{"id":17522,"date":"2022-11-03T11:41:28","date_gmt":"2022-11-03T15:41:28","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=17522"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-awards-research-grant-to-team-exploring-novel-gene-editing-technology","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/emilys-entourage-awards-research-grant-to-team-exploring-novel-gene-editing-technology\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage concede bolsa de pesquisa para equipe que explora nova tecnologia de edi\u00e7\u00e3o de genes"},"content":{"rendered":"

O projeto se concentrar\u00e1 em aproveitar a tecnologia de edi\u00e7\u00e3o de genes, chamada de edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria, para corrigir muta\u00e7\u00f5es espec\u00edficas do CFTR de maneira segura e eficiente e explorar\u00e1 a possibilidade de fornecer essa carga de edi\u00e7\u00e3o por meio de part\u00edculas semelhantes a v\u00edrus (VLP)<\/i>
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Lower Merion, PA - 3 de novembro de 2022 - A Emily's Entourage (EE), uma funda\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o \u00faltimo 10% de pessoas com fibrose c\u00edstica (FC), incluindo aquelas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido, anunciou hoje que concedeu $220.000 em financiamento a Marianne S. Carlon, PhD, e Mattijs Bulcaen da KU Leuven na B\u00e9lgica para explorar o uso de uma nova tecnologia de edi\u00e7\u00e3o de genes chamada edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria para corrigir muta\u00e7\u00f5es na fibrose c\u00edstica transmembrana. Carlon, PhD, e Mattijs Bulcaen, da KU Leuven, na B\u00e9lgica, para explorar o uso de uma nova tecnologia de edi\u00e7\u00e3o de genes, chamada edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria, para corrigir muta\u00e7\u00f5es no gene regulador transmembrana da fibrose c\u00edstica (CFTR) em pessoas com FC.<\/span><\/p>\n

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Marianne S. Carlon, PhD, e Mattijs Bulcaen, da KU Leuven, se concentrar\u00e3o em aproveitar a edi\u00e7\u00e3o principal para corrigir muta\u00e7\u00f5es espec\u00edficas de CFTR de maneira segura e eficiente.<\/p><\/div>\n

A edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria pode escrever novas informa\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas no genoma de maneira muito precisa, sem causar danos ao DNA do hospedeiro, pois n\u00e3o h\u00e1 indu\u00e7\u00e3o de quebras de DNA de fita dupla. Um conjunto cada vez maior de evid\u00eancias relata a versatilidade, a efici\u00eancia e a seguran\u00e7a da edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria, mas s\u00e3o necess\u00e1rias mais pesquisas para investigar seu potencial para a FC e sua capacidade de corrigir as muta\u00e7\u00f5es da CFTR.\u00a0<\/span><\/p>\n

O projeto do Dr. Carlon, intitulado \"Rewriting drug-refractory CFTR mutations by prime editing\" (Reescrevendo muta\u00e7\u00f5es CFTR refrat\u00e1rias a medicamentos por meio da edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria), explora o uso da edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria para corrigir muta\u00e7\u00f5es CFTR espec\u00edficas, a possibilidade de aproveitar part\u00edculas semelhantes a v\u00edrus (VLPs) para fornecer a edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria de forma segura e eficiente, e se as VLPs podem penetrar eficientemente atrav\u00e9s do muco da FC e entrar e editar geneticamente as c\u00e9lulas epiteliais das vias a\u00e9reas da FC.<\/span><\/p>\n

\"<\/span>Na EE, estamos sempre ansiosos e animados para financiar projetos de alto risco e alta recompensa, como a edi\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria, na esperan\u00e7a de acelerar as descobertas cient\u00edficas que possam beneficiar as pessoas com FC, especialmente aquelas no 10% final\", disse Chandra Ghose, PhD, diretor cient\u00edfico da Emily's Entourage. \"A import\u00e2ncia do financiamento dessa bolsa vai al\u00e9m do espa\u00e7o da FC e pode ser traduzida para outras doen\u00e7as gen\u00e9ticas pass\u00edveis de edi\u00e7\u00e3o de genes.\"<\/span><\/p>\n

Esse trabalho informar\u00e1 a comunidade cient\u00edfica da FC sobre a capacidade da edi\u00e7\u00e3o primordial de corrigir muta\u00e7\u00f5es no gene CFTR de maneira precisa, bem como de promover o avan\u00e7o das VLPs como uma poss\u00edvel estrat\u00e9gia de entrega de genes.<\/span><\/p>\n

\"O impacto desse projeto est\u00e1 no avan\u00e7o do conhecimento e das ferramentas em uma estrat\u00e9gia de edi\u00e7\u00e3o primordial para N1303K dentro dessa concess\u00e3o, mas com o potencial de adaptar as estrat\u00e9gias desenvolvidas a outras muta\u00e7\u00f5es CFTR\", disse o Dr. Carlon. \"Se a edi\u00e7\u00e3o de genes for bem-sucedida no futuro, isso oferece a perspectiva de cura da FC, melhorando assim a qualidade de vida dos pacientes com FC.\"<\/span><\/p>\n

Saiba mais sobre os subs\u00eddios que a Emily's Entourage financiou em <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

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Sobre a comitiva de Emily<\/b>
\nA Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos no 10% final da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficia das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis, incluindo aqueles com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de pesquisa, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para FC, desenvolveu um registro de pacientes e um programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento de ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o foi destaque na m\u00eddia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>. <\/span><\/p>\n

Contato com a m\u00eddia<\/b>
\nAshling Knight<\/span>
\nDiretor de Marketing e Comunica\u00e7\u00f5es<\/span>
\nEntourage de Emily<\/span>
\nashling@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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