{"id":11486,"date":"2018-09-07T15:21:46","date_gmt":"2018-09-07T19:21:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=11486"},"modified":"2018-09-07T15:30:23","modified_gmt":"2018-09-07T19:30:23","slug":"therapeutic-development-for-nonsense-mutations-the-final-frontier-of-cf","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt_br\/therapeutic-development-for-nonsense-mutations-the-final-frontier-of-cf\/","title":{"rendered":"Desenvolvimento terap\u00eautico para muta\u00e7\u00f5es Nonsense: A \u00faltima fronteira da FC"},"content":{"rendered":"

A Emily's Entourage (EE) anuncia seu terceiro simp\u00f3sio cient\u00edfico, Desenvolvimento terap\u00eautico para muta\u00e7\u00f5es Nonsense: A \u00faltima fronteira da FC<\/em>que ser\u00e1 realizado nos dias 24 e 25 de setembro no The Wistar Institute, na Filad\u00e9lfia, PA. O foco principal ser\u00e1 acelerar os avan\u00e7os e a cura para os 10% finais da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) sem uma terapia direcionada.<\/p>\n

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Instituto Wistar na Filad\u00e9lfia, PA<\/p><\/div>\n

Com pesquisadores e empresas proeminentes de FC de todo o mundo, essa reuni\u00e3o apenas para convidados ser\u00e1 um evento \u00edntimo que aproveitar\u00e1 a colabora\u00e7\u00e3o, a troca de ideias e a solu\u00e7\u00e3o criativa de problemas para acelerar o desenvolvimento de terapias que salvam vidas para as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC. Essa \u00e1rea de desenvolvimento terap\u00eautico \u00e9 particularmente importante porque as terapias moduladoras de CFTR revolucion\u00e1rias est\u00e3o atualmente aprovadas ou em est\u00e1gio final de desenvolvimento cl\u00ednico para cerca de 90% da popula\u00e7\u00e3o com FC. As pessoas com muta\u00e7\u00f5es sem sentido na FC representam a maior parte da popula\u00e7\u00e3o com FC sem uma terapia moduladora de CFTR aprovada ou em est\u00e1gio final de desenvolvimento.<\/p>\n

\"Na Emily's Entourage, estamos incrivelmente empolgados em reunir os melhores e mais brilhantes para combater coletivamente as muta\u00e7\u00f5es sem sentido, que representam uma grande lacuna no desenvolvimento terap\u00eautico para a comunidade de FC\" - Emily Kramer-Golinkoff, cofundadora da EE<\/p><\/blockquote>\n

O simp\u00f3sio come\u00e7ar\u00e1 com um jantar de boas-vindas na noite anterior \u00e0 reuni\u00e3o, onde os convidados ser\u00e3o calorosamente recebidos pelo presidente do Conselho Consultivo Cient\u00edfico da EE, Kevin Foskett, PhD, pelo diretor cient\u00edfico Pete Haggie, PhD, e por Emily. O objetivo do jantar ser\u00e1 o de confraternizar, fazer contatos e articular metas para o dia seguinte, onde ocorrer\u00e1 o trabalho \u00e1rduo e produtivo.<\/p>\n

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Reuni\u00e3o dos principais l\u00edderes de opini\u00e3o da EE em setembro de 2015<\/p><\/div>\n

Em 25 de setembro, Emily far\u00e1 a abertura com coment\u00e1rios de boas-vindas, apresentando \u00e0s pessoas a Emily's Entourage e sua miss\u00e3o, dando um rosto humano aos objetivos e \u00e0 urg\u00eancia da reuni\u00e3o. A reuni\u00e3o que se seguir\u00e1 ser\u00e1 dividida em quatro sess\u00f5es principais, cada uma composta por apresenta\u00e7\u00f5es curtas e discuss\u00f5es. As quatro sess\u00f5es s\u00e3o:<\/p>\n

I. Moduladores de CFTR: Desenvolvimento, adapta\u00e7\u00e3o e teste de moduladores para CFTRs truncados<\/strong><\/p>\n

Presidente: Pete Haggie, PhD (Universidade da Calif\u00f3rnia, S\u00e3o Francisco, Emily's Entourage)<\/em><\/p>\n

II. Terapia g\u00eanica CFTR: Progress\u00e3o para ensaios de Fase I<\/strong><\/p>\n

Presidente: Beverly Davidson, PhD (Hospital Infantil da Filad\u00e9lfia, Universidade da Pensilv\u00e2nia, Spark Therapeutics, Talee Bio)<\/em><\/p>\n

III. Terapias com \u00e1cidos nucleicos: Abordagens direcionadas a mRNA, tRNA e oligonucleot\u00eddeos<\/strong><\/p>\n

Presidentes: Phil Thomas (Universidade do Texas, Southwestern) e Aliasger Salem (Universidade de Iowa)<\/em><\/p>\n

IV. Ganhando tempo: Metas e abordagens alternativas<\/strong><\/p>\n

Presidente: Kevin Foskett, PhD (Universidade da Pensilv\u00e2nia, Emily's Entourage)<\/em><\/p>\n

Lista de apresentadores:<\/p>\n