{"id":11927,"date":"2018-12-12T17:01:37","date_gmt":"2018-12-12T22:01:37","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=11927"},"modified":"2018-12-12T17:01:44","modified_gmt":"2018-12-12T22:01:44","slug":"recap-ee-symposium-tackles-key-hurdles-and-strategies-for-expedited-progress-for-cf-nonsense-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/recap-ee-symposium-tackles-key-hurdles-and-strategies-for-expedited-progress-for-cf-nonsense-mutations\/","title":{"rendered":"RECAP: Simp\u00f3sio de EE aborda os principais obst\u00e1culos e estrat\u00e9gias para acelerar o progresso das muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC"},"content":{"rendered":"

A Emily's Entourage (EE) realizou seu terceiro simp\u00f3sio cient\u00edfico, Desenvolvimento terap\u00eautico para muta\u00e7\u00f5es Nonsense: A \u00faltima fronteira da FC<\/em>O evento foi realizado em 25 de setembro no The Wistar Institute, na Filad\u00e9lfia, PA. O foco principal foi acelerar os avan\u00e7os e a cura para os 10% finais da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) sem uma terapia direcionada com foco nas muta\u00e7\u00f5es sem sentido.
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Mais de 47 proeminentes pesquisadores e empresas de FC de todo o mundo se reuniram para trocar ideias a fim de acelerar o desenvolvimento de terapias que salvam vidas para aqueles com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC. Embora as terapias moduladoras de CFTR revolucion\u00e1rias estejam atualmente aprovadas ou em est\u00e1gio final de desenvolvimento cl\u00ednico para cerca de 90% da popula\u00e7\u00e3o com FC, as pessoas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC representam a maior parte dos 10% da popula\u00e7\u00e3o com FC.
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O simp\u00f3sio teve in\u00edcio com um jantar de boas-vindas na noite anterior, no qual os convidados foram calorosamente recebidos pelo presidente do Conselho Consultivo Cient\u00edfico da EE, Kevin Foskett, PhD, pelo diretor cient\u00edfico da EE, Pete Haggie, PhD, e por Emily no Distrito em University City. Acad\u00eamicos e profissionais do setor se misturaram e compartilharam objetivos em um ambiente descontra\u00eddo durante um delicioso jantar mexicano.
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Em 25 de setembro, Emily abriu o simp\u00f3sio com coment\u00e1rios de boas-vindas. Ela apresentou o v\u00eddeo da campanha de 2018 para apresentar a miss\u00e3o geral da EE e humanizar a urg\u00eancia da reuni\u00e3o. Ap\u00f3s os coment\u00e1rios de Emily, o \u00e1rduo trabalho cient\u00edfico teve in\u00edcio em quatro sess\u00f5es distintas.
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Cada sess\u00e3o foi dividida em dois componentes principais. O primeiro componente concentrou-se em apresenta\u00e7\u00f5es formais feitas por pesquisadores do meio acad\u00eamico e do setor, falando principalmente sobre os principais progressos que fizeram, novos dados que geraram e quaisquer obst\u00e1culos espec\u00edficos que afetassem sua capacidade de avan\u00e7ar. O segundo envolveu apresentadores e especialistas sentados na frente do p\u00fablico para facilitar a discuss\u00e3o com toda a sala. Essas discuss\u00f5es foram animadas, produtivas e essenciais para gerar as pr\u00f3ximas etapas necess\u00e1rias para o progresso.
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I. Moduladores de CFTR: Desenvolvimento, adapta\u00e7\u00e3o e teste de moduladores para CFTRs truncados<\/strong><\/p>\n\n\n\n

A sess\u00e3o I foi composta por quatro palestrantes que abordaram m\u00e9todos para modular diretamente a atividade do gene CFTR. Esses m\u00e9todos teriam como alvo a forma truncada do CFTR, gerada pela termina\u00e7\u00e3o prematura em muta\u00e7\u00f5es sem sentido, e facilitariam a leitura do gene para gerar a prote\u00edna completa.<\/p>\n\n\n\n

Apresentadores:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Alan Verkman, MD, PhD (Universidade da Calif\u00f3rnia, S\u00e3o Francisco)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Neal Sharpe, PhD (Eloxx Pharmaceuticals)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Jeffrey Beekman, PhD (Centro M\u00e9dico Universit\u00e1rio, Utrecht, Holanda)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Steven M. Rowe, MD, MSPH (Universidade do Alabama em Birmingham)<\/em>
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II. Terapia g\u00eanica CFTR: Progress\u00e3o para ensaios de Fase I<\/strong><\/p>\n\n\n\n

