{"id":16623,"date":"2022-02-28T09:00:11","date_gmt":"2022-02-28T14:00:11","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=16623"},"modified":"2022-02-28T08:58:26","modified_gmt":"2022-02-28T13:58:26","slug":"440000-awarded-in-round-6-funding-for-cystic-fibrosis-research","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/440000-awarded-in-round-6-funding-for-cystic-fibrosis-research\/","title":{"rendered":"EE concede $440.000 em financiamento da 6\u00aa rodada para pesquisa sobre fibrose c\u00edstica"},"content":{"rendered":"

\u00c9 com grande satisfa\u00e7\u00e3o que informamos que a Emily's Entourage (EE) concedeu $440.000 em financiamento para duas novas subven\u00e7\u00f5es destinadas a promover a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos para a fibrose c\u00edstica (FC). Os subs\u00eddios apoiam o desenvolvimento de um novo modelo de fur\u00e3o com muta\u00e7\u00e3o sem sentido e uma nova forma de terapia gen\u00e9tica usando nanopart\u00edculas lip\u00eddicas.\u00a0<\/span><\/p>\n

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\"Esses subs\u00eddios refletem o compromisso inabal\u00e1vel da Emily's Entourage com o avan\u00e7o das pesquisas que salvam vidas para atender \u00e0s necessidades cr\u00edticas n\u00e3o atendidas e buscar rapidamente oportunidades terap\u00eauticas promissoras para a comunidade da FC, especialmente aquelas que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es existentes.<\/span>\u201c<\/span><\/strong><\/p>\n

- Chandra Ghose, PhD, Diretora Cient\u00edfica, Emily's Entourage<\/strong><\/span><\/p>\n<\/blockquote>\n

BENEFICI\u00c1RIOS DE SUBS\u00cdDIOS:<\/strong><\/h2>\n
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Gera\u00e7\u00e3o de um modelo de fur\u00e3o com fibrose c\u00edstica W1286X para examinar terapias dirigidas por muta\u00e7\u00f5es sem sentido
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\"HeadshotXingshen Sun, PhD
\n<\/span>Universidade de Iowa<\/span><\/i><\/p>\n

Antes que um medicamento ou abordagem de tratamento possa ser usado em estudos cl\u00ednicos em humanos, ele precisa primeiro ser testado em um modelo animal para avaliar a seguran\u00e7a e a efic\u00e1cia. No entanto, at\u00e9 o momento, n\u00e3o h\u00e1 modelos animais adequados com uma muta\u00e7\u00e3o sem sentido do regulador de condut\u00e2ncia transmembrana da fibrose c\u00edstica (CFTR). Estudos anteriores demonstram que o fur\u00e3o \u00e9 uma esp\u00e9cie ideal para um modelo de FC porque desenvolve uma doen\u00e7a pulmonar que leva \u00e0 insufici\u00eancia respirat\u00f3ria e desenvolve doen\u00e7as pancre\u00e1ticas que levam ao diabetes relacionado \u00e0 FC. Este projeto ter\u00e1 como objetivo gerar um modelo de fur\u00e3o com FC que contenha a muta\u00e7\u00e3o W1286X no gene CFTR, semelhante \u00e0 muta\u00e7\u00e3o W1282X humana. O modelo de fur\u00e3o ser\u00e1 usado para testar se o tratamento com v\u00e1rios medicamentos pode reduzir os sintomas da doen\u00e7a no fur\u00e3o. Esse novo modelo de fur\u00e3o W1286X oferece uma nova oportunidade para acelerar a identifica\u00e7\u00e3o de abordagens terap\u00eauticas eficazes e seguras, encurtando significativamente o curso da identifica\u00e7\u00e3o de novos medicamentos ou novas estrat\u00e9gias terap\u00eauticas para pacientes com a muta\u00e7\u00e3o CFTR-W1282X e, possivelmente, outras muta\u00e7\u00f5es sem sentido, de maneiras que os sistemas baseados em c\u00e9lulas ou modelos de roedores n\u00e3o permitem.<\/span><\/p>\n

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Entrega pulmonar n\u00e3o viral de editores de base visando o W1282X
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\"HeadshotDebadyuti (Rana) Ghosh, PhD (na foto) e Hugh Smyth, PhD
\n<\/span>Universidade do Texas em Austin<\/span><\/i><\/p>\n

Terapia de edi\u00e7\u00e3o de genes<\/span>es que m<\/span>A tecnologia que pode ser capaz de reparar o gene defeituoso associado \u00e0 FC tem o potencial de obter uma cura permanente para a doen\u00e7a. Atualmente, existe uma tecnologia que pode corrigir com efici\u00eancia a muta\u00e7\u00e3o e restaurar a prote\u00edna principal que est\u00e1 envolvida com a fun\u00e7\u00e3o normal das c\u00e9lulas e dos pulm\u00f5es. No entanto, \u00e9 dif\u00edcil fornecer essa terapia ao paciente sem que ela se degrade no corpo. Este projeto examinar\u00e1 e identificar\u00e1 transportadores farmac\u00eauticos - ou materiais para a entrega da carga de terapia gen\u00e9tica - que possam proteg\u00ea-la da degrada\u00e7\u00e3o e, por fim, ser entregue ao pulm\u00e3o<\/span>gs <\/span>como medicamentos inalados.<\/span><\/p>\n

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Desde 2011, a EE concedeu mais de $5,2 milh\u00f5es a 24 projetos de pesquisa em todo o mundo. Essas \u00faltimas concess\u00f5es compreendem a sexta rodada de financiamento de concess\u00f5es concedidas pela EE para acelerar o desenvolvimento terap\u00eautico para pessoas com FC que n\u00e3o se beneficiam das terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es existentes, incluindo aquelas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC.\u00a0<\/span><\/p>\n

Somos gratos aos benefici\u00e1rios dos subs\u00eddios e a todos os cientistas dedicados que est\u00e3o liderando o trabalho para atender rapidamente \u00e0s necessidades cr\u00edticas n\u00e3o atendidas de todas as pessoas com FC - ningu\u00e9m fica para tr\u00e1s! Veja uma lista abrangente de todos os subs\u00eddios de pesquisa concedidos <\/span>aqui<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

We are thrilled to share that Emily\u2019s Entourage (EE) has awarded $440,000 in funding for two new grants to advance cystic fibrosis (CF) research and drug development. The grants support the development of a new nonsense mutation ferret model and a novel form of gene therapy using lipid nanoparticles.\u00a0 “These grants reflect Emily’s Entourage’s unwavering… <\/p>\n

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Leia mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1281,"featured_media":16748,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"EE Awards $440,000 in Round 6 Funding for Cystic Fibrosis Research","_seopress_titles_desc":"We are thrilled to share that Emily\u2019s Entourage (EE) has awarded $440,000 in funding for two new grants to advance cystic fibrosis (CF) research and drug development.","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-16623","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Grantee-Blog-Feature-1-1.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16623","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1281"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=16623"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16623\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":16629,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16623\/revisions\/16629"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media\/16748"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=16623"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=16623"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=16623"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}