{"id":19913,"date":"2023-10-23T09:57:44","date_gmt":"2023-10-23T13:57:44","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=19913"},"modified":"2023-10-23T13:46:55","modified_gmt":"2023-10-23T17:46:55","slug":"unpacking-the-promise-of-gene-based-therapies-insights-from-ees-gene-therapy-town-hall","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/unpacking-the-promise-of-gene-based-therapies-insights-from-ees-gene-therapy-town-hall\/","title":{"rendered":"Desvendando a promessa das terapias baseadas em genes: Insights da prefeitura de terapia g\u00eanica da EE"},"content":{"rendered":"<p><span style=\"font-weight: 400;\">Em 22 de agosto de 2023, a Emily's Entourage (EE) organizou uma reuni\u00e3o virtual da prefeitura que se aprofundou no empolgante mundo das terapias baseadas em genes para fibrose c\u00edstica (FC). Esse evento virtual teve como objetivo capacitar a comunidade de FC com conhecimento sobre testes de terapia baseada em genes e oferecer um local para que os participantes fizessem perguntas e recebessem respostas de m\u00e9dicos especialistas em FC de algumas das maiores cl\u00ednicas de FC dos Estados Unidos.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Nossos palestrantes em destaque inclu\u00edram:<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr. Gregory Sawicki, do Boston Children's Hospital<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr. George M. Solomon, da Universidade do Alabama em Birmingham<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dra. Jennifer L. Taylor-Cousar, da National Jewish Health<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr. Ahmet Z. Uluer, do Boston Children's Hospital\/Brigham and Women's Hospital<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Tamb\u00e9m tivemos a honra de contar com a presen\u00e7a de Laura Mentch, ex-participante de um estudo de ensaio cl\u00ednico de terapia baseada em genes, que ofereceu uma perspectiva \u00fanica do paciente. A prefeitura foi moderada pela cofundadora da EE, Emily Kramer-Golinkoff.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Uma coisa ficou clara desde o in\u00edcio: a comunidade de FC tem perguntas urgentes sobre terapias baseadas em genes. As perguntas foram coletadas com anteced\u00eancia (mais de 400 perguntas\/respostas foram enviadas!) e tamb\u00e9m foram respondidas ao vivo durante a prefeitura. Mais de 100 pessoas de 5 pa\u00edses diferentes participaram do evento ao vivo, representando as preocupa\u00e7\u00f5es e esperan\u00e7as de nossa diversificada comunidade de FC. Voc\u00ea pode assistir ao town hall, que tamb\u00e9m incluiu uma apresenta\u00e7\u00e3o geral sobre terapias baseadas em genes, na \u00edntegra abaixo.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: center;\"><iframe title=\"Reprodutor de v\u00eddeo do YouTube\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/tytS9iaabjI?si=Hhn7uayB3PikuxXT\" width=\"400\" height=\"215\" frameborder=\"0\" allowfullscreen=\"allowfullscreen\"><\/iframe><\/p>\n<p><b>Excita\u00e7\u00e3o \u00e0 frente<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Aqui est\u00e3o algumas das principais conclus\u00f5es e respostas ao conte\u00fado e \u00e0s perguntas abordadas durante o EE's Gene Therapy Town Hall:<\/span><\/p>\n<ul>\n<li><b>Potencial para atingir todas as pessoas com FC:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> As terapias baseadas em genes (substitui\u00e7\u00e3o de genes, mRNA, edi\u00e7\u00e3o de genes) visam \"substituir o problema\" por mRNA ou genes de substitui\u00e7\u00e3o ou edi\u00e7\u00e3o para corrigir muta\u00e7\u00f5es, tornando-as potencialmente eficazes para todas as pessoas com FC, independentemente da muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica subjacente. Entretanto, para pessoas com FC que fizeram transplante de \u00f3rg\u00e3os (pulm\u00e3o, f\u00edgado, rim), o sistema imunol\u00f3gico alterado resultante dos medicamentos para transplante excluir\u00e1 os receptores de \u00f3rg\u00e3os transplantados dos estudos iniciais.