A sess\u00e3o II concentrou-se em abordagens gen\u00e9ticas, usando terapia g\u00eanica para substituir o CFTR ou edi\u00e7\u00e3o de genes para reparar o gene CFTR. Essas abordagens seriam eficazes para as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da CFTR, mas, o que \u00e9 importante, tamb\u00e9m poderiam ser aplicadas a todas as muta\u00e7\u00f5es da CFTR, tornando-as agn\u00f3sticas em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 muta\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n

Apresentadores:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Paul McCray, MD (Universidade de Iowa)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Patrick Harrison, PhD (University College Cork, Irlanda)<\/em><\/p>\n\n\n\n

III. Terapias com \u00e1cidos nucleicos: Abordagens direcionadas a mRNA, tRNA e oligonucleot\u00eddeos<\/strong><\/p>\n\n\n\n

A sess\u00e3o III concentrou-se nos aspectos da terapia da FC que t\u00eam como alvo os \u00e1cidos nucleicos, incluindo a transfer\u00eancia e o RNA mensageiro. <\/p>\n\n\n\n

Apresentadores:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Christopher Ahern, PhD (Universidade de Iowa)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Lulu Huang, PhD (Ionis Pharmaceuticals)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 James Dahlman, PhD (Georgia Tech)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 John Miller, PhD (Proteostasis Therapeutics)<\/em>
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IV. Ganhando tempo: Metas e abordagens alternativas<\/strong><\/p>\n\n\n\n

A Sess\u00e3o IV concentrou-se em abordagens alternativas que poderiam ganhar tempo para os pacientes com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC. Essas abordagens n\u00e3o teriam como alvo direto o gene CFTR, mas, em vez disso, diminuiriam os danos nos pulm\u00f5es \u00e0 medida que a doen\u00e7a progredisse para servir como uma ponte at\u00e9 que surjam terapias mais transformadoras para aqueles com muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC.<\/p>\n\n\n\n

Apresentadores:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Robert Tarran, PhD (Universidade da Carolina do Norte em Chapel Hill, Spyryx Biosciences)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Oren Rosenberg, MD, PhD (Universidade da Calif\u00f3rnia, S\u00e3o Francisco)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Barbara White, m\u00e9dica (Corbus Pharmaceuticals)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Martin D. Burke, MD, PhD (Universidade de Illinois, Urbana-Champaign)<\/em><\/p>\n\n\n\n

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A organiza\u00e7\u00e3o do simp\u00f3sio permitiu um ambiente \u00edntimo e colaborativo, onde as pessoas puderam falar livremente. E, por meio de discuss\u00f5es individuais, ficou claro que h\u00e1 um interesse significativo e um compromisso com o desenvolvimento de terapias para as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC.
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O simp\u00f3sio refor\u00e7ou essa necessidade de novas terapias para FC para aqueles com muta\u00e7\u00f5es sem sentido e facilitou esse esfor\u00e7o ao agilizar parcerias e colabora\u00e7\u00f5es.
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A Emily's Entourage gostaria de estender sua sincera gratid\u00e3o a todos os palestrantes, participantes e patrocinadores do simp\u00f3sio. A energia durante o simp\u00f3sio era palp\u00e1vel. Foi extremamente esperan\u00e7oso sentir a abertura, a colabora\u00e7\u00e3o e o compromisso feroz de todos na sala com a comunidade de FC com muta\u00e7\u00e3o sem sentido. <\/p>\n\n\n\n

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Emily\u2019s Entourage (EE) held its third scientific symposium, Therapeutic Development for Nonsense Mutations: The Final Frontier of CF, on September 25 at The Wistar Institute in Philadelphia, PA. The singular focus was to accelerate breakthroughs and a cure for the final 10% of the cystic fibrosis (CF) population without a targeted therapy with a focus… <\/p>\n

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Leia mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1704,"featured_media":11931,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":0,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-11927","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/227-Emilys-Entourage.jpg","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/11927","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1704"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=11927"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/11927\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":12114,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/11927\/revisions\/12114"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media\/11931"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=11927"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=11927"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=11927"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}