Durante o Mês de Conscientização sobre a FC, o Emily's Entourage convida os membros da comunidade de fibrose cística (FC) a compartilhar suas histórias. A postagem de hoje do blog destaca a história de Amanda Boone, uma adulta com FC.

Há momentos na vida que deixam uma marca indelével em sua alma. Para mim, um desses momentos aconteceu no meio da noite, quando respirei fundo pela primeira vez em mais de uma década. Era o tipo de respiração que você não percebe que estava perdendo até senti-la novamente. No início, fiquei confuso, sem saber o que estava acontecendo, mas no momento em que reconheci o que era - uma completo respiração. Acordei meu marido. Ele se sobressaltou, achando que algo estava muito errado, pois estávamos vivendo em modo de sobrevivência há anos. Mas não, essa era uma boa notícia! Um momento de mudança de vida.

Viver com fibrose cística (FC) tem sido uma montanha-russa constante para mim. Na minha juventude, consegui me manter relativamente saudável, embora ainda estivesse sujeito às hospitalizações e aos tratamentos de rotina que vêm com essa doença. Cheguei a subir a escada corporativa, de agente de locação a gerente de propriedades, enquanto lidava com as complexidades da FC.

Em muitos aspectos, eu me sentia sortudo. Eu tinha uma carreira próspera, um casamento maravilhoso e conseguia manter minha saúde. Mas, por baixo da superfície, eu estava sempre lutando - lutando para respirar, para me manter saudável e para seguir em frente, apesar da minha expectativa de vida.

Quando meu marido e eu decidimos começar uma família, fui diagnosticada com diabetes relacionada à FC (CFRD) e estava tendo sangramentos pulmonares regularmente. Depois de muita deliberação, optamos por fazer a fertilização in vitro com uma barriga de aluguel. Tivemos a sorte de fazer uma transferência de embriões bem-sucedida e logo nosso filho estava a caminho. Mas quando comecei a ter esperanças de um futuro melhor, minha saúde piorou drasticamente. Contraí uma gripe em dezembro de 2014, e foi aí que as coisas começaram a desandar. Minha função pulmonar nunca se recuperou totalmente desse incidente, e eu me vi em um ciclo constante de infecções, sangramentos pulmonares e febres. Quando nosso filho nasceu, tive que parar de trabalhar devido à deterioração da minha saúde, dependendo muito do apoio da família para cuidar dele.

Dois anos depois, procurei uma segunda opinião no National Jewish Health, no Colorado. Fui aconselhado a me mudar para o Colorado para continuar o tratamento. A partir daí, as coisas só pioraram. Fui diagnosticado com mycobacterium abscessus, uma bactéria difícil de tratar que pode levar ao rápido declínio da função pulmonar e à mortalidade na FC, o que exigiu tratamento com antibióticos intravenosos de longo prazo. Meu corpo estava falhando, e a perspectiva de um transplante duplo de pulmão pairava sobre mim. Eu estava me preparando mental e fisicamente para essa possibilidade quando, em outubro de 2019, tudo mudou.

Foi aprovada uma terapia inovadora direcionada à mutação. Eu já tinha ouvido falar sobre isso, mas nunca pensei que funcionaria para mim. Com uma mutação rara "sem sentido", inicialmente me disseram que os moduladores não ajudariam. Mas, como minha segunda mutação era comum, eu tinha direito a experimentar. A terapia só precisa beneficiar uma de suas duas mutações para ser eficaz.

Quatro dias depois de iniciar a nova terapia, acordei no meio da noite, respirei fundo e medi minha função pulmonar. Ela havia aumentado em dez por cento!

Em questão de dias, meu corpo estava respondendo de uma forma que eu não imaginava ser possível. Logo depois, fui fazer minha avaliação para transplante e me disseram que eu não precisava de um. Essa terapia direcionada à mutação foi a minha salvação.

Embora minha saúde tenha melhorado de uma forma que eu jamais poderia imaginar, eu sabia que não estava curada. Meu corpo já havia passado por muita coisa. Eu ainda precisava de tratamentos, ainda lutava contra o diabetes relacionado à FC e ainda enfrentava a possibilidade de ser hospitalizado. Mas a progressão da minha doença havia parado e, pela primeira vez em anos, senti esperança.

No verão de 2023, enquanto eu tentava me reerguer e viver a vida com minha saúde recém-descoberta, meu mundo foi mais uma vez abalado. Fiquei sabendo que a minha "salvação", a terapia direcionada à mutação, estava sendo analisada por um conselho estadual devido ao seu alto custo, e a possibilidade de um teto de preço ser colocado no medicamento era iminente. Isso significava que os pacientes do Colorado perderiam o acesso ao medicamento se o conselho não conseguisse chegar a um acordo com o fabricante do medicamento. A possibilidade de perder o acesso ao medicamento, que havia sido salvou minha vida era aterrorizante.

Imediatamente me envolvi na defesa de direitos, participando de reuniões da diretoria e conversando com legisladores. Eu sabia que tínhamos montanhas para mover. Conectei-me com outras pessoas com FC e cuidadores e, juntos, formamos um grupo de defesa de base, o CF United. Trabalhamos incansavelmente, escrevendo cartas, nos reunindo com autoridades e amplificando nossas vozes. Nossa mensagem era clara: essa terapia direcionada à mutação era mais do que apenas um medicamento; era uma graça salvadora, e precisávamos proteger nosso acesso a ela.

O processo foi desafiador e, às vezes, parecia que estávamos falando para o vazio. Em uma reunião, a diretoria não compareceu e tivemos que implorar aos funcionários do governo que pareciam indiferentes às nossas preocupações. Mas não recuamos. Quanto mais defendíamos, mais víamos o impacto de nossos esforços. Em dezembro de 2023, recebemos a notícia pela qual estávamos lutando: o conselho votou que o medicamento não era "inacessível", o que significa que o limite de preço não seria imposto. Foi uma vitória, não apenas para mim, mas para toda a comunidade de FC do Colorado e de outros estados. E nada disso teria sido possível sem a minha saúde renovada, que me permitiu estar presente em sua plenitude.

Mas enquanto comemorávamos, eu não podia ignorar a outra realidade urgente: embora eu tenha sido um dos sortudos que se beneficiaram dessa terapia, muitos ainda não podem se beneficiar. Essas pessoas ainda estão esperando por seu tratamento inovador. Não consigo imaginar estar no lugar deles. Sinto empatia, porque me lembro de como era. Minha defesa não é apenas para aqueles que obtiveram acesso a medicamentos que mudaram suas vidas; é também para pessoas como Emily e todos os que estão no 10% final. Não podemos parar de lutar até que todas as pessoas com FC tenham uma opção de tratamento que salve vidas e acesso total a esse tratamento.

Autor

Amanda Boone é portadora de fibrose cística e co-fundadora da CF United, uma organização de base que garante acesso a terapias a preços acessíveis para pacientes com FC e doenças raras. Amanda tornou-se uma das principais vozes na proteção do acesso, especialmente quando seu medicamento que salva vidas enfrentou desafios de acessibilidade econômica por meio do Prescription Drug Affordability Board do Colorado. Amanda agora usa sua voz para garantir que os pacientes sejam ouvidos, enquanto encontra paz na zona rural do Colorado com seu marido, filho, cachorros e cavalos. Amanda lida com sua doença por meio do riso e do realismo.