{"id":18257,"date":"2023-02-01T10:51:20","date_gmt":"2023-02-01T15:51:20","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=18257"},"modified":"2023-12-20T05:13:52","modified_gmt":"2023-12-20T10:13:52","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-university-of-lisboa-laboratory-to-advance-research-into-novel-approach-to-potentially-treat-nonsense-mutations-of-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-university-of-lisboa-laboratory-to-advance-research-into-novel-approach-to-potentially-treat-nonsense-mutations-of-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage concede uma bolsa de pesquisa no valor de $220.000 ao Laborat\u00f3rio da Universidade de Lisboa para avan\u00e7ar na pesquisa de uma nova abordagem para tratar potencialmente as muta\u00e7\u00f5es Nonsense da fibrose c\u00edstica"},"content":{"rendered":"

O foco da pesquisa \u00e9 a identifica\u00e7\u00e3o e a valida\u00e7\u00e3o de abordagens terap\u00eauticas novas ou aprimoradas para muta\u00e7\u00f5es sem sentido da fibrose c\u00edstica (FC)<\/em><\/strong><\/h3>\n
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Carlos M. Farinha, PhD, do Instituto de Biossistemas e Ci\u00eancias Integrativas da Faculdade de Ci\u00eancias da Universidade de Lisboa.<\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA - 1 de fevereiro de 2023 - A Emily's Entourage (EE), uma funda\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o \u00faltimo 10% de pessoas com fibrose c\u00edstica (FC), incluindo aquelas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido, anunciou hoje que concedeu $220.000 em financiamento a Carlos M. Farinha, PhD, do Biosystems and Integrative Sciences Institute (BioISI) da Faculdade de Ci\u00eancias da Universidade de Lisboa, para apoiar a pesquisa sobre a restaura\u00e7\u00e3o da fun\u00e7\u00e3o da prote\u00edna CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) em muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC por meio da descoberta e valida\u00e7\u00e3o de novos alvos.<\/p>\n

A pesquisa do Dr. Farinha se concentra nos mecanismos moleculares da FC, particularmente na identifica\u00e7\u00e3o de novos interatores da CFTR que regulam o tr\u00e1fico da CFTR. Esses mecanismos podem constituir novos alvos terap\u00eauticos para tratar a FC e tamb\u00e9m podem desempenhar um papel importante na caracteriza\u00e7\u00e3o do efeito de muta\u00e7\u00f5es raras da FC.<\/p>\n

Embora as terapias moduladoras de CFTR altamente eficazes estejam agora dispon\u00edveis para 90% das pessoas com FC que t\u00eam pelo menos uma c\u00f3pia da muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica mais comum, F508del, cerca de 10% da comunidade de FC com muta\u00e7\u00f5es sem sentido ou outras muta\u00e7\u00f5es raras de FC n\u00e3o se beneficiam dessas terapias que salvam vidas. O trabalho do Dr. Farinha se concentra em restaurar a prote\u00edna CFTR para os 10% finais da comunidade de FC. Sua pesquisa tem como objetivo investigar genes e prote\u00ednas alterados e us\u00e1-los para encontrar novos alvos que possam impulsionar o resgate da CFTR em indiv\u00edduos com muta\u00e7\u00f5es de classe I.<\/p>\n

O projeto, intitulado \"Sign2Sense - Disease Signatures in Nonsense Mutations: from mechanisms to improved therapies\" (Sign2Sense - Assinaturas de doen\u00e7as em muta\u00e7\u00f5es sem sentido: de mecanismos a terapias aprimoradas), tem como objetivo explorar assinaturas de express\u00e3o recentemente identificadas associadas ao G542X-CFTR como alvos potenciais para promover a supress\u00e3o de muta\u00e7\u00f5es sem sentido. As muta\u00e7\u00f5es sem sentido ocorrem quando um c\u00f3don de parada ou sem sentido prematuro \u00e9 introduzido na sequ\u00eancia de DNA. Quando a sequ\u00eancia mutada \u00e9 traduzida em uma prote\u00edna, a prote\u00edna resultante \u00e9 incompleta e n\u00e3o \u00e9 funcional.<\/p>\n

