\"O que \u00e9 mais not\u00e1vel no nosso papel com os organoides \u00e9 o facto de o termos feito inteiramente sozinhos\", disse Peter Haggie, Diretor Cient\u00edfico da Emily's Entourage. \"Descobrimos como obter as bi\u00f3psias e como enviar as c\u00e9lulas da Emily.\"<\/p><\/blockquote>\n
Dada a fase promissora, mas ainda incipiente, da investiga\u00e7\u00e3o de Beekman, n\u00e3o havia um roteiro para fazer chegar as c\u00e9lulas de Emily intactas a solo holand\u00eas. Assim, ao estilo t\u00edpico da Emily's Entourage, a organiza\u00e7\u00e3o abriu o seu pr\u00f3prio caminho, encontrando os parceiros cl\u00ednicos, coordenando com a empresa de transporte mar\u00edtimo o transporte das c\u00e9lulas de Emily, estabelecendo a liga\u00e7\u00e3o com o Instituto Hubrecht e servindo de centro para manter todo o projeto no bom caminho.<\/p>\n
Isto \u00e9 que \u00e9 ir longe! As c\u00e9lulas da Emily foram transportadas quase 4.200 milhas para o Instituto Hubrecht em Amesterd\u00e3o, onde foram desenvolvidas em organ\u00f3ides.<\/p><\/div>\n
O primeiro desafio foi identificar os prestadores de servi\u00e7os que dispunham de infra-estruturas de investiga\u00e7\u00e3o cl\u00ednica para efetuar a biopsia de c\u00e9lulas intestinais e envi\u00e1-las para a Hubrecht. A organiza\u00e7\u00e3o encontrou os seus parceiros no famoso pneumologista JP Clancy, MD, e no cirurgi\u00e3o gastrointestinal Joe Palermo, MD, no Cincinnati Children's Hospital.<\/p>\n
Em mar\u00e7o, Emily viajou com a sua m\u00e3e Liza para Cincinnati para se submeter ao procedimento, que envolveu a extra\u00e7\u00e3o de c\u00e9lulas dos seus intestinos. Embora as c\u00e9lulas dos pulm\u00f5es sejam as ideais, os investigadores est\u00e3o a utilizar c\u00e9lulas intestinais para os organ\u00f3ides porque o procedimento para as extrair \u00e9 relativamente simples e as c\u00e9lulas intestinais t\u00eam propriedades \u00fanicas que as tornam \"os melhores substitutos pr\u00e9-cl\u00ednicos\" dos pulm\u00f5es.<\/p>\n
Emily chega \u00e0 Cl\u00ednica de Investiga\u00e7\u00e3o William K. Schubert no Cincinnati Children's.<\/p><\/div>\n
Criados por Beekman, os organoides s\u00e3o modelos tridimensionais desenvolvidos a partir de c\u00e9lulas que expressam as carater\u00edsticas dos \u00f3rg\u00e3os. Uma vez que prov\u00eam das c\u00e9lulas de um indiv\u00edduo, cont\u00eam o ADN desse indiv\u00edduo, bem como quaisquer defeitos no mesmo. No caso de Emily, os organoides cont\u00eam as suas muta\u00e7\u00f5es da FC, duas c\u00f3pias da muta\u00e7\u00e3o sem sentido W1282X<\/em>. O facto de ter duas c\u00f3pias da mesma muta\u00e7\u00e3o faz das suas c\u00e9lulas um recurso de investiga\u00e7\u00e3o particularmente valioso.<\/p>\n
E o que \u00e9 t\u00e3o excitante nos organoides \u00e9 que os investigadores demonstraram que as respostas aos medicamentos nestes mini-\u00f3rg\u00e3os est\u00e3o correlacionadas com os resultados cl\u00ednicos em doentes reais.<\/p>\n
\"H\u00e1 uma enorme promessa com os organ\u00f3ides\", disse Haggie. \"Eles s\u00e3o t\u00e3o individualizados que podemos ter uma no\u00e7\u00e3o melhor do que nunca se um medicamento funcionar\u00e1 num determinado paciente.\"<\/p><\/blockquote>\n
Esta \u00e9 uma descoberta profunda, particularmente para as pessoas com doen\u00e7as raras e muta\u00e7\u00f5es raras como a Emily. Significa que os organ\u00f3ides podem ser utilizados como plataforma para identificar doentes com muta\u00e7\u00f5es da FC que s\u00e3o demasiado raras para se qualificarem para um ensaio cl\u00ednico, mas que podem beneficiar das terapias existentes, como o KALYDECO\u00ae e o ORKAMBI\u00ae, bem como para testar novos medicamentos e combina\u00e7\u00f5es de medicamentos.<\/p>\n
Os organ\u00f3ides s\u00e3o, na sua ess\u00eancia, plataformas individualizadas de teste de medicamentos - a medicina personalizada no seu estado mais prometedor.<\/p>\n
Emily est\u00e1 a ser levada para o procedimento de extra\u00e7\u00e3o de c\u00e9lulas intestinais.<\/p><\/div>\n
E as not\u00edcias empolgantes n\u00e3o se ficam por aqui. Uma decis\u00e3o recente da FDA acabou de aumentar a fasquia para o potencial papel transformador dos organ\u00f3ides e de outros modelos celulares preditivos no tratamento de doen\u00e7as raras. Ainda no m\u00eas passado, a FDA aprovou a expans\u00e3o do KALYDECO\u00ae<\/sup> a 23 novas muta\u00e7\u00f5es raras da FC exclusivamente com base em dados in vitro (baseados em c\u00e9lulas), e n\u00e3o em pessoas, bem como no historial de seguran\u00e7a comprovado do medicamento.<\/p>\n
A decis\u00e3o da FDA representa um salto monumental para as comunidades da FC e das doen\u00e7as raras. \u00c9 a primeira vez que um medicamento \u00e9 aprovado desta forma e abre a porta a uma nova era de medicina de precis\u00e3o que j\u00e1 n\u00e3o depende inteiramente do recrutamento de grandes popula\u00e7\u00f5es de doentes para ensaios cl\u00ednicos. Os testes em modelos baseados em c\u00e9lulas s\u00e3o mais baratos, mais r\u00e1pidos e muito mais individualizados.<\/p>\n
Ainda \u00e9 muito cedo para saber, mas as primeiras descobertas sugerem que os organoides podem estar preparados para se tornarem um ator importante nesta nova era da medicina personalizada.<\/p>\n
Onde a promessa brilha, a Emily's Entourage segue-a rapidamente. Nenhuma barreira se colocar\u00e1 no nosso caminho, nem mesmo a aus\u00eancia de um roteiro. Estamos entusiasmados