{"id":15659,"date":"2021-07-22T15:10:12","date_gmt":"2021-07-22T19:10:12","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=15659"},"modified":"2021-10-01T09:36:11","modified_gmt":"2021-10-01T13:36:11","slug":"recap-fda-listening-session-for-the-final-10-of-people-with-cystic-fibrosis-hosted-by-emilys-entourage","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/recap-fda-listening-session-for-the-final-10-of-people-with-cystic-fibrosis-hosted-by-emilys-entourage\/","title":{"rendered":"Recapitulando: Sess\u00e3o de escuta da FDA para o 10% final de pessoas com fibrose c\u00edstica, organizada pelo Emily's Entourage"},"content":{"rendered":"

Na quinta-feira, 15 de julho de 2021, a Emily's Entourage (EE) realizou uma \"Sess\u00e3o de Escuta de Pacientes\" com a Administra\u00e7\u00e3o de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para defender o 10% final da comunidade de fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o se beneficia das terapias direcionadas existentes. O 10% final consiste em pessoas que n\u00e3o se beneficiam das terapias moduladoras direcionadas a muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis devido a muta\u00e7\u00f5es ineleg\u00edveis, efeitos colaterais ou falta de acesso.\u00a0<\/span><\/p>\n

As sess\u00f5es de escuta s\u00e3o reuni\u00f5es pequenas e informais, fechadas ao p\u00fablico, em que os grupos de defesa dos pacientes falam com a equipe da FDA sobre sua experi\u00eancia de viver e gerenciar uma doen\u00e7a. Os objetivos da sess\u00e3o de escuta da EE foram compartilhar e humanizar as necessidades terap\u00eauticas urgentes e n\u00e3o atendidas que permanecem para esse segmento de pessoas com FC; construir um relacionamento s\u00f3lido com a FDA; e garantir que as perspectivas da comunidade de FC sejam inclu\u00eddas em todos os est\u00e1gios dos processos de desenvolvimento e aprova\u00e7\u00e3o de medicamentos.\u00a0<\/span><\/p>\n

A sess\u00e3o reuniu v\u00e1rios membros da comunidade de FC, incluindo um cl\u00ednico de FC, tr\u00eas adultos com FC e tr\u00eas familiares de pessoas com FC, que compartilharam suas experi\u00eancias vividas com a doen\u00e7a e as necessidades urgentes de tratamento n\u00e3o atendidas.<\/span><\/p>\n

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(Da esquerda para a direita) Emily Kramer-Golinkoff, adulta com FC: Dra. Jennifer Taylor-Cousar, cl\u00ednica de FC; Lizi Gilad Silver, adulta com FC; Abhijit Tirumala, adulto com FC; Arek Puzia, pai de uma crian\u00e7a com FC; Diane Shader Smith, m\u00e3e de um adulto com FC; Gabriela Castillo, adulta com FC; e Natalie Wasserman Kingston, adulta com FC (representada por sua irm\u00e3, Mollie Wasserman).<\/p><\/div>\n

A co-fundadora da EE, Emily Kramer-Golinkoff, foi a anfitri\u00e3 da reuni\u00e3o, fornecendo informa\u00e7\u00f5es sobre a FC, o 10% final da comunidade de FC e o Emily's Entourage, ao mesmo tempo em que contava sua hist\u00f3ria. Em suas observa\u00e7\u00f5es, ela ressaltou o profundo impacto da doen\u00e7a nas pessoas com fibrose c\u00edstica com insights obtidos em uma pesquisa com mais de 420 pessoas com FC que n\u00e3o se beneficiam dos moduladores CFTR existentes, realizada pela EE em junho de 2021.\u00a0<\/span><\/p>\n

Dos pesquisados, 69% dos entrevistados relataram ter tido pelo menos uma interna\u00e7\u00e3o hospitalar no ano anterior \u00e0 COVID-19, e 14% tiveram cinco ou mais interna\u00e7\u00f5es hospitalares naquele ano.<\/p><\/blockquote>\n

