{"id":13957,"date":"2019-10-21T13:39:45","date_gmt":"2019-10-21T17:39:45","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=13957"},"modified":"2022-11-10T05:44:01","modified_gmt":"2022-11-10T10:44:01","slug":"trikafta-fda-approval","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/trikafta-fda-approval\/","title":{"rendered":"Declara\u00e7\u00e3o da Emily's Entourage sobre a aprova\u00e7\u00e3o da FDA de uma terapia inovadora para fibrose c\u00edstica"},"content":{"rendered":"<p><span style=\"font-weight: 400;\">Hoje \u00e9 um dia monumental na hist\u00f3ria dos tratamentos para fibrose c\u00edstica (FC) e na hist\u00f3ria da medicina. A FDA anunciou<\/span><a href=\"https:\/\/www.fda.gov\/news-events\/press-announcements\/fda-approves-new-breakthrough-therapy-cystic-fibrosis?fbclid=IwAR1jSmNevPR0f6XAk86GX4TWYNdIIKFsAyDsFSVGjVzH1NM8qWKgpxamkkE\"><span style=\"font-weight: 400;\"> sua aprova\u00e7\u00e3o da t\u00e3o esperada terapia de combina\u00e7\u00e3o tripla, Trikafta, <\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals, para 90% da popula\u00e7\u00e3o com FC com 12 anos de idade ou mais que tenha pelo menos uma c\u00f3pia da muta\u00e7\u00e3o mais comum da FC, a F508del. O Trifakta n\u00e3o beneficia pessoas com duas muta\u00e7\u00f5es sem sentido ou outras muta\u00e7\u00f5es dif\u00edceis de tratar.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">O Trikafta \u00e9 um avan\u00e7o hist\u00f3rico por dois motivos:\u00a0<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\"><b>Sua efic\u00e1cia. <\/b><span style=\"font-weight: 400;\">O estudo de fase 3 do Trikafta aumentou a fun\u00e7\u00e3o pulmonar m\u00e9dia em 13,8%, superando todas as expectativas e restaurando a fun\u00e7\u00e3o pulmonar a um n\u00edvel que muitos na comunidade de FC n\u00e3o experimentavam h\u00e1 d\u00e9cadas.\u00a0<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\"><b>Seu escopo.<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> O Trikafta beneficia 90% da comunidade de FC com a muta\u00e7\u00e3o mais comum da FC (F508del). At\u00e9 o momento, as terapias mais eficazes beneficiaram menos da metade da popula\u00e7\u00e3o com FC e nenhuma delas demonstrou aumento da fun\u00e7\u00e3o pulmonar nessa propor\u00e7\u00e3o.\u00a0<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Chamar o Trikafta de um avan\u00e7o m\u00e9dico seria um grande eufemismo. H\u00e1 oito anos, n\u00e3o havia tratamentos direcionados a muta\u00e7\u00f5es para tratar a causa subjacente da FC. Atualmente, existem quatro tratamentos aprovados direcionados a muta\u00e7\u00f5es que beneficiam 90% da comunidade de FC. Esse \u00e9 um desenvolvimento extraordin\u00e1rio, mas tamb\u00e9m serve para <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">como <strong>um forte lembrete de que mais 10% da comunidade de FC - dos quais aqueles com muta\u00e7\u00f5es sem sentido constituem o maior grupo - permanecem sem nenhum tipo de tratamento.<\/strong>\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Formamos o Emily's Entourage em 2011 porque vimos desenvolvimentos como o Trikafta no horizonte e percebemos que aqueles com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC, como Emily, n\u00e3o se beneficiariam de nenhum desses avan\u00e7os. As pessoas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC estavam sendo deixadas para tr\u00e1s enquanto suas doen\u00e7as se agravavam. N\u00f3s nos recusamos a aceitar esse destino.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Hoje, comemoramos uma grande vit\u00f3ria para a comunidade da FC. Estamos entusiasmados com a esperan\u00e7a que o Trikafta proporciona a 90% da popula\u00e7\u00e3o com FC e com o caminho que ele abre para tantas outras doen\u00e7as raras. Tamb\u00e9m acreditamos, mais do que nunca, que o 90% n\u00e3o \u00e9 suficiente. Continuamos firmes em nosso compromisso e foco para estender o progresso a 100% da comunidade de FC, incluindo aqueles com muta\u00e7\u00f5es sem sentido, e para inovar no processo de desenvolvimento de medicamentos, permitindo que fa\u00e7amos isso mais r\u00e1pido do que nunca.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">E embora o Trikafta seja revolucion\u00e1rio, ele \u00e9 <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">n\u00e3o <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">uma cura. Devemos permanecer vigilantes para combater qualquer percep\u00e7\u00e3o de que a FC foi erradicada ou \"curada\" para os 10% que ainda n\u00e3o t\u00eam nenhum tratamento direcionado \u00e0 muta\u00e7\u00e3o e tamb\u00e9m para os 90% que se beneficiam do Trikafta, para os quais essa nova terapia serve como um \"controle\", mas n\u00e3o como uma cura para a FC.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">O trabalho da Emily's Entourage continua com a devida rapidez at\u00e9 que haja avan\u00e7os e uma cura para todos os portadores de FC.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><b>Sobre a comitiva de Emily<br \/>\n<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">A Emily's Entourage (EE) \u00e9 uma funda\u00e7\u00e3o 501(c)3 inovadora que arrecadou milh\u00f5es de d\u00f3lares desde 2011 para acelerar tratamentos inovadores e uma cura para muta\u00e7\u00f5es nonsense raras da Fibrose C\u00edstica, uma doen\u00e7a pulmonar gen\u00e9tica fatal. A organiza\u00e7\u00e3o foi fundada por Emily Kramer-Golinkoff, uma jovem com fibrose c\u00edstica em est\u00e1gio avan\u00e7ado, e seus dedicados amigos e familiares.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">A urg\u00eancia da condi\u00e7\u00e3o de Emily est\u00e1 estimulando pesquisas revolucion\u00e1rias e o desenvolvimento de medicamentos que poderiam ajudar n\u00e3o apenas os portadores de fibrose c\u00edstica (FC), mas tamb\u00e9m pessoas que sofrem de uma ampla variedade de doen\u00e7as gen\u00e9ticas causadas por muta\u00e7\u00f5es sem sentido, incluindo formas de distrofia muscular e c\u00e2ncer. As muta\u00e7\u00f5es sem sentido, embora raras entre as pessoas com FC, s\u00e3o a causa de aproximadamente 12% de todas as doen\u00e7as gen\u00e9ticas e afetam 30 milh\u00f5es de pessoas em todo o mundo.<\/span><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">Para perguntas sobre a m\u00eddia, entre em contato com Kira Rentas, Coordenadora S\u00eanior de Marketing e Programas, pelo e-mail <\/span><\/i><a href=\"mailto:kira@emilysentourage.org\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\"><i><span style=\"font-weight: 400;\">kira@emilysentourage.org <\/span><\/i><\/a><i><span style=\"font-weight: 400;\">ou 631-902-1993. <\/span><\/i><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Hoje \u00e9 um dia monumental na hist\u00f3ria dos tratamentos da fibrose c\u00edstica (FC) e na hist\u00f3ria da medicina. 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