Emily é homenageada como "Campeã da Mudança" pela Casa Branca

Emily passou a última quarta-feira na Casa Branca como uma das nove pessoas homenageadas como Campeões da Mudança para a campanha do presidente Obama Iniciativa de medicina de precisão.

Os 9 campeões da mudança na medicina de precisão

"Esse reconhecimento da Casa Branca mostra que a Emily's Entourage está liderando o caminho, ultrapassando os limites da ciência e ajudando a escrever a história da medicina de precisão", disse Emily. "A medicina de precisão não é apenas uma iniciativa política ousada ou uma nova e empolgante era de pesquisa biomédica e terapêutica personalizada - é a minha esperança para o futuro."

"Nosso objetivo é encontrar terapias projetadas até mesmo para aqueles de nós com mutações raras, para que ninguém tenha uma mutação incomum demais para entrar no radar da pesquisa. Esta é a luta para salvar minha vida e a vida de outras pessoas com mutações raras como a minha", disse Emily, descrevendo por que Emily's Entourage (EE) arrecadou $1,5 milhão desde 2011 para financiar pesquisas sobre mutações nonsense da FC.

A aprovação em 2012 do medicamento revolucionário Kalydeco foi um sinal de alerta para Emily e seu Entourage. O primeiro medicamento a tratar a causa raiz da FC, o Kalydeco foi um divisor de águas para 4% da população com FC que compartilha uma mutação comum. Emily viu amigos saírem das listas de espera para transplante de pulmão, constituírem família, correrem maratonas e começarem a planejar um futuro que nunca imaginaram ter - tudo graças ao Kalydeco. Infelizmente, ele não ajuda a mutação rara da FC de Emily.

Outro avanço na FC ocorreu no dia 2 de julho, quando a FDA aprovou um terapia combinada que ajudará aproximadamente 50% da população com FC - mas, novamente, não Emily. "É incrível ver meus amigos conseguirem esses avanços. Mas queremos um avanço como esse para mim e para todos os outros com FC também", disse ela.

Francis Collins, diretor do NIH, apóia a Emily's Entourage

Emily estava entre os nove "Campeões da Mudança" da Casa Branca, apresentados pelo diretor do NIH, Francis Collins, MD, PhD, que disse: "Nossa causa é mudar a forma como a medicina é praticada, levando em conta as diferenças individuais".

A Iniciativa de Medicina de Precisão do Presidente tem como objetivo criar uma coorte de um milhão de indivíduos até o final do ano para acelerar o ritmo da descoberta de pesquisas médicas e terapias direcionadas precisamente para os indivíduos - incluindo pessoas como Emily, com doenças raras, avançadas e com risco de morte, que estão em uma corrida contra o tempo.

Essa homenagem e a oportunidade de falar na Casa Branca são momentos que Emily guardará para sempre. Sua história repercute em nível político e pessoal, conforme refletido na ampla cobertura da mídia sobre sua homenagem em CBS3, NBC10, CBS3 LocalFox29, e no Philadelphia Inquirer, o Expoente Judaico, o Voz da Filadélfiae mais.

Leia uma postagem de blog que Emily escreveu para o site da Casa Branca
Assista a um vídeo do evento Champions of Change (O painel de Emily começa em 0:26)

Emily está sendo entrevistada por Keith Jones, da NBC10

Emily está sendo entrevistada por Stephanie Stahl, da CBS