{"id":18878,"date":"2023-04-26T12:15:37","date_gmt":"2023-04-26T16:15:37","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=18878"},"modified":"2023-04-27T09:17:22","modified_gmt":"2023-04-27T13:17:22","slug":"ee-attends-the-18th-ecfs-basic-science-conference","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/ee-attends-the-18th-ecfs-basic-science-conference\/","title":{"rendered":"EE participa da 18\u00aa Confer\u00eancia de Ci\u00eancias B\u00e1sicas da ECFS"},"content":{"rendered":"<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">No m\u00eas passado, o diretor cient\u00edfico da Emily's Entourage (EE), Chandra Ghose, PhD, viajou para participar da 18\u00aa Confer\u00eancia de Ci\u00eancias B\u00e1sicas da Sociedade Europeia de Fibrose C\u00edstica (ECFS), realizada de 29 de mar\u00e7o a 1\u00ba de abril de 2023 em Dubrovnik, Cro\u00e1cia. Reunindo cientistas de todo o mundo, a confer\u00eancia oferece uma plataforma para discuss\u00f5es altamente interativas e aprofundadas sobre ci\u00eancia de ponta em um ambiente colaborativo e \u00edntimo. <\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"alignnone wp-image-18882 size-full\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference.png\" alt=\"\" width=\"1407\" height=\"446\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference.png 1407w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-300x95.png 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-1024x325.png 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-768x243.png 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-18x6.png 18w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-600x190.png 600w\" sizes=\"(max-width: 1407px) 100vw, 1407px\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">O Dr. Ghose participou da confer\u00eancia para ouvir sobre as pesquisas mais recentes, conhecer colaboradores cient\u00edficos novos e em potencial e representar a EE e o 10% final da comunidade de FC que n\u00e3o se beneficia das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es existentes nesse ambiente internacional.\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Com isso em mente, estamos animados para compartilhar algumas<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"> das conclus\u00f5es de Chandra para o 10% final da confer\u00eancia com voc\u00ea!<\/span><\/p>\n<p>As abordagens terap\u00eauticas baseadas em genes que t\u00eam o potencial de atender \u00e0s necessidades do \u00faltimo 10% de pessoas com FC foram um dos principais pontos focais da confer\u00eancia deste ano. As palestras dos Drs. Marianne Carlon, PhD, da KU Leuven, Olivier Tabary, PhD, do Instituto Franc\u00eas de Sa\u00fade e Pesquisa M\u00e9dica (Inserm) e Graham Hart, PhD, da University College London destacaram os resultados promissores das abordagens terap\u00eauticas baseadas em genes.<\/p>\n<ul>\n<li>A apresenta\u00e7\u00e3o do Dr. Carlon destacou a possibilidade empolgante de usar a edi\u00e7\u00e3o de bases e primes (PE) para corrigir muta\u00e7\u00f5es de splicing e nonsense do CFTR. A Dra. Carlon, benefici\u00e1ria do EE grant de 2022, est\u00e1 trabalhando para desenvolver uma estrat\u00e9gia de PE para a muta\u00e7\u00e3o CFTR N1303K refrat\u00e1ria a medicamentos, uma das muta\u00e7\u00f5es comuns, graves e causadoras de doen\u00e7as no gene CFTR, que causa anormalidades de gating da prote\u00edna CFTR. Seu trabalho tem como objetivo identificar o sistema de edi\u00e7\u00e3o de genes ideal para equilibrar a efici\u00eancia com a seguran\u00e7a e a facilidade de aplica\u00e7\u00e3o. Isso representa uma nova abordagem que pode desempenhar um papel importante para alcan\u00e7ar pessoas com FC que n\u00e3o se beneficiam das terapias dispon\u00edveis atualmente.<\/li>\n<li>A estrat\u00e9gia do Dr. Tabary usa oligonucleot\u00eddeos antisense (ASOs) que t\u00eam como alvo o TMEM16A, um canal i\u00f4nico que pode desempenhar um papel na regula\u00e7\u00e3o do equil\u00edbrio de cloreto de sal nas c\u00e9lulas, para potencialmente tratar todas as muta\u00e7\u00f5es do CFTR. Embora o CFTR seja o principal canal de cloreto nos pulm\u00f5es, outros canais, inclusive o TMEM16A, desempenham um papel na compensa\u00e7\u00e3o da defici\u00eancia do CFTR. Ele destacou estudos in vivo em camundongos que resultaram em ganho de peso e sobreviv\u00eancia de quase 200 dias, demonstrando dados iniciais, mas promissores, para essa abordagem de tratamento.<\/li>\n<li>A apresenta\u00e7\u00e3o do Dr. Hart descreveu o trabalho de seu laborat\u00f3rio utilizando RNA mensageiro (mRNA) empacotado em nanopart\u00edculas lip\u00eddicas ani\u00f4nicas (LNPs). Essa tecnologia \u00e9 interessante por v\u00e1rios motivos. A terapia baseada em mRNA tem como objetivo fornecer as instru\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas corretas \u00e0s c\u00e9lulas, permitindo que as pr\u00f3prias c\u00e9lulas da pessoa produzam a prote\u00edna CFTR funcional, independentemente de suas muta\u00e7\u00f5es de FC. Essas terapias s\u00e3o fornecidas dentro de LNPs potentes que t\u00eam o potencial de romper a espessa camada de muco nos pulm\u00f5es de pessoas com FC.