{"id":17502,"date":"2022-11-02T07:38:39","date_gmt":"2022-11-02T11:38:39","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=17502"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-awards-220000-to-university-of-iowa-laboratory-to-advance-research-into-correcting-nonsense-mutation-cftr-function","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/emilys-entourage-awards-220000-to-university-of-iowa-laboratory-to-advance-research-into-correcting-nonsense-mutation-cftr-function\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage concede um pr\u00eamio de $220.000 ao Laborat\u00f3rio da Universidade de Iowa para avan\u00e7ar na pesquisa sobre a corre\u00e7\u00e3o da fun\u00e7\u00e3o CFTR da muta\u00e7\u00e3o Nonsense"},"content":{"rendered":"

O projeto apresenta novos sistemas para corrigir a prote\u00edna reguladora da condut\u00e2ncia transmembrana da fibrose c\u00edstica (CFTR) nas vias a\u00e9reas de pessoas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC<\/i>
\n<\/strong><\/em><\/h3>\n

2 de novembro de 2022 - A Emily's Entourage (EE), uma inovadora funda\u00e7\u00e3o 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o \u00faltimo 10% de pessoas com fibrose c\u00edstica (FC), incluindo aquelas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido, anunciou hoje que concedeu $220.000 em financiamento a Patrick L. Sinn, PhD, da Universidade de Iowa, para apoiar sua pesquisa sobre a corre\u00e7\u00e3o da prote\u00edna CFTR em pessoas com pelo menos uma muta\u00e7\u00e3o sem sentido da FC.<\/span><\/p>\n

\"\"

Patrick L. Sinn, PhD, da Universidade de Iowa, est\u00e1 conduzindo uma pesquisa que visa a reparar muta\u00e7\u00f5es CFTR em locais espec\u00edficos usando uma enzima projetada, denominada Adenine Base Editor (ABE).<\/p><\/div>\n

O conhecimento da fun\u00e7\u00e3o da CFTR e da express\u00e3o do tipo de c\u00e9lula avan\u00e7ou muito desde sua descoberta em 1989. Atualmente, 90% das pessoas com FC se beneficiam de terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es que restauram a fun\u00e7\u00e3o de suas muta\u00e7\u00f5es CFTR. Entretanto, os 10% restantes de pessoas com FC n\u00e3o podem se beneficiar desses medicamentos porque produzem muito pouca ou nenhuma prote\u00edna funcional.<\/span><\/p>\n

O projeto, intitulado \"Correction of nonsense CFTR mutations using extracellular vesicle-delivered base editors\" (Corre\u00e7\u00e3o de muta\u00e7\u00f5es CFTR sem sentido usando editores de base fornecidos por ves\u00edculas extracelulares), tem como objetivo realizar o reparo espec\u00edfico do local das muta\u00e7\u00f5es CFTR usando uma enzima projetada, chamada de Adenine Base Editor (ABE). A equipe do Dr. Sinn se concentrar\u00e1 em fornecer a ABE a um n\u00famero suficiente de c\u00e9lulas apropriadas das vias a\u00e9reas para ser terap\u00eautica.<\/span><\/p>\n

\"O laborat\u00f3rio do Dr. Sinn tem um hist\u00f3rico comprovado de uso de tecnologias de edi\u00e7\u00e3o de genes de ponta\", disse Chandra Ghose, PhD, diretor cient\u00edfico da Emily's Entourage. \"Prevemos que um enorme progresso ser\u00e1 feito no campo da FC e informar\u00e1 ainda mais o desenvolvimento de novas terapias, com aten\u00e7\u00e3o especial para o 10% final de pessoas com FC que t\u00eam muta\u00e7\u00f5es raras e sem sentido<\/span>.\"<\/span><\/p>\n

O projeto usar\u00e1 part\u00edculas que ocorrem naturalmente, chamadas ves\u00edculas extracelulares (EVs), que a maioria das c\u00e9lulas do corpo produz. Essas part\u00edculas s\u00e3o muito pequenas e evolu\u00edram para serem mensageiros celulares que podem transportar pequenas mol\u00e9culas e prote\u00ednas entre as c\u00e9lulas. O laborat\u00f3rio do Dr. Sinn demonstrou anteriormente que as EVs podem transportar pequenos RNAs e prote\u00ednas para as c\u00e9lulas das vias a\u00e9reas. Como parte desse subs\u00eddio, eles testar\u00e3o se podem empacotar e fornecer ABEs para corrigir muitas das muta\u00e7\u00f5es CFTR raras e sem sentido.<\/span><\/p>\n

\"Estou muito entusiasmado com o potencial dessa abordagem\", disse o Dr. Sinn, professor do Departamento de Pediatria, Divis\u00e3o de Medicina Pulmonar da Universidade de Iowa. \"Se nossos experimentos forem bem-sucedidos, teremos uma t\u00e9cnica r\u00e1pida e barata para realizar experimentos de edi\u00e7\u00e3o de genes em um sistema de modelo poderoso e um poss\u00edvel tratamento para doen\u00e7as gen\u00e9ticas como a fibrose c\u00edstica. Nosso objetivo final \u00e9 obter a corre\u00e7\u00e3o do gene CFTR por toda a vida com uma \u00fanica dose desse tratamento em aerossol.\"<\/span><\/p>\n

Saiba mais sobre os subs\u00eddios que a Emily's Entourage financiou em <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

###<\/span><\/p>\n

Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos no 10% final da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficia das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis, incluindo aqueles com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de pesquisa, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para FC, desenvolveu um registro de pacientes e um programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento de ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o foi destaque na m\u00eddia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Contato com a m\u00eddia<\/b>
\nAshling Knight<\/span>
\nDiretor de Marketing e Comunica\u00e7\u00f5es<\/span>
\nEntourage de Emily<\/span>
\nashling@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

O projeto apresenta novos sistemas para corrigir a prote\u00edna reguladora da condut\u00e2ncia transmembrana da fibrose c\u00edstica (CFTR) nas vias a\u00e9reas de pessoas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC 2 de novembro de 2022 - Emily's Entourage (EE), uma funda\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para a \u00faltima 10% de pessoas com fibrose c\u00edstica (FC),... <\/p>\n

<\/div>\n

Leia mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1281,"featured_media":16426,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"Emily\u2019s Entourage Awards $220,000 to University of Iowa Laboratory to Advance Research Into Correcting Nonsense Mutation CFTR Function","_seopress_titles_desc":"The project introduces novel systems for correcting the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) protein in the airways of people with nonsense mutations of CF.","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[{"_seopress_pro_rich_snippets_type":"none"}],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-17502","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emilys-Entourage-Logo_Website-Featured-Image.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17502","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1281"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=17502"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17502\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20533,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17502\/revisions\/20533"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media\/16426"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=17502"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=17502"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=17502"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}