para o tratamento direcionado da CFTR. <\/span>in vivo <\/span><\/i>entrega terap\u00eautica de \u00e1cido nucleico a epit\u00e9lios nos pulm\u00f5es e no trato gastrointestinal, abordando os desafios exclusivos apresentados pela muta\u00e7\u00e3o sem sentido W1282X da FC.<\/span><\/p>\n

\"Somos incrivelmente gratos \u00e0 Emily's Entourage por essa generosa doa\u00e7\u00e3o, que nos permitir\u00e1 avan\u00e7ar em nossa pesquisa sobre ve\u00edculos polim\u00e9ricos para o fornecimento direcionado de terap\u00eautica baseada em \u00e1cido nucleico\", disse o Dr. Piotrowski-Daspit. \"O objetivo de longo prazo do nosso trabalho \u00e9 desenvolver um tratamento aplic\u00e1vel a todas as pessoas com FC, proporcionando-lhes a oportunidade de levar uma vida plena e produtiva.\"<\/span><\/p>\n

A pesquisa interdisciplinar proposta \u00e9 altamente relevante do ponto de vista cl\u00ednico, promovendo a tradu\u00e7\u00e3o de terapias promissoras de \u00e1cido nucleico para pessoas com FC, incluindo o 10% final da popula\u00e7\u00e3o de pacientes com FC com muta\u00e7\u00f5es raras e sem sentido que n\u00e3o se beneficiam das terapias moduladoras de CFTR atualmente dispon\u00edveis.\u00a0<\/span><\/p>\n

Sobre o programa de subs\u00eddios do Emily's Entourage (EE)\u00a0<\/b><\/p>\n

O Programa de Subs\u00eddios da Emily's Entourage (EE) oferece financiamento para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terap\u00eautico para pessoas com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es existentes. O EE fornece financiamento por meio de v\u00e1rios mecanismos de financiamento, incluindo subs\u00eddios translacionais, subs\u00eddios colaborativos e subs\u00eddios explorat\u00f3rios pr\u00e9-cl\u00ednicos, bem como por meio de investimentos em filantropia de risco.<\/span><\/p>\n

At\u00e9 o momento, a EE concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares a equipes multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milh\u00f5es de d\u00f3lares em financiamentos subsequentes. Para ver os subs\u00eddios concedidos, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, acesse <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos no 10% final da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficia das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de pesquisa, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para FC, agora adquirida, desenvolveu um registro de pacientes e um programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento de ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o foi destaque na m\u00eddia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contato com a m\u00eddia<\/b><\/p>\n

Entourage de Emily<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

A pesquisa est\u00e1 focada no desenvolvimento de ve\u00edculos polim\u00e9ricos para melhorar a entrega de terap\u00eautica baseada em \u00e1cido nucleico para atingir tecidos e c\u00e9lulas do corpo para o tratamento da FC. Lower Merion, PA - 20 de novembro de 2023 - Emily's Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para a doen\u00e7a final da FC... <\/p>\n

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Leia mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":20029,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-20025","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Piotrowski-Daspit-Headshot.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20025","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20025"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20025\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20528,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20025\/revisions\/20528"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media\/20029"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20025"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20025"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20025"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}