{"id":17531,"date":"2022-11-03T11:52:15","date_gmt":"2022-11-03T15:52:15","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=17531"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-funds-collaborative-research-project-connecting-labs-in-the-u-s-and-the-netherlands-to-explore-cutting-edge-ace-trna-technology","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/emilys-entourage-funds-collaborative-research-project-connecting-labs-in-the-u-s-and-the-netherlands-to-explore-cutting-edge-ace-trna-technology\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage financia projeto de pesquisa colaborativa, conectando laborat\u00f3rios nos EUA e na Holanda para explorar a tecnologia de ponta ACE-tRNA"},"content":{"rendered":"

O trabalho do laborat\u00f3rio de Jeffrey Beekman, PhD, e Sacha Spelier no University Medical Center Utrecht ser\u00e1 testado no laborat\u00f3rio de John D. Lueck, PhD, no University of Rochester Medical Center<\/strong><\/em><\/h3>\n

O projeto de pesquisa pr\u00e9-cl\u00ednica tem como objetivo aproveitar a tecnologia ACE-tRNA para produzir uma prote\u00edna reguladora de condut\u00e2ncia transmembrana da fibrose c\u00edstica (CFTR) totalmente funcional para corrigir muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC<\/strong><\/em><\/h3>\n

Lower Merion, PA - 3 de novembro de 2022 - <\/span>A Emily's Entourage (EE), uma inovadora funda\u00e7\u00e3o 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o \u00faltimo 10% de pessoas com fibrose c\u00edstica (FC), incluindo aquelas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido, anunciou hoje que concedeu um total de $220.000 em financiamento a duas equipes do University of Rochester Medical Center e do University Medical Center Utrecht, na Holanda. O projeto de pesquisa colaborativa explorar\u00e1 o uso de novas tecnologias para produzir uma prote\u00edna reguladora de condut\u00e2ncia transmembrana da fibrose c\u00edstica (CFTR) totalmente funcional em pessoas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC.<\/span><\/p>\n

\"\"<\/span>Aproximadamente 90% de pessoas com FC se beneficiam de terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es que restauram a fun\u00e7\u00e3o de suas muta\u00e7\u00f5es CFTR. Entretanto, os 10% restantes de pessoas com FC n\u00e3o se beneficiam desses medicamentos porque produzem muito pouca ou nenhuma prote\u00edna funcional.<\/span><\/p>\n

Esse projeto de pesquisa colaborativa, intitulado \"Anticodon-engineered transfer-RNA suppression of CFTR nonsense mutations in patient-derived organoids\" (Supress\u00e3o de RNA de transfer\u00eancia com engenharia antic\u00f3dica de muta\u00e7\u00f5es sem sentido da CFTR em organoides derivados de pacientes), tem como objetivo explorar o uso de ACE-tRNAs para produzir a prote\u00edna CFTR completa e totalmente funcional. Estudos anteriores sobre a tecnologia ACE-tRNA mostraram resultados promissores, indicando que agora \u00e9 necess\u00e1ria uma investiga\u00e7\u00e3o mais aprofundada dos ACE-tRNAs em modelos de c\u00e9lulas derivadas de pacientes.<\/span><\/p>\n

\"Estamos focados em levar terapias para o 10% final de pessoas com FC o mais r\u00e1pido poss\u00edvel, e isso requer inova\u00e7\u00e3o e colabora\u00e7\u00e3o\", disse Chandra Ghose, PhD, diretor cient\u00edfico da Emily's Entourage. \"Atrair a pr\u00f3xima gera\u00e7\u00e3o de cientistas para o espa\u00e7o da FC, remover obst\u00e1culos de financiamento e apoiar o trabalho deles s\u00e3o componentes essenciais para cumprir nossa miss\u00e3o o mais r\u00e1pido poss\u00edvel.\"<\/span><\/p>\n

Jeffrey Beekman, PhD, do University Medical Center Utrecht e sua equipe, incluindo o estudante de doutorado Sacha Spelier, s\u00e3o l\u00edderes no desenvolvimento e na execu\u00e7\u00e3o de experimentos translacionais de biologia da FC de \u00faltima gera\u00e7\u00e3o. John D. Lueck, PhD, do University of Rochester Medical Center, \u00e9 pioneiro da tecnologia ACE-tRNA. As duas equipes trabalhar\u00e3o em colabora\u00e7\u00e3o para caracterizar a fun\u00e7\u00e3o CFTR em c\u00e9lulas derivadas de pacientes ap\u00f3s o tratamento com ACE-tRNA.<\/span><\/p>\n

\"Estamos muito animados com a oportunidade de trabalhar com a equipe do Dr. Lueck e somos muito gratos pelo generoso apoio da EE que torna isso poss\u00edvel\", disse Jeffrey Beekman, PhD. \"Trabalhos anteriores mostraram que as medi\u00e7\u00f5es da fun\u00e7\u00e3o CFTR em c\u00e9lulas derivadas de pacientes podem ser indicadores importantes da gravidade da doen\u00e7a individual ou da resposta terap\u00eautica em pessoas das quais essas c\u00e9lulas s\u00e3o isoladas. Usando esses modelos de c\u00e9lulas derivadas de pacientes, podemos validar a seguran\u00e7a do ACE-tRNA e a quantidade necess\u00e1ria para restaurar com efici\u00eancia a fun\u00e7\u00e3o CFTR.\"<\/span><\/p>\n

\u00c9 importante ressaltar que a tecnologia ACE-tRNA tem o potencial de funcionar tamb\u00e9m em outras doen\u00e7as associadas a muta\u00e7\u00f5es sem sentido, como outras doen\u00e7as gen\u00e9ticas raras. Os resultados desse trabalho fornecer\u00e3o informa\u00e7\u00f5es essenciais para ajudar a aproximar os ACE-tRNAs da cl\u00ednica para in\u00fameros indiv\u00edduos com muta\u00e7\u00f5es sem sentido em todo o mundo.<\/span><\/p>\n

Saiba mais sobre os subs\u00eddios que a Emily's Entourage financiou em <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

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Sobre a comitiva de Emily<\/b>
\nA Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos no 10% final da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficia das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis, incluindo aqueles com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de pesquisa, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para FC, desenvolveu um registro de pacientes e um programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento de ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o foi destaque na m\u00eddia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>. <\/span><\/p>\n

Contato com a m\u00eddia<\/b>
\nAshling Knight<\/span>
\nDiretor de Marketing e Comunica\u00e7\u00f5es<\/span>
\nEntourage de Emily<\/span>
\nashling@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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