Emily's Entourage comemora uma conquista histórica: Primeiro paciente recebeu a dose da nova terapia gênica desenvolvida por meio do modelo visionário da EE

Filadélfia, Pensilvânia - 18 de novembro de 2024-Emily's Entourage (EE), uma inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o último 10% de pessoas com fibrose cística (FC), tem o orgulho de anunciar um marco fundamental em sua missão de acelerar os avanços para as pessoas com FC que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações atualmente disponíveis: A Spirovant Sciences, uma empresa de terapia gênica em estágio clínico que a EE ajudou a lançar, administrou a dose do primeiro paciente em seu estudo clínico SAAVe de Fase 1/2 do SP-101 + Augmenter para o tratamento da FC.

Essa conquista representa um momento de círculo completo para a EE. Em 2015, a EE catalisou a criação da Spirovant - então denominada Talee Bio - concebendo, envolvendo a comunidade científica e uma empresa de gestão, e fornecendo o financiamento inicial para lançar a Spirovant Sciences. Quase uma década depois, esse investimento inicial levou ao desenvolvimento do SP-101, uma terapia genética de diagnóstico de mutação administrada por inalação, que agora está avançando em um estudo clínico.

"Esse marco é nada menos que extraordinário", disse Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofundadora da Emily's Entourage. "O que começou como um sonho de acelerar a ciência que salva vidas para aqueles que estão nos últimos 10% da comunidade de FC evoluiu para este momento transformador: uma nova terapia gênica sendo administrada a uma pessoa com FC. Juntos, levamos uma ideia da pesquisa pré-clínica para os testes em humanos. Esse progresso é um exemplo do que é o nosso trabalho".

O visionário da EE 'Filantropia de risco' A abordagem da empresa para impulsionar a pesquisa e o desenvolvimento terapêutico para a FC acelerou a criação da Spirovant e impulsionou seu trabalho no SP-101, que utiliza um vetor de vírus adeno-associado (AAV) para entregar o gene CFTR, visando à causa raiz da FC. O SP-101 é agnóstico em relação à mutação, o que significa que, se comprovada sua eficácia, ele funcionaria para todas as mutações da FC, inclusive para aquelas que não se beneficiam atualmente das terapias direcionadas a mutações existentes.

"O primeiro paciente que recebeu a dose do SP-101 é um momento animador em nossa firme missão de atender às necessidades não atendidas na comunidade de FC, principalmente no 10% final", disse Chandra Ghose, PhD, diretor científico da Emily's Entourage. "Esse marco reflete anos de dedicação, inovação e colaboração - prova de que, com investimentos estratégicos e esforço coletivo, podemos transformar o potencial científico em progresso significativo para aqueles que aguardam novas opções."

O estudo de Fase 1/2 do SAAVe foi projetado para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia em indivíduos para os quais os tratamentos existentes são insuficientes ou não estão disponíveis. Os principais desfechos secundários incluem função pulmonar, qualidade de vida e biomarcadores indicativos de impacto terapêutico.

"Essa conquista não teria sido possível sem o apoio de nossa incrível comunidade", acrescentou Kramer-Golinkoff. "A todos que doaram, participaram ou compartilharam nossa missão de alguma forma ao longo dos anos: este marco também é seu e agradecemos de todo o coração."

Para obter mais informações sobre o estudo clínico SP-101, acesse o anúncio completo da Spirovant em PRNewswire.

Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos no último 10% da população com fibrose cística (FC) que não se beneficia das terapias direcionadas a mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de pesquisa, lançou uma empresa de terapia genética para FC, agora adquirida, desenvolveu um banco de dados de pacientes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento de ensaios clínicos e liderou esforços mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização foi destaque na mídia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em emilysentourage.org.

Contato com a mídia

Hannah Kleckner

Diretor de Marketing e Comunicações

hannah@emilysentourage.org