Acelerando o recrutamento para estudos clínicos
Uma das principais barreiras no desenvolvimento terapêutico é o recrutamento para ensaios clínicos, que é caro, demorado e ineficiente. A Emily's Entourage criou e gerencia um registro de pacientes de indivíduos com pelo menos uma cópia de uma mutação sem sentido da FC para enfrentar essa barreira.
O registro de pacientes oferece duas funções essenciais. A primeira é permitir que indivíduos com mutações nonsense da FC contribuam com seus dados e se informem sobre pesquisas, avanços clínicos e estudos relevantes. A segunda é permitir o recrutamento e a inscrição em ensaios clínicos mais rápidos e direcionados para empresas e pesquisadores, acelerando assim o desenvolvimento de terapias que salvam vidas. Além disso, a demonstração de uma comunidade pronta e ansiosa para participar de testes clínicos ajuda a atrair empresas biofarmacêuticas para o espaço da FC e fornece informações sobre onde lançar locais de testes clínicos.
Diferentemente de outros registros de pacientes com FC, o registro da EE é direto ao consumidor, refletindo nossa crença de que as pessoas com FC são os condutores de sua própria saúde e que as clínicas e os provedores não devem ser os guardiões das oportunidades de estudos clínicos.
Em 2020, o registro de pacientes da EE consiste em 387 indivíduos de todo o mundo, sendo que 268 desses indivíduos residem nos Estados Unidos. O EE aumentou o registro de pacientes em 12% de 2019 a 2020.
Em outubro de 2020, a EE lançou uma colaboração inédita com a Translate Bio para testar o registro de pacientes como uma ferramenta para identificação e divulgação de pacientes de estudos clínicos. A parceria resultou em um aumento da triagem e em inscrições bem-sucedidas em estudos, atingindo a meta de inscrição estimada pela empresa de 40 participantes.
A partir de dezembro de 2020, estamos focados em aumentar o registro de pacientes e nossas parcerias com patrocinadores e pesquisadores. Uma expansão internacional para recrutar mais pacientes para o registro está em andamento, começando por Israel, devido à sua alta prevalência de indivíduos com mutações nonsense da FC.