Acelerando terapias que salvam vidas por meio de subsídios para pesquisa

As prioridades de pesquisa e desenvolvimento terapêutico da EE são duas: desenvolver terapias para indivíduos que fazem parte do 10% periférico da comunidade de FC que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações existentes, com foco nas mutações nonsense da FC; e desenvolver abordagens que "ganhem tempo" para as pessoas que vivem com FC, inclusive visando infecções ou inflamações com foco na resistência antimicrobiana e em patógenos que apresentam uma necessidade não atendida para indivíduos com FC. Em 2021, a EE continuou financiando cinco equipes de pesquisa líderes que estão avançando em pesquisas essenciais nessas áreas e que têm o maior potencial de alcançar rapidamente as pessoas com FC.

Quatro desses subsídios apóiam o desenvolvimento de terapias anti-infecciosas de ponte para sustentar as pessoas enquanto aguardam o avanço de terapias inovadoras. Mais especificamente, cada uma delas se concentra em abordagens inovadoras para o tratamento de infecções resistentes a bactérias e patógenos que apresentam uma necessidade não atendida para indivíduos com FC. Essas abordagens são especialmente importantes para aqueles que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações existentes, para os quais as infecções bacterianas continuam sendo uma ameaça incontrolável. De fato, embora essas terapias sejam projetadas para a comunidade de FC, elas são aplicáveis muito além da comunidade de FC para milhões de pessoas em todo o mundo que lidam com infecções resistentes a antibióticos.

Os projetos incluem:

• Desenvolvimento de uma lisina de fago para matar MRSA resistente a antibióticos no nariz e nos pulmões de indivíduos com FC (Vincent A. Fischetti, PhD, Universidade Rockefeller)
• Desenvolvimento de dois métodos novos e personalizados para tratar MRSA, incluindo uma vacina de DNA sintético e anticorpos de engenharia de DNA (Ami Patel, PhD, Instituto Wistar)
• Desenvolvimento de um painel de fagos direcionados a MRSA em pulmões com FC, avanço de coquetéis de fagos para MRSA e disseminação para médicos e pesquisadores para facilitar a terapia com fagos (David T. Pride, MD, PhD, Robert 'Chip' Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD, Centro de Aplicações Inovadoras de Fagos da Universidade da Califórnia em San Diego)
• Desenvolvimento de terapias de fagos que utilizam bacteriófagos que têm como alvo e matam Staphylococcus aureus, uma bactéria multirresistente (Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD, Universidade de Yale)

A EE também continuou financiando um subsídio destinado a apoiar o desenvolvimento de futuras terapias genéticas que visam mutações sem sentido: 

• Desenvolvimento de modelos de camundongos com a mutação genética W1282X para servir como ferramenta para a comunidade científica em geral no teste de novas terapias. (Craig Hodges, Doutorado, Case Western Reserve University)

Os modelos de camundongos são uma ferramenta crítica e catalisadora para a descoberta e o desenvolvimento de medicamentos e, até então, não havia modelos de camundongos com essa mutação sem sentido específica.

Além do financiamento contínuo dos subsídios existentes, a EE está avançando na busca de novas pesquisas para avançar por meio de seu programa de financiamento de subsídios. Em 2021, a EE começou a aceitar inscrições para sua sexta rodada de financiamento de subsídios. Das 11 equipes de pesquisa que enviaram cartas de intenção, seis foram convidadas a enviar uma inscrição completa. As solicitações incluem pesquisas de ponta sobre edição genômica baseada em CRISPR, terapia genética, terapia com fagos, entrega de nanopartículas e desenvolvimento de modelos animais. A EE espera financiar até cinco desses projetos.

Uma das candidatas, a Mitochon Pharmaceuticals, é uma beneficiária de uma minissubvenção da EE em 2021 que realizou um estudo piloto de prova de conceito promissor para determinar se sua abordagem terapêutica anti-inflamatória para distúrbios neurológicos reduziu a inflamação em um modelo animal de FC. Os resultados sugeriram a necessidade de mais pesquisas, portanto, o pedido de consideração no financiamento de pesquisa da Rodada 6 do EE.

A EE também atualizou seus contratos de concessão de pesquisa e instruções de solicitação de concessão este ano para incluir termos de participação nos lucros pela primeira vez e obteve orientação e insight de consultores jurídicos sobre novas políticas de financiamento, compartilhamento de dados e propriedade intelectual para organizações de pesquisa médica. As mudanças refletem o amadurecimento das estratégias e mecanismos de financiamento da EE.