<\/li>\n<\/ul>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img decoding=\"async\" class=\"aligncenter wp-image-18883\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-1024x768.jpg\" alt=\"\" width=\"650\" height=\"488\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-1024x768.jpg 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-300x225.jpg 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-768x576.jpg 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-16x12.jpg 16w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-400x300.jpg 400w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-600x450.jpg 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS.jpg 1170w\" sizes=\"(max-width: 650px) 100vw, 650px\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Essas palestras destacaram os avan\u00e7os que foram feitos nos \u00faltimos anos e que s\u00e3o relevantes (e empolgantes!) para o 10% final. Al\u00e9m disso, avan\u00e7os significativos na terapia g\u00eanica levaram a tratamentos aprovados pela FDA para v\u00e1rias outras doen\u00e7as, incluindo dist\u00farbios heredit\u00e1rios da retina e atrofia muscular espinhal (AME). Os avan\u00e7os em outras doen\u00e7as impulsionam todo o campo, com implica\u00e7\u00f5es significativas tamb\u00e9m para a FC. Com tanto entusiasmo em torno do potencial das abordagens baseadas em genes, ficamos entusiasmados em saber que essas atualiza\u00e7\u00f5es est\u00e3o demonstrando um progresso real e tang\u00edvel na FC.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Apesar da promessa dessas terapias baseadas em genes, a administra\u00e7\u00e3o continua sendo um obst\u00e1culo significativo, conforme discutido pela Dra. Marie Egan, MD, da Universidade de Yale, em sua palestra principal, e pela Dra. Daniella Ishimaru, PhD, da Recode Therapeutics. Ambas as palestrantes forneceram atualiza\u00e7\u00f5es sobre o progresso no desenvolvimento de m\u00e9todos eficazes de fornecimento de terapias baseadas em genes. A Dra. Egan compartilhou o trabalho de seu laborat\u00f3rio em plataformas de entrega de \u00e1cido nucleico pept\u00eddico (PNA). <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">Os PNAs s\u00e3o mol\u00e9culas sint\u00e9ticas semelhantes ao DNA que se ligam ainda mais fortemente aos \u00e1cidos nucleicos e n\u00e3o s\u00e3o decompostas no corpo por enzimas que t\u00eam como alvo o DNA ou o RNA. Essas qualidades as tornam potentes terap\u00eauticas destinadas a silenciar ou editar genes.<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"> Os estudos do Dr. Egan em camundongos resultaram em ganho parcial da fun\u00e7\u00e3o CFTR, mostrando uma promessa inicial.\u00a0\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img decoding=\"async\" class=\"aligncenter wp-image-18885\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-1024x768.jpg\" alt=\"\" width=\"650\" height=\"488\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-1024x768.jpg 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-300x225.jpg 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-768x576.jpg 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-16x12.jpg 16w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-400x300.jpg 400w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-600x450.jpg 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2.jpg 1170w\" sizes=\"(max-width: 650px) 100vw, 650px\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">O Dr. Ishimaru apresentou novos e empolgantes dados que demonstram a capacidade de resgatar a fun\u00e7\u00e3o CFTR por meio do fornecimento de mRNA empacotado em LNPs para c\u00e9lulas epiteliais br\u00f4nquicas humanas prim\u00e1rias derivadas de pacientes com diferentes gen\u00f3tipos de CFTR. Essas duas apresenta\u00e7\u00f5es destacam o progresso que est\u00e1 sendo feito \u00e0 medida que a pesquisa passa da bancada em c\u00e9lulas (in vitro) para animais (in vivo) e, em seguida, para o est\u00e1gio de desenvolvimento pr\u00e9-cl\u00ednico e, por fim, para pessoas com FC<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Outro destaque importante da confer\u00eancia foi a apresenta\u00e7\u00e3o do Dr. Justin Ideozu, PhD da AbbVie, sobre a caracteriza\u00e7\u00e3o pan-\u00e9tnica das variantes de CFTR al\u00e9m daquelas comumente associadas a pessoas de ascend\u00eancia europeia. O estudo revelou que foram detectadas mais de 4.000 variantes da CFTR, muitas das quais nunca foram relatadas na FC, em pessoas de ascend\u00eancia africana, americana, europeia, do Oriente M\u00e9dio, do Sul da \u00c1sia Central e do Leste Asi\u00e1tico. Essa descoberta mostra que h\u00e1 um n\u00famero significativamente maior de pessoas com FC em todo o mundo que n\u00e3o foram diagnosticadas e n\u00e3o se beneficiam das terapias atualmente aprovadas.\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">A determina\u00e7\u00e3o dos cientistas e m\u00e9dicos que lideram pesquisas inovadoras foi o ponto central do ECFS. Revigorada por essas atualiza\u00e7\u00f5es e sempre focada na ci\u00eancia e nos dados, a EE continua comprometida com o avan\u00e7o da colabora\u00e7\u00e3o cient\u00edfica, da pesquisa e do desenvolvimento de medicamentos para tornar essas terap\u00eauticas uma realidade o mais r\u00e1pido poss\u00edvel. <\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Last month, Emily\u2019s Entourage\u2019s (EE) Chief Scientific Officer, Chandra Ghose, PhD, traveled to attend the 18th European Cystic Fibrosis Society (ECFS) Basic Science Conference, held from March 29 to April 1, 2023 in Dubrovnik, Croatia. 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