<\/span><\/li>\n<li><b>Seguran\u00e7a em primeiro lugar: <\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Os apresentadores abordaram os poss\u00edveis efeitos colaterais das terapias baseadas em genes. Existem v\u00e1rias camadas de seguran\u00e7a, e essas terapias se baseiam nos fundamentos dos tratamentos anteriores de FC e nos aprendizados de outros estudos de terapia baseada em genes. Os principais efeitos colaterais est\u00e3o relacionados \u00e0s subst\u00e2ncias inaladas (nanopart\u00edculas lip\u00eddicas s\u00e3o v\u00edrus) que s\u00e3o usadas para transportar o material novo\/corrigido para as c\u00e9lulas pulmonares. Essas subst\u00e2ncias podem causar inflama\u00e7\u00e3o nos pulm\u00f5es, o que pode resultar em sintomas pulmonares, como tosse e dor no peito, ou em sistemas de corpo inteiro, como febre. A compreens\u00e3o dos riscos de seguran\u00e7a \u00e9 fundamental durante o processo de consentimento informado.<\/span><\/li>\n<li><b>Avalia\u00e7\u00e3o de impacto:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> O impacto das terapias baseadas em genes em compara\u00e7\u00e3o com os moduladores ainda n\u00e3o \u00e9 conhecido e provavelmente depende da terapia espec\u00edfica.<\/span> <span style=\"font-weight: 400;\">Se as terapias baseadas em genes pudessem restaurar a fun\u00e7\u00e3o do regulador de condut\u00e2ncia transmembrana da fibrose c\u00edstica (CFTR) em todas as c\u00e9lulas dos pulm\u00f5es, a comunidade cient\u00edfica esperaria ver melhorias na fun\u00e7\u00e3o pulmonar e na qualidade de vida. No entanto, ainda h\u00e1 uma grande d\u00favida em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 porcentagem de c\u00e9lulas que precisam ser corrigidas para atingir um n\u00edvel espec\u00edfico de resposta da fun\u00e7\u00e3o pulmonar. Ainda \u00e9 muito cedo para saber a resposta a essa pergunta, mas um poss\u00edvel objetivo desse est\u00e1gio inicial atual das terapias baseadas em genes \u00e9 ajudar a estabilizar as pessoas no 10% final at\u00e9 que existam outras terapias, possivelmente melhores.\u00a0<\/span><\/li>\n<li><b>Escolha do estudo do qual participar:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Para escolher entre v\u00e1rios estudos, uma pessoa com FC deve consultar seu m\u00e9dico, sua equipe de atendimento e o pesquisador principal de cada estudo. Ao decidir se quer participar, cada pessoa deve considerar as demandas de programa\u00e7\u00e3o, os compromissos de tempo e as necessidades de viagem. Pessoas fora dos Estados Unidos podem ter a oportunidade de participar de estudos de terapia baseada em genes, embora existam algumas barreiras relacionadas a seguro de sa\u00fade e log\u00edstica.<\/span><\/li>\n<li><b>Linha do tempo realista:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> As terapias baseadas em genes est\u00e3o atualmente em fase inicial de testes cl\u00ednicos, portanto, \u00e9 dif\u00edcil prever quantos anos faltam para que se tornem op\u00e7\u00f5es de tratamento totalmente aprovadas. O ritmo do progresso depende do registro do estudo e dos primeiros sinais de seguran\u00e7a e melhoria apresentados nos estudos. A progress\u00e3o dos estudos tem sido mais lenta do que a de outros exemplos recentes de terapias orais na FC porque essas terapias s\u00e3o totalmente novas e nunca antes testadas, portanto, as exig\u00eancias da FDA t\u00eam sido rigorosas e deliberadas. Para os estudos que t\u00eam como alvo as pessoas no 10% final, a comunidade \u00e9 pequena, o que torna o recrutamento mais desafiador. As comunidades cient\u00edfica e de FC precisam enfrentar esses estudos um dia de cada vez; preencher os estudos \u00e9 a primeira e mais importante etapa.\u00a0<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Nossos palestrantes encerraram a reuni\u00e3o compartilhando o que mais os entusiasma nas terapias baseadas em genes. O entusiasmo deles era palp\u00e1vel. Desde a empolga\u00e7\u00e3o com o n\u00famero de empresas que est\u00e3o investindo e avan\u00e7ando nessa pesquisa at\u00e9 a enorme quantidade de colabora\u00e7\u00e3o que est\u00e1 ocorrendo para impulsionar essas terapias, ficou claro que h\u00e1 muito impulso positivo no campo, o que \u00e9 absolutamente fundamental para transformar essa pesquisa em realidade.