Acelerando o fornecimento de terapia gênica para fibrose cística: Emily's Entourage reunirá especialistas no Simpósio de 2025
Filadélfia, PA - 20 de fevereiro de 2025-A Emily's Entourage (EE), uma organização pioneira sem fins lucrativos que acelera a pesquisa para os 10% finais da comunidade de fibrose cística (FC), está pronta para sediar seu Simpósio Científico de 2025, intitulado "A entrega de genes: Avanços e desafios através de uma lente de FC," de 23 a 26 de fevereiro de 2025, no Quorum do University City Science Center, na Filadélfia, Pensilvânia.
O simpósio deste ano tem como objetivo ampliar os limites do progresso no desenvolvimento de terapias baseadas em nucleotídeos para a FC, concentrando-se em um dos desafios mais críticos e complexos dos tratamentos baseados em genes: sua distribuição. Embora tenham sido feitos avanços, os obstáculos relacionados ao fornecimento eficaz de material genético continuam sendo um grande obstáculo. Embora as terapias baseadas em nucleotídeos sejam promissoras para toda a comunidade de FC, a necessidade é particularmente urgente para aqueles que estão no 10% final da população de FC e que não se beneficiam das terapias moduladoras de CFTR atualmente disponíveis. Para esse grupo, o tempo é essencial, e não há espaço para esperar que o progresso se desenvolva nos cronogramas tradicionais.
"Acreditamos no poder de reunir os pesquisadores e líderes de pensamento mais brilhantes do mundo em uma única sala. Nosso objetivo é incentivar o compartilhamento aberto, estimular a colaboração, pensar grande e criar caminhos novos e rápidos", disse Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofundadora da EE. "Ao reunir as principais mentes de dentro e de fora da comunidade científica e do setor de FC, este simpósio está preparado para acelerar o fornecimento dessas terapias inovadoras."
Presidido por Kevin Foskett, PhD, Isaac Ott Professor of Physiology na Perelman School of Medicine da University of Pennsylvania; Joan Lau, PhD, MBA, CEO da Spirovant Sciences, Inc.; e Paul McCray, Jr, MD, professor de pediatria e medicina pulmonar na University of Iowa, o evento contará com mais de 40 pesquisadores, inovadores e líderes de pensamento de renome mundial do meio acadêmico, biotecnológico e farmacêutico - tanto no espaço da FC quanto fora dele. Esses especialistas examinarão os avanços de ponta e mergulharão nos desafios exclusivos de fornecer, com segurança e eficácia, terapias baseadas em nucleotídeos para indivíduos com FC, uma etapa essencial para liberar todo o potencial da terapia baseada em genes. De olho nas oportunidades de tradução, este simpósio aborda não apenas a ciência, mas também o poder da colaboração para transformar o cenário do tratamento da FC.
O Simpósio 2025 baseia-se nos esforços contínuos da EE para acelerar o desenvolvimento terapêutico para o 10% final de pessoas com FC, que não se beneficiam dos moduladores CFTR atuais devido a suas mutações genéticas raras. Os destaques do trabalho da EE incluem:
- Premiação 38 bolsas de pesquisa para os principais pesquisadores do mundo, resultando em mais de $52,3 milhões em financiamentos subsequentes.
- Implantação de um modelo de filantropia de risco para a criação de empresas uma empresa de terapia genética para FC que está realizando um estudo clínico de Fase 1/2.
- Desenvolvimento de 37 fagos que trataram mais de 34 indivíduos com infecções resistentes a antibióticos.
- Lançamento Conexão de ensaios clínicos CF (CTC)um banco de dados global de pacientes e o Clinical Trial Matchmaking Program para acelerar o recrutamento para essa população ultra-rara.
"Estamos incrivelmente orgulhosos do impulso contínuo na pesquisa de terapia genética da FC, mas reconhecemos que, para realmente fazer a diferença e desenvolver tratamentos, precisamos enfrentar as questões difíceis e colaborar entre as disciplinas", disse Chandra Ghose, diretor científico da EE. "Ao reunir um grupo tão diversificado de líderes de pensamento, nosso objetivo é estimular novas ideias, ultrapassar limites e, por fim, acelerar o cronograma de desenvolvimento de terapias para aqueles que mais precisam delas."
A EE agradece aos patrocinadores da equipe dos sonhos do simpósio de 2025, Viatris, Terapêutica molecular 4D, Vertex Pharmaceuticals, Inc., patrocinadores de nível violeta, ReCode Therapeutics e Boomer Esiason Foundation, e outros, cujo apoio torna possível esse evento fundamental e o progresso que ele proporciona.
Sobre a comitiva de Emily
A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos no último 10% da população com fibrose cística (FC) que não se beneficia das terapias direcionadas a mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de pesquisa, lançou uma empresa de terapia genética para FC em fase clínica, desenvolveu um banco de dados de pacientes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento de ensaios clínicos e liderou esforços mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização foi destaque na mídia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em emilysentourage.org.
Contato com a mídia
Hannah Kleckner
Diretor de Marketing e Comunicações
