![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_Crowd1.jpg\")
<\/p>\nA Emily's Entourage (EE) participou da North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) em Nashville, TN, de 31 de outubro a 2 de novembro de 2019. Essa confer\u00eancia, realizada anualmente pela Cystic Fibrosis Foundation (CFF), reuniu mais de 5.000 cl\u00ednicos, pesquisadores e cuidadores de pacientes com fibrose c\u00edstica (FC) em um \u00fanico espa\u00e7o para discutir as mais recentes pesquisas, cuidados e desenvolvimento de medicamentos para FC. A confer\u00eancia se concentrou na troca de ideias para melhorar a sa\u00fade e o bem-estar das pessoas com FC.<\/p>\n
A 33\u00aa NACFC ocorreu em um momento particularmente importante na hist\u00f3ria da FC. Em 21 de outubro de 2019, a Food and Drug Administration (FDA) anunciou a aprova\u00e7\u00e3o da t\u00e3o esperada terapia de combina\u00e7\u00e3o tripla, TRIKAFTA\u2122, desenvolvida pela Vertex Pharmaceuticals, para 90% da popula\u00e7\u00e3o com FC de 12 anos ou mais que tem pelo menos uma c\u00f3pia da muta\u00e7\u00e3o mais comum da FC, F508del. O TRIKAFTA\u2122 \u00e9 uma combina\u00e7\u00e3o de tr\u00eas moduladores de CFTR (uma terapia de \"combina\u00e7\u00e3o tripla\"). Juntos, os tr\u00eas medicamentos aumentaram a fun\u00e7\u00e3o pulmonar m\u00e9dia em 13,8% no estudo de Fase 3, superando todas as expectativas e restaurando a fun\u00e7\u00e3o pulmonar a um n\u00edvel que muitos na comunidade de FC n\u00e3o experimentavam h\u00e1 d\u00e9cadas.<\/p>\n
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A relev\u00e2ncia e a urg\u00eancia da miss\u00e3o da EE de acelerar os avan\u00e7os e a cura para as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC ficaram mais evidentes do que nunca nas discuss\u00f5es durante a confer\u00eancia. Os limites do TRIKAFTA\u2122 foram um ponto focal de discuss\u00e3o e refor\u00e7aram a necessidade premente de desenvolver terapias para as pessoas no 10% perif\u00e9rico que n\u00e3o se beneficiariam do TRIKAFTA\u2122, incluindo aquelas com duas muta\u00e7\u00f5es sem sentido. V\u00e1rias sess\u00f5es apresentaram pesquisas para acelerar os avan\u00e7os para aqueles que n\u00e3o t\u00eam tratamentos que salvam vidas dispon\u00edveis ou que est\u00e3o em fase final de testes cl\u00ednicos.<\/p>\n
As seguintes terapias apresentadas na NACFC t\u00eam relev\u00e2ncia direta para as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC:<\/p>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EEReception_EmilySpeaking.jpg\")
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Complementando as sess\u00f5es informativas e inspiradoras do NACFC, a EE teve o prazer de realizar seu 4\u00ba Coquetel de Recep\u00e7\u00e3o Anual do NACFC, apenas para convidados, para mais de 90 cientistas, pesquisadores e cuidadores da FC em 1\u00ba de novembro. Esse evento serviu como um local para a EE compartilhar seu progresso anual, conhecer o progresso dos pesquisadores e, acima de tudo, comemorar e homenagear a comunidade cient\u00edfica da EE. O evento contou com a presen\u00e7a dos principais pesquisadores, cl\u00ednicos, quase todas as principais empresas de biotecnologia da FC e a lideran\u00e7a do CFF, refletindo seu compromisso compartilhado com nossa miss\u00e3o.<\/p>\n
A EE \u00e9 grata a toda a comunidade de pesquisa da FC por sua persist\u00eancia em acelerar o desenvolvimento de terapias para os 10% finais, inclusive aqueles com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC. Sua determina\u00e7\u00e3o foi demonstrada e fortemente sentida na NACFC. A EE continua empenhada em facilitar a colabora\u00e7\u00e3o cient\u00edfica, a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos para tornar essas terapias uma realidade o mais r\u00e1pido poss\u00edvel.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
A Emily's Entourage (EE) participou da North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) em Nashville, TN, de 31 de outubro a 2 de novembro de 2019. Essa confer\u00eancia, realizada anualmente pela Cystic Fibrosis Foundation (CFF), reuniu mais de 5.000 cl\u00ednicos, pesquisadores e cuidadores de pacientes com fibrose c\u00edstica (FC) em um \u00fanico espa\u00e7o para discutir as mais recentes pesquisas, cuidados e desenvolvimento de medicamentos para FC.... <\/p>\n