\u00a0<\/span><\/p>\n<div id=\"attachment_19934\" style=\"width: 845px\" class=\"wp-caption aligncenter\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" aria-describedby=\"caption-attachment-19934\" class=\"wp-image-19934 size-full\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM.png\" alt=\"\" width=\"835\" height=\"443\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM.png 835w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-300x159.png 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-768x407.png 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-18x10.png 18w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-600x318.png 600w\" sizes=\"(max-width: 835px) 100vw, 835px\" \/><p id=\"caption-attachment-19934\" class=\"wp-caption-text\">Imagem original da Cystic Fibrosis Foundation, modificada pelo Dr. George M. Solomon<\/p><\/div>\n<p><b>Acelerando o progresso<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Ficou claro na prefeitura que um dos maiores obst\u00e1culos para o desenvolvimento de novas terapias baseadas em genes \u00e9 o tempo necess\u00e1rio para registrar os participantes. A EE est\u00e1 trabalhando duro para superar esse obst\u00e1culo - e voc\u00ea pode ajudar!\u00a0<\/span><\/p>\n<ul>\n<li><span style=\"font-weight: 400;\">Se voc\u00ea ou seu filho tiver pelo menos uma c\u00f3pia de uma muta\u00e7\u00e3o sem sentido da FC, considere a possibilidade de se inscrever no programa de EE <\/span><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/cystic-fibrosis-nonsense-mutation-patient-registry\/\"><span style=\"font-weight: 400;\">registro de pacientes<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">. EE's <\/span><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/cystic-fibrosis-clinical-trial-matchmaking-program\/\"><span style=\"font-weight: 400;\">programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\"> utiliza nosso registro de pacientes para informar as pessoas com FC sobre determinados estudos cl\u00ednicos dos quais elas podem ser eleg\u00edveis para participar, equipando a comunidade de FC para tomar decis\u00f5es informadas e ajudando a acelerar o processo de recrutamento de estudos cl\u00ednicos. Com v\u00e1rios estudos de terapia baseada em genes agora registrando participantes - e outros em breve -, este \u00e9 um momento oportuno para se inscrever! <\/span><\/li>\n<li>Voc\u00ea tamb\u00e9m pode pesquisar estudos sobre FC no site da Cystic Fibrosis Foundation <a href=\"https:\/\/apps.cff.org\/trials\/finder\/\">Site do Clinical Trial Finder<\/a> ou em <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/\">ClinicalTrials.gov<\/a> usando palavras-chave como \"fibrose c\u00edstica\" e \"terapia g\u00eanica\" ou \"mRNA\". Mais informa\u00e7\u00f5es podem estar dispon\u00edveis em sites dedicados a ensaios cl\u00ednicos ou por meio das respectivas empresas.<\/li>\n<li>Mantenha-se informado, interaja com sua equipe de atendimento e fique de olho em nosso <a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/eeupdates\/\">Boletim informativo da EE<\/a> e canais sociais para obter atualiza\u00e7\u00f5es sobre nosso trabalho de apoio a terapias baseadas em genes.<\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Por enquanto, estamos entusiasmados com o potencial dessas terapias, gratos pela vibrante comunidade de FC que est\u00e1 impulsionando o progresso e ansiosos para ver essas terapias se concretizarem o mais r\u00e1pido poss\u00edvel.<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Em 22 de agosto de 2023, a Emily's Entourage (EE) organizou uma reuni\u00e3o virtual da prefeitura que se aprofundou no empolgante mundo das terapias baseadas em genes para fibrose c\u00edstica (FC). Esse evento virtual teve como objetivo capacitar a comunidade de FC com conhecimento sobre testes de terapia baseada em genes e fornecer um local para os participantes fazerem perguntas e receberem respostas de especialistas... <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/unpacking-the-promise-of-gene-based-therapies-insights-from-ees-gene-therapy-town-hall\/\" class=\"excerpt-read-more\">Leia mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":19917,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[1,6],"tags":[],"class_list":["post-19913","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized","category-emilys-entourage-blog"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-16-112745.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19913","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=19913"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19913\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":19940,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19913\/revisions\/19940"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media\/19917"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=19913"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=19913"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=19913"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}