\"Esses novos subs\u00eddios avaliam a efic\u00e1cia das terapias atuais e experimentais para as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC, refletindo o compromisso da Emily's Entourage de ampliar os limites do desenvolvimento de novas terapias para a FC e levar esses avan\u00e7os aos pacientes rapidamente.\"<\/p>\n
-Peter Haggie, PhD, Diretor Cient\u00edfico da Ee<\/p><\/blockquote>\n
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![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/VenkateshwarMutyamEdited.jpg\")
Novas abordagens terap\u00eauticas para o tratamento de pacientes com FC que apresentam a muta\u00e7\u00e3o do c\u00f3don de termina\u00e7\u00e3o prematura W1282X<\/strong><\/h3>\nVenkateshwar Mutyam, PhD e Steven M. Rowe, MD, MSPH<\/strong><\/p>\nUniversidade do Alabama em Birmingham<\/em><\/p>\nEstudos anteriores apoiados pela Emily's Entourage revelaram que o KALYDECO proporciona benef\u00edcios terap\u00eauticos em alguns indiv\u00edduos com FC com a muta\u00e7\u00e3o W1282X. Esses estudos provocativos ser\u00e3o estendidos em outros ensaios cl\u00ednicos n de 1 para avaliar se os benef\u00edcios cl\u00ednicos podem ser ainda mais aprimorados por uma terapia corretiva-potenciadora aprovada.<\/p>\n
Estrat\u00e9gia: Navegando na biblioteca: Identifica\u00e7\u00e3o e reaproveitamento de mol\u00e9culas terap\u00eauticas<\/em><\/p>\n <\/p>\n
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![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/TheoMoraesEdited1.jpg\")
Melhoria da fun\u00e7\u00e3o da c\u00e9lula epitelial das vias a\u00e9reas CFTR W1282X com pequenas mol\u00e9culas<\/strong><\/h3>\nTheo Moraes, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD, e Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC<\/strong><\/p>\nHospital for Sick Kids, Toronto, Canad\u00e1<\/em><\/p>\nCombinando a experi\u00eancia em cultura de c\u00e9lulas, avalia\u00e7\u00e3o funcional da CFTR, desenvolvimento terap\u00eautico e pr\u00e1tica cl\u00ednica, este projeto avaliar\u00e1 se as abordagens terap\u00eauticas dispon\u00edveis modulam as principais propriedades, incluindo o transporte de \u00edons e a depura\u00e7\u00e3o mucociliar, em c\u00e9lulas epiteliais das vias a\u00e9reas derivadas de indiv\u00edduos com FC com a muta\u00e7\u00e3o W1282X.<\/p>\n
Estrat\u00e9gia: Navegando na biblioteca: Identifica\u00e7\u00e3o e reaproveitamento de mol\u00e9culas terap\u00eauticas<\/em><\/p>\n <\/p>\n
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![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/MartyBurkeEdited1.jpg\")
Uma pr\u00f3tese molecular para o tratamento independente de CFTR da FC causada por muta\u00e7\u00f5es sem sentido<\/strong><\/h3>\nMartin D. Burke, MD, PhD e Michael J. Welsh, MD<\/strong><\/p>\nUniversidade de Illinois em Urbana-Champaign e Universidade de Iowa<\/em><\/p>\nA FC \u00e9 causada pela perda de fun\u00e7\u00e3o do canal i\u00f4nico CFTR. O desenvolvimento de formas alternativas de restaurar a fun\u00e7\u00e3o do canal perdido, independentemente do CFTR, \u00e9 uma necessidade m\u00e9dica urgente e n\u00e3o atendida. Com base em estudos convincentes em modelos de cultura de c\u00e9lulas e em modelos animais de FC, este projeto testar\u00e1 uma nova estrat\u00e9gia terap\u00eautica para atender diretamente a essa necessidade. Essa abordagem usa um medicamento aprovado para uma indica\u00e7\u00e3o alternativa e pode, por fim, levar ao desenvolvimento de uma nova abordagem terap\u00eautica para a FC.<\/p>\n
Estrat\u00e9gia: Solu\u00e7\u00f5es alternativas criativas: Trabalhando com caminhos alternativos<\/em><\/p>\n <\/p>\n
\nEsses subs\u00eddios representam a segunda rodada de financiamento apoiada pelo Campanha Catalyst for a Cure (Catalisador para uma Cura)<\/strong><\/em>uma iniciativa inovadora de $3 milh\u00f5es lan\u00e7ada em 2017 para financiar \u00e1reas estrat\u00e9gicas de pesquisa identificadas pelo Conselho Consultivo Cient\u00edfico da EE para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos sobre muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC.<\/p>\nQue impacto isso ter\u00e1?<\/strong><\/h3>\nA Emily's Entourage concedeu mais de $3,3 milh\u00f5es desde 2011 para acelerar o desenvolvimento de tratamentos que salvam vidas e que podem chegar rapidamente aos pacientes com muta\u00e7\u00f5es sem sentido na FC. Os pacientes com duas c\u00f3pias de uma muta\u00e7\u00e3o sem sentido representam a maior parte dos 10% perif\u00e9ricos da popula\u00e7\u00e3o com FC, para os quais atualmente n\u00e3o h\u00e1 tratamentos direcionados.<\/p>\n
