Lower Merion, PA - A Emily's Entourage, uma inovadora funda\u00e7\u00e3o 501(c)3 que arrecadou milh\u00f5es de d\u00f3lares desde 2011 para acelerar tratamentos inovadores e a cura para muta\u00e7\u00f5es raras sem sentido da fibrose c\u00edstica, recebe com grande entusiasmo a not\u00edcia de que a Sumitomo Dainippon Pharma, em parceria com a Roivant Sciences, adquiriu a Spirovant Sciences (antiga Talee Bio). A aquisi\u00e7\u00e3o valida o modelo de neg\u00f3cios de filantropia de risco da Emily's Entourage de financiar pesquisas cient\u00edficas que apoiam o desenvolvimento de terapias para a fibrose c\u00edstica.\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n \"Estamos entusiasmados com a aquisi\u00e7\u00e3o da Spirovant (antiga Talee Bio) e com o compromisso da Roivant de desenvolver rapidamente os dois programas de terapia g\u00eanica\", disse a fundadora da EE, Emily Kramer-Golinkoff. \"Isso reflete o foco da EE em acelerar o desenvolvimento de terapias que salvam vidas para a fibrose c\u00edstica e lev\u00e1-las aos pacientes rapidamente. Acreditamos na ci\u00eancia e na profunda experi\u00eancia da equipe em terapia gen\u00e9tica para FC desde o in\u00edcio e estamos animados em ver nosso investimento inicial avan\u00e7ar para o desenvolvimento cl\u00ednico.\"\u00a0<\/span><\/p>\n Em 2016, a Emily's Entourage forneceu o financiamento inicial para o lan\u00e7amento da Talee Bio, uma nova empresa de terapia g\u00eanica focada no desenvolvimento de tratamentos revolucion\u00e1rios e na cura da FC. Uma parceria exclusiva entre a Universidade de Iowa, o Children's Hospital of Philadelphia e a empresa de risco Militia Hill Ventures, da Filad\u00e9lfia, a Talee Bio foi poss\u00edvel gra\u00e7as \u00e0s conex\u00f5es cient\u00edficas da organiza\u00e7\u00e3o e ao compromisso de acelerar os avan\u00e7os, aproveitando o poder do capital de risco.<\/span><\/p>\n Nos \u00faltimos tr\u00eas anos, esse trabalho desenvolveu dois programas promissores de terapia gen\u00e9tica originados dos fundadores acad\u00eamicos da empresa na Universidade de Iowa. Entre os elementos mais interessantes do programa est\u00e1 o fato de que, diferentemente de muitas das terapias direcionadas no mercado e em desenvolvimento para o tratamento da FC, essas abordagens de terapia gen\u00e9tica poderiam ir muito al\u00e9m do mero controle da doen\u00e7a - elas poderiam curar a doen\u00e7a. Al\u00e9m disso, as terapias g\u00eanicas s\u00e3o \"agn\u00f3sticas em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 muta\u00e7\u00e3o\", o que significa que elas tratariam todos com FC, independentemente da muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica do indiv\u00edduo. No in\u00edcio deste ano, a Talee Bio (Spirovant) recebeu um pr\u00eamio de $4.5M da <\/span>Funda\u00e7\u00e3o para a Fibrose C\u00edstica<\/span><\/a> para avan\u00e7ar no desenvolvimento de dois compostos de terapia g\u00eanica (TL-101 e T-102).<\/span><\/p>\n A parceria Sumitomo-Roivant confirma que o trabalho j\u00e1 iniciado continuar\u00e1 com a devida rapidez, com o objetivo de encontrar terapias eficazes e uma cura para a FC.\u00a0<\/span><\/p>\n \"\u00c9 imposs\u00edvel exagerar a urg\u00eancia desse trabalho\", disse Kramer-Golinkoff. \"Houve avan\u00e7os recentes no tratamento da FC que beneficiam 90% da comunidade de FC, mas houve pouco progresso para os 10% restantes, incluindo aqueles, como eu, com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC. N\u00f3s nos recusamos a aceitar ser deixados para tr\u00e1s\".<\/span><\/p>\n Sobre a comitiva de Emily A urg\u00eancia da condi\u00e7\u00e3o de Emily est\u00e1 estimulando pesquisas revolucion\u00e1rias e o desenvolvimento de medicamentos que poderiam ajudar n\u00e3o apenas os portadores de fibrose c\u00edstica (FC), mas tamb\u00e9m pessoas que sofrem de uma ampla variedade de doen\u00e7as gen\u00e9ticas causadas por muta\u00e7\u00f5es sem sentido, incluindo formas de distrofia muscular e c\u00e2ncer. As muta\u00e7\u00f5es sem sentido, embora raras entre as pessoas com FC, s\u00e3o a causa de aproximadamente 12% de todas as doen\u00e7as gen\u00e9ticas e afetam 30 milh\u00f5es de pessoas em todo o mundo.<\/span><\/p>\n Para perguntas sobre a m\u00eddia, entre em contato com Kira Rentas, Coordenadora S\u00eanior de Marketing e Programas, pelo e-mail kira@emilysentourage.org<\/a> ou 631-902-1993<\/span><\/i>.<\/span><\/p>\n <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Acquisition will advance two mutation-agnostic gene therapy programs for Cystic Fibrosis, a rare disease that affects 70,000 people worldwide.\u00a0 Lower Merion, PA — Emily\u2019s Entourage, an innovative 501(c)3 foundation that has raised millions of dollars since 2011 to speed groundbreaking treatments and a cure for rare nonsense mutations of Cystic Fibrosis, welcomes with great enthusiasm… <\/p>\n
\n<\/b>A Emily's Entourage (EE) \u00e9 uma funda\u00e7\u00e3o 501(c)3 inovadora que arrecadou milh\u00f5es de d\u00f3lares desde 2011 para acelerar tratamentos inovadores e uma cura para muta\u00e7\u00f5es nonsense raras da Fibrose C\u00edstica, uma doen\u00e7a pulmonar gen\u00e9tica fatal. A organiza\u00e7\u00e3o foi fundada por Emily Kramer-Golinkoff, uma jovem com fibrose c\u00edstica em est\u00e1gio avan\u00e7ado, e seus dedicados amigos e familiares.<\/span><\/p>\n