Batsheva Kerem, PhD, homenageada com o prêmio inaugural Trailblazer da Dra. Carolyn Denning pela Emily's Entourage

Reconhecimento de uma força pioneira na genética da fibrose cística, cuja pesquisa continua a gerar esperança e avanços para os últimos 10% de pessoas com FC que ainda aguardam terapias eficazes. 

Seattle, Washington - 19 de novembro de 2025-Emily's Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)(3) que está acelerando novos tratamentos e uma cura para o último 10% de pessoas com fibrose cística (FC) que não se beneficiam das terapias moduladoras de CFTR existentes, concedeu a Batsheva Kerem, PhD, professora de genética da Universidade Hebraica de Jerusalém, o prêmio inaugural Prêmio Trailblazer da Dra. Carolyn Denning.

O Prêmio Trailblazer homenageia líderes científicos que demonstram inovação, coragem e tenacidade no avanço de pesquisas que salvam vidas para a comunidade de FC. Este ano marca a primeira apresentação do prêmio com seu novo nome - introduzido na edição de 2025 Noite com a comitiva de Emily em homenagem à falecida Carolyn R. Denning, MD, uma pediatra pioneira cujo cuidado compassivo e visão transformaram o cenário do tratamento da FC.

O Dr. Kerem recebeu o prêmio durante a 8ª Recepção Anual da EE na Conferência Norte-Americana de Fibrose Cística (NACFC) na sexta-feira, 24 de outubro de 2025, em Seattle, Washington, onde se reuniram mais de 105 dos principais pesquisadores, prestadores de cuidados e defensores da FC do mundo. O prêmio deste ano foi uma pintura de Dylan Mortimer, um artista exibido nacional e internacionalmente e receptor de transplante duplo de pulmão que vive com FC, cujo trabalho explora sua experiência vivida com a FC por meio de pinturas, esculturas e instalações públicas vibrantes e instigantes, cheias de glitter. 

Verdadeira visionária em genética da FC, a Dra. Kerem dedicou sua carreira profissional a desvendar os mecanismos moleculares da FC e a ser pioneira em novas estratégias terapêuticas para pessoas com mutações raras e difíceis de tratar. Ela fez parte da equipe de pesquisa de referência que identificou e clonou o gene CFTR em 1989, uma descoberta que revolucionou a compreensão da FC e estabeleceu a base para quase todos os avanços terapêuticos que se seguiram.

Ao retornar a Israel em 1990, a Dra. Kerem fundou o Israel National Center for CF Genetic Research, onde mapeou a distribuição das mutações da FC na população israelense e identificou a mutação W1282X - a mesma mutação carregada pela cofundadora da EE, Emily Kramer-Golinkoff. Seu trabalho pioneiro possibilitou a triagem de portadores e o diagnóstico precoce em todo o país, revolucionando a abordagem do país em relação aos cuidados com a FC. Paralelamente, o Dr. Kerem investigou os mecanismos moleculares que regulam a gravidade da doença e a resposta a tratamentos específicos para mutações, incluindo a via de decaimento de mRNA mediada por nonsense (NMD). 

Ao longo de décadas, a Dra. Kerem trabalhou incansavelmente para desenvolver novas estratégias terapêuticas para mutações raras de CFTR, incluindo mutações sem sentido e de splicing. Com base nesse trabalho, ela desenvolveu uma plataforma de descoberta que se tornou a base da SpliSense, uma empresa de biotecnologia que agora realiza testes clínicos para terapias baseadas em RNA projetadas para restaurar a função CFTR adequada, onde ela agora atua como Diretora Científica e Fundadora Científica. 

 

 

“O impacto da Dra. Batsheva Kerem no campo da FC é nada menos que transformador”, disse Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofundadora da Emily's Entourage. “Suas descobertas revolucionárias - e sua defesa feroz das pessoas com mutações raras deixadas para trás pelo progresso - incorporam o próprio espírito deste prêmio. O brilhantismo, a persistência, a liderança e a compaixão da Dra. Kerem redefiniram o que é possível, impulsionando o progresso e dando esperança aos últimos 10% que ainda estão esperando por avanços que salvam vidas.”

“Receber o prêmio Trailblazer da Dra. Carolyn Denning da Emily's Entourage é uma grande honra”, disse o Dr. Kerem. “Durante toda a minha carreira, fui motivado pela convicção de que ninguém deve ser deixado para trás simplesmente porque sua mutação é rara ou difícil de tratar. Juntamente com a Emily's Entourage e a comunidade mais ampla de pesquisa em FC, estamos avançando em direção a um futuro em que transformaremos esse sonho em realidade - em que todas as pessoas com FC poderão finalmente se beneficiar de terapias transformadoras e que salvam vidas.”

 

Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos no 10% final da população com fibrose cística (FC) que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de pesquisa, lançou uma empresa de terapia genética para FC em estágio clínico, desenvolveu um banco de dados global de pacientes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento de ensaios clínicos e liderou esforços mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização foi destaque na mídia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em emilysentourage.org.

Contato com a mídia

Hannah Kleckner

Diretor de Marketing e Comunicações

hannah@emilysentourage.org