Avanço da ciência da FC: Emily's Entourage anuncia novos subsídios para pesquisa em 2025
EE concede bolsas de pesquisa para estimular a inovação para o 10% final
A Emily's Entourage tem o orgulho de anunciar os 2025 beneficiários de nossos Subsídios para Pesquisa Translacional-Quatro projetos empolgantes impulsionados por um único objetivo: acelerar a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos que salvam vidas para aqueles que estão no último 10% da comunidade de fibrose cística (FC) e que ainda estão esperando por um avanço.
Avanços recentes remodelaram o futuro de 90% da comunidade de FC, mas para os 10% mais distantes, esse futuro ainda está fora de alcance. Esses subsídios visam a mudar isso. Trata-se de recusar-se a aceitar o status quo, investir em ciência promissora que avança mais rápido e chega mais longe, e mudar a maré para aqueles que ficaram para trás.
"Desde tecnologias de edição de genes que poderiam fornecer tratamentos para mutações que não respondem aos moduladores CFTR atuais até o desenvolvimento de terapias com fagos para bactérias multirresistentes que podem impulsionar a progressão da doença e a mortalidade em pessoas com FC, esses subsídios aprofundam o portfólio da EE e nos aproximam de tratamentos que salvam vidas de todas as pessoas com FC."
- Chandra Ghose, PhD, Diretor científico
Aceleração das estratégias de edição de genes para mutações raras de FC
David R. Liu, PhD | Broad Institute of MIT and Harvard
Usando edição primária avançada e modelagem computacional, esse projeto visa desenvolver rapidamente terapias personalizadas de edição de genes para pessoas com FC que não dispõem de tratamentos direcionados a mutações.
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Combate às infecções resistentes a medicamentos
Anca Segall, PhD | Universidade Estadual de San Diego
Esse projeto investiga combinações de fagos e antibióticos para combater a resistência a medicamentos Achromobacter com o objetivo de restaurar a eficácia do tratamento e ampliar as opções para aqueles que enfrentam algumas das infecções mais difíceis de tratar.
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Visando as mutações Nonsense com a terapia de precisão de leitura
Andrei Korostelev, PhD | UMass Chan Medical School
Com o uso de oligonucleotídeos antissenso de leitura (R-ASOs) para contornar sinais de parada prematura no mRNA do CFTR, essa pesquisa visa restaurar a produção de proteínas funcionais e liberar terapias direcionadas para pessoas com mutações sem sentido da FC.
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Substituição de segmentos de genes CFTR defeituosos por editores Retron
Ilya Finkelstein, PhD | Universidade do Texas em Austin
Ao desenvolver editores retron para reescrever segmentos defeituosos do gene CFTR, esse trabalho estabelece as bases para uma abordagem de edição de genes de tamanho único, com o objetivo de oferecer tratamentos duradouros para indivíduos com FC que não se beneficiam das terapias moduladoras de CFTR existentes.
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Esses quatro subsídios se baseiam no programa pioneiro de subsídios para pesquisa da Emily's Entourage. Desde 2011, a Emily's Entourage tem concedeu 42 subsídios para pesquisadores de seis países, ajudando a garantir um adicional de $52,3 milhões em financiamento de acompanhamento em uma variedade de abordagens terapêuticas.
Para aqueles que ainda estão esperando, isso é mais do que pesquisa. É um movimento para a frente.impulso em direção a soluções reais e a um futuro livre de FC.
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