Gostar\u00edamos de agradecer sinceramente aos cientistas comprometidos que est\u00e3o liderando o caminho, desenvolvendo abordagens terap\u00eauticas inovadoras para as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC, bem como aos nossos incr\u00edveis apoiadores, que s\u00e3o o combust\u00edvel que impulsiona esses esfor\u00e7os pioneiros.<\/p>\n
Universidade do Alabama em Birmingham<\/em><\/p>\n Estudos anteriores apoiados pela Emily's Entourage revelaram que o KALYDECO proporciona benef\u00edcios terap\u00eauticos em alguns indiv\u00edduos com FC com a muta\u00e7\u00e3o W1282X. Esses estudos provocativos ser\u00e3o estendidos em outros ensaios cl\u00ednicos n de 1 para avaliar se os benef\u00edcios cl\u00ednicos podem ser ainda mais aprimorados por uma terapia corretiva-potenciadora aprovada.<\/p>\n Estrat\u00e9gia: Navegando na biblioteca: Identifica\u00e7\u00e3o e reaproveitamento de mol\u00e9culas terap\u00eauticas<\/em><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Theo Moraes, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD, e Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC<\/strong><\/p>\n Hospital for Sick Kids, Toronto, Canad\u00e1<\/em><\/p>\n Combinando a experi\u00eancia em cultura de c\u00e9lulas, avalia\u00e7\u00e3o funcional da CFTR, desenvolvimento terap\u00eautico e pr\u00e1tica cl\u00ednica, este projeto avaliar\u00e1 se as abordagens terap\u00eauticas dispon\u00edveis modulam as principais propriedades, incluindo o transporte de \u00edons e a depura\u00e7\u00e3o mucociliar, em c\u00e9lulas epiteliais das vias a\u00e9reas derivadas de indiv\u00edduos com FC com a muta\u00e7\u00e3o W1282X.<\/p>\n Estrat\u00e9gia: Navegando na biblioteca: Identifica\u00e7\u00e3o e reaproveitamento de mol\u00e9culas terap\u00eauticas<\/em><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Martin D. Burke, MD, PhD e Michael J. Welsh, MD<\/strong><\/p>\n Universidade de Illinois em Urbana-Champaign e Universidade de Iowa<\/em><\/p>\n A FC \u00e9 causada pela perda de fun\u00e7\u00e3o do canal i\u00f4nico CFTR. O desenvolvimento de formas alternativas de restaurar a fun\u00e7\u00e3o do canal perdido, independentemente do CFTR, \u00e9 uma necessidade m\u00e9dica urgente e n\u00e3o atendida. Com base em estudos convincentes em modelos de cultura de c\u00e9lulas e em modelos animais de FC, este projeto testar\u00e1 uma nova estrat\u00e9gia terap\u00eautica para atender diretamente a essa necessidade. Essa abordagem usa um medicamento aprovado para uma indica\u00e7\u00e3o alternativa e pode, por fim, levar ao desenvolvimento de uma nova abordagem terap\u00eautica para a FC.<\/p>\n Estrat\u00e9gia: Solu\u00e7\u00f5es alternativas criativas: Trabalhando com caminhos alternativos<\/em><\/p>\n <\/p>\n Esses subs\u00eddios representam a segunda rodada de financiamento apoiada pelo Campanha Catalyst for a Cure (Catalisador para uma Cura)<\/strong><\/em>uma iniciativa inovadora de $3 milh\u00f5es lan\u00e7ada em 2017 para financiar \u00e1reas estrat\u00e9gicas de pesquisa identificadas pelo Conselho Consultivo Cient\u00edfico da EE para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos sobre muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC.<\/p>\n A Emily's Entourage concedeu mais de $3,3 milh\u00f5es desde 2011 para acelerar o desenvolvimento de tratamentos que salvam vidas e que podem chegar rapidamente aos pacientes com muta\u00e7\u00f5es sem sentido na FC. Os pacientes com duas c\u00f3pias de uma muta\u00e7\u00e3o sem sentido representam a maior parte dos 10% perif\u00e9ricos da popula\u00e7\u00e3o com FC, para os quais atualmente n\u00e3o h\u00e1 tratamentos direcionados.<\/p>\n Gostar\u00edamos de agradecer sinceramente aos cientistas comprometidos que est\u00e3o liderando o caminho, desenvolvendo abordagens terap\u00eauticas inovadoras para as muta\u00e7\u00f5es sem sentido da FC, bem como aos nossos incr\u00edveis apoiadores, que s\u00e3o o combust\u00edvel que impulsiona esses esfor\u00e7os pioneiros.<\/p>\nMelhoria da fun\u00e7\u00e3o da c\u00e9lula epitelial das vias a\u00e9reas CFTR W1282X com pequenas mol\u00e9culas<\/strong><\/h3>\nUma pr\u00f3tese molecular para o tratamento independente de CFTR da FC causada por muta\u00e7\u00f5es sem sentido<\/strong><\/h3>\n
\nQue impacto isso ter\u00e1?<\/strong><\/h3>\n