Emily falou sobre o \u00f4nus do tratamento para as pessoas com FC, citando que 40% dos entrevistados da pesquisa gastam pelo menos duas horas por dia em tratamentos m\u00e9dicos de rotina e, em m\u00e9dia, os entrevistados da pesquisa atualmente fazem mais de cinco tratamentos relacionados ao pulm\u00e3o e 4,8 tratamentos n\u00e3o pulmonares relacionados \u00e0 FC.<\/span><\/p>\n

\"S\u00f3 o fato de acompanhar os tratamentos j\u00e1 \u00e9 um trabalho de tempo integral, sem mencionar o impacto da FC na energia e na sa\u00fade do indiv\u00edduo\", explicou ela.\u00a0<\/span><\/p>\n

Ela tamb\u00e9m contou como a doen\u00e7a progrediu ao longo dos anos e o impacto que teve em sua vida.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"Muitas vezes me sinto como se estivesse presa nesse limbo estranho entre viver e sobreviver. H\u00e1 uma sensa\u00e7\u00e3o constante de n\u00e3o confiar em meu corpo. Eu me esfor\u00e7o tanto, n\u00e3o perco tratamentos h\u00e1 d\u00e9cadas, n\u00e3o uso atalhos e, ainda assim, nada \u00e9 suficiente.\"\u00a0<\/span><\/p>\n

Emily compartilhou que a comunidade de FC percebe que a esperan\u00e7a de um futuro melhor e de novos tratamentos est\u00e1 nos testes cl\u00ednicos.\u00a0<\/span><\/p>\n

Setenta e sete por cento dos entrevistados da pesquisa disseram que est\u00e3o interessados em participar de estudos cl\u00ednicos, e 54% disseram que participariam mesmo diante de poss\u00edveis riscos \u00e0 sa\u00fade se os poss\u00edveis benef\u00edcios superassem os riscos.<\/p><\/blockquote>\n

Ap\u00f3s as declara\u00e7\u00f5es de Emily, a Dra. Jennifer L. Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF, codiretora do programa de FC para adultos, diretora do programa para adultos do centro de desenvolvimento terap\u00eautico de FC e professora do departamento de medicina e do departamento de pediatria da National Jewish Health, apresentou uma vis\u00e3o geral dos tratamentos existentes para FC e explicou quem comp\u00f5e o 10% final da comunidade de FC.\u00a0<\/span><\/p>\n

O Dr. Taylor-Cousar explicou o progresso que foi feito para 90% de pessoas com fibrose c\u00edstica e a realidade devastadora de que 10% da comunidade de FC ainda n\u00e3o se beneficiam dos medicamentos transformadores que est\u00e3o proporcionando a tantas outras pessoas um novo sopro de vida. <\/span><\/p>\n

Ela compartilhou uma anedota que mostrava a necessidade urgente do 10% final: <\/span>Dos cinco pacientes que estavam na lista para transplante de pulm\u00e3o, tr\u00eas se qualificaram para o uso de moduladores de CFTR e sua sa\u00fade melhorou t\u00e3o drasticamente que eles foram retirados da lista de transplantes e permanecem fora dela at\u00e9 hoje. Os dois pacientes restantes n\u00e3o se qualificaram para os moduladores e ambos foram submetidos a transplantes, destacando a diverg\u00eancia significativa nos resultados de sa\u00fade entre aqueles que se beneficiam dos moduladores e aqueles que n\u00e3o se beneficiam.<\/p>\n

Al\u00e9m disso, o Dr. Taylor-Cousar compartilhou que as popula\u00e7\u00f5es n\u00e3o brancas est\u00e3o desproporcionalmente representadas entre os 10% finais da comunidade de FC que n\u00e3o se beneficiam dos moduladores existentes, agravando ainda mais as muitas desigualdades significativas de sa\u00fade que esses grupos j\u00e1 enfrentam.\u00a0<\/span><\/p>\n

Em seguida, seis membros da comunidade de FC compartilharam suas experi\u00eancias de vida com a doen\u00e7a. Os membros da comunidade representaram uma ampla gama de diferentes est\u00e1gios da doen\u00e7a, manifesta\u00e7\u00f5es, idades e etnias, o que reflete a diversidade existente na comunidade de FC e, especialmente, na 10% final. Os palestrantes inclu\u00edram:<\/span><\/p>\n