EE publica a primeira "Pesquisa Final 10%" e anuncia webinar informativo
A Emily's Entourage (EE) tem o prazer de anunciar que sua primeira pesquisa global sobre a saúde e as perspectivas de pessoas com fibrose cística (FC) que não se beneficiam de terapias aprovadas direcionadas a mutações foi publicada este mês na revista médica Pediatric Pulmonology, revisada por pares.
A organização realizará um webinar informativo com uma apresentação da Dra. Jennifer Taylor-Cousar, membro do Conselho do EE Scientific Advisor e coautora do artigo, para compartilhar os resultados da pesquisa e responder às perguntas da comunidade. O webinar será realizado na quarta-feira, 6 de abril, às 20h (horário de Brasília).
A PESQUISA
O objetivo desta pesquisa foi coletar informações para entender melhor o estado de saúde atual, o impacto da FC, as necessidades não atendidas e o interesse em pesquisa clínica daqueles que fazem parte do 10% final da comunidade da FC e que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações existentes (moduladores CFTR) devido a mutações inelegíveis, falta de acesso ou efeitos colaterais.
"Esperamos que esses resultados possam ajudar a direcionar e acelerar o desenvolvimento de medicamentos e o projeto de ensaios clínicos para atender às necessidades da comunidade e garantir que a voz da comunidade de FC permaneça na frente e no centro de cada etapa do processo de desenvolvimento e aprovação de medicamentos", disse a cofundadora da EE, Emily Kramer-Golinkoff.
Mais de 430 indivíduos de 5 continentes participaram do estudo de 38 perguntas, realizado entre junho e julho de 2021, e divulgado por meio de mídia social e e-mail para indivíduos e famílias com FC, bem como para grupos de defesa dentro e fora dos EUA.
DESTAQUES DOS RESULTADOS DA PESQUISA
Características clínicas
- Aproximadamente 26% dos entrevistados tinham doença pulmonar leve, 50,3% tinham doença moderada e 11,1% tinham doença grave
- A porcentagem de entrevistados que se identificaram como indivíduos BIPOC e que não se qualificaram para os moduladores (72,5%) foi maior do que a dos que se identificaram como brancos (65,2%)
Impacto da doença e ônus da terapia
- 13,8% dos indivíduos com FC passaram cinco ou mais noites no hospital em uma base anual devido a um problema relacionado à FC
- Mais de 86,1% dos entrevistados relataram que a FC tem um impacto moderado a significativo na vida deles ou de seus familiares, sendo que 93,5% dos cuidadores relataram que a FC tem um impacto moderado a significativo na vida diária. Entre os cuidadores, os impactos na saúde mental (66,7%) e física (40,7%) foram os mais relatados.
- Entre as pessoas com FC, os aspectos da vida mais afetados pela FC foram a saúde mental (45,5%), os planos para o futuro (45,2%) e a capacidade de passar tempo com amigos/participar de atividades sociais (39,7%)
Possível participação em pesquisa clínica
- 76,7% expressaram interesse em participar de futuros estudos clínicos
- Entre os que não participaram ou não participariam de estudos clínicos, o motivo mais comum foi a falta de qualificação (37,0%)
- Os recursos mais importantes do estudo foram o acesso ao medicamento após o término do estudo (92,5%) e a adição de mais locais de estudo clínico (78,7%)
Percepções sobre o acesso aos moduladores CFTR para algumas pessoas com FC, mas não para todas
- Quando perguntados sobre como se sentem ao ver outras pessoas da comunidade de FC se beneficiarem dos moduladores quando eles/seus familiares não puderam se beneficiar, a maioria se sentiu feliz e animada por aqueles que estavam se beneficiando, mas outros temas recorrentes incluíram "amargo", "invejoso", "triste", "frustrante", "decepcionante", "irritado", "preocupado" e "deixado para trás".
Observe que o artigo é de acesso aberto para garantir que todos na comunidade de FC possam aprender e se beneficiar dos resultados, incluindo, principalmente, indivíduos com FC e suas famílias.
WEBINAR INFORMATIVO
A EE realizará um webinar informativo com uma apresentação da Dra. Jennifer Taylor-Cousar sobre os principais resultados da pesquisa, seguida de uma sessão de perguntas e respostas para responder a quaisquer perguntas da comunidade.
O webinar será realizado na quarta-feira, 6 de abril, às 20h (horário de Brasília), é gratuito e aberto a todos. Observe que é necessário se registrar com antecedência.
Agradecemos a todos os colaboradores da pesquisa e autores do artigo, incluindo a Dra. Jennifer Taylor-Cousar e os indivíduos com FC e familiares que generosamente participaram da pesquisa.
Se você ou um membro da sua família tiver uma ou duas cópias de uma mutação sem sentido da FC, você está qualificado para participar do Registro de Pacientes com Mutação Sem Sentido da FC da EE e ser informado sobre pesquisas relevantes, avanços clínicos e testes de medicamentos com base nas informações que você fornecer. Saiba mais e participe do registro de pacientes.
