Financiamento inovador, impacto desproporcional

Como a EE expandiu a amplitude e a profundidade de seu apoio ao desenvolvimento de medicamentos nos últimos dez anos, uma parte importante de sua evolução foi a criação de novos modelos de negócios e mecanismos de financiamento, como a filantropia de risco para pesquisa biomédica.

Um exemplo é a cystetic Medicines, uma empresa que começou como um projeto de pesquisa financiado pela EE e que recebeu investimentos significativos para promover um novo tratamento para a FC usando anfotericina B, um medicamento antifúngico já aprovado, como uma "prótese" molecular para substituir o canal iônico CFTR ausente. Fundada por Martin D. Burke, MD, PhD, da Universidade de Illinois em Urbana-Champaign, e Michael J. Welsh, MD, da Universidade de Iowa, a cystetic Medicines garantiu $25 milhões em financiamento da Deerfield Management para levar o tratamento à clínica.

Além disso, a EE desempenhou um papel fundamental na concepção e no fornecimento do financiamento inicial para o lançamento da Spirovant Sciences, uma empresa biofarmacêutica voltada para a terapia gênica da FC. Desde então, a Spirovant Sciences foi adquirida duas vezes, mais recentemente pela Sumitomo Dainippon Pharma do Japão, e está avançando rapidamente em uma nova terapia genética com diagnóstico de mutação para a FC usando vetores de vírus adeno-associados (AAV) e lentivírus.

Esses são exemplos de como os investimentos iniciais da EE resultaram em dezenas de milhões de dólares investidos em uma terapia para FC, catapultando o desenvolvimento dessa terapia. Além disso, são projetos que haviam sido ignorados e, em alguns casos, rejeitados por outras fontes de financiamento, o que significa que, se não fosse pelo investimento inicial da EE, a pesquisa crítica sobre FC poderia nunca ter avançado e, certamente, não tão rapidamente.

O valor que a EE oferece à comunidade científica vai além do financiamento que fornece por meio de seu programa de subsídios e investimentos em filantropia de risco. Dada a experiência da EE em terapias direcionadas a mutações e a forte rede de pesquisadores e clínicos, a EE continuou a desenvolver uma série de serviços consultivos sem financiamento para facilitar o desenvolvimento terapêutico para empresas em estágio inicial no espaço da FC. As empresas buscam insights da EE sobre o desenvolvimento terapêutico e o projeto de estudos, acesso a recursos de pesquisa como modelos celulares e animais, líderes de opinião importantes na área e muito mais. À medida que a EE cresceu e expandiu sua rede e seu escopo de impacto e serviços, a organização desenvolveu uma reputação merecida e conquistada com muito esforço pela liderança holística em todo o cenário da FC. A EE atua como um conector essencial de pessoas, ideias, tecnologia e recursos.