\"As muta\u00e7\u00f5es nonsense na FC s\u00e3o reconhecidas como alvos notoriamente desafiadores para a descoberta e o desenvolvimento de medicamentos\", disse Chandra Ghose, PhD, diretor cient\u00edfico da Emily's Entourage. \"A pesquisa do Dr. Farinha representa uma oportunidade empolgante de atingir potencialmente indiv\u00edduos no 10% final da popula\u00e7\u00e3o com FC por meio de um novo mecanismo de a\u00e7\u00e3o.\"<\/p>\n

Como parte desse subs\u00eddio, o Dr. Farinha realizar\u00e1 mais pesquisas para validar e caracterizar novos alvos quanto \u00e0 sua capacidade de promover o aumento dos n\u00edveis de mRNA e da prote\u00edna CFTR completa. Em pessoas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC, a tradu\u00e7\u00e3o da prote\u00edna CFTR \u00e9 interrompida prematuramente, e nenhuma prote\u00edna CFTR funcional \u00e9 produzida. Com isso em mente, uma estrat\u00e9gia para promover a prote\u00edna CFTR completa poderia levar a estrat\u00e9gias sin\u00e9rgicas a serem usadas em combina\u00e7\u00e3o com outros tratamentos.<\/p>\n

\"Estou muito feliz por receber esse financiamento da Emily's Entourage para continuar minha pesquisa sobre novos alvos terap\u00eauticos para potencialmente tratar a FC, especificamente muta\u00e7\u00f5es sem sentido\", disse o Dr. Farinha. \"O caminho para encontrar estrat\u00e9gias eficazes para tratar todas as pessoas com FC provavelmente ser\u00e1 a combina\u00e7\u00e3o de abordagens. Por meio de nosso trabalho, propomos caracterizar e validar uma abordagem adicional para atingir muta\u00e7\u00f5es sem sentido, elucidando os mecanismos celulares que s\u00e3o interrompidos e usando-os para favorecer a produ\u00e7\u00e3o de CFTR completo.\"<\/p>\n

O projeto contribuir\u00e1 para a identifica\u00e7\u00e3o e valida\u00e7\u00e3o de abordagens terap\u00eauticas novas ou aprimoradas para a FC associada a muta\u00e7\u00f5es sem sentido e, por fim, para a descoberta e o desenvolvimento de op\u00e7\u00f5es de tratamento eficazes para todas as pessoas com FC.<\/p>\n

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Sobre a comitiva de Emily<\/strong>
\nA Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos no 10% final da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis, incluindo aqueles com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de pesquisa, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para FC, agora adquirida, desenvolveu um registro de pacientes e um programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento de ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o foi destaque na m\u00eddia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em emilysentourage.org<\/a>.<\/p>\n

Contato com a m\u00eddia<\/strong>
\nEntourage de Emily
\nadmin@emilysentourage.org<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

A pesquisa est\u00e1 concentrada na identifica\u00e7\u00e3o e valida\u00e7\u00e3o de abordagens terap\u00eauticas novas ou aprimoradas para muta\u00e7\u00f5es sem sentido da fibrose c\u00edstica (FC) Lower Merion, PA - 1\u00ba de fevereiro de 2023 - Emily's Entourage (EE), uma funda\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para a \u00faltima 10% de pessoas com fibrose c\u00edstica... <\/p>\n

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Leia mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":18260,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"%%post_title%% %%sep%% %%sitetitle%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[{"_seopress_pro_rich_snippets_type":"none"}],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-18257","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Carlos-M-Farinha.jpg","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18257","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=18257"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18257\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20509,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18257\/revisions\/20509"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media\/18260"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=18257"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=18257"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=18257"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}