Acelerando o recrutamento para estudos clínicos
EE's Registro de Pacientes com Mutação Nonsense em FC e Programa de Matchmaking de Ensaios Clínicos continuou a crescer e a produzir resultados importantes em 2021. O registro agiliza o recrutamento de estudos clínicos agregando um grupo de indivíduos com pelo menos uma cópia de uma mutação sem sentido da FC que estejam interessados em participar de estudos clínicos. O programa de combinação da EE conecta esses indivíduos diretamente a oportunidades relevantes de pesquisa clínica.
Uma das principais barreiras ao desenvolvimento terapêutico é o recrutamento para ensaios clínicos, que pode ser particularmente caro, demorado e ineficiente. Isso é particularmente verdadeiro para pessoas com doenças e mutações raras, como muitas das que fazem parte do 10% final da comunidade de FC, porque o grupo de participantes de estudos clínicos é muito pequeno e disperso.
Os esforços da EE simplificam efetivamente o processo de recrutamento e oferecem vários benefícios para capacitar a comunidade.
O registro permite que as pessoas contribuam com seus dados, e o programa de combinação de ensaios clínicos permite que elas mesmas se informem sobre as oportunidades de pesquisa clínica sem depender de guardiões.
Além disso, os dados demográficos coletados no registro ajudam a informar a identificação e a seleção do local do estudo clínico com base no local de residência dos registrantes, permitindo uma distribuição mais estratégica e equitativa dos estudos. A EE pode agora defender que as empresas estabeleçam ensaios em partes do país e do mundo onde há pacientes ansiosos e relevantes que normalmente não teriam acesso. Esse processo personalizado, direto ao consumidor, é único no espaço da FC e tem o potencial de produzir resultados significativos: maior representação e diversidade entre os participantes de estudos, maior acesso a estudos para pessoas que, de outra forma, não teriam a opção de participar e inscrição mais rápida em estudos (o que leva a um desenvolvimento de medicamentos mais rápido e econômico).
A EE desenvolveu um processo formalizado de admissão para aceitar e revisar solicitações e uma rubrica abrangente para avaliá-las. Devido ao interesse significativo no programa de combinação de ensaios clínicos, a EE lançou um Comitê de Revisão de Pesquisa Clínica, um comitê consultivo formado por pesquisadores clínicos, clínicos e indivíduos com FC que revisa e avalia as propostas de parceria de ensaios clínicos de patrocinadores e pesquisadores com base nas metas de pesquisa da EE e faz recomendações sobre quais propostas devem seguir em frente e ser priorizadas.
Projeto piloto com a Translate Bio
Este ano, a EE concluiu seu primeiro projeto-piloto oficial com a Translate Bio para o estudo de mRNA MRT5005 da empresa, usando os dados de registro e o programa de combinação de estudos clínicos para identificação de pacientes de estudos clínicos, divulgação e encaminhamento e coordenação de locais clínicos. A EE identificou e contatou 101 pacientes que pareciam se encaixar nos critérios de elegibilidade para o estudo com base nas informações de registro relatadas. Com base nesse contato, O EE gerou 12 indicações e uma inscrição para esse estudo específico, que estava recrutando 40 participantes no total. Gerar um registro para um estudo global direcionado a um pequeno subconjunto de uma doença já rara é uma grande conquista e reflete o valor, a eficácia e o potencial do programa de combinação de ensaios clínicos. Esses são resultados promissores e tangíveis que geraram considerável entusiasmo e expectativa sobre o impacto futuro e a escalabilidade do programa.
Desde a conclusão bem-sucedida desse piloto, sete empresas de biotecnologia expressaram interesse em fazer parceria com a EE para a correspondência de ensaios clínicos, sugerindo que o programa está atendendo a uma necessidade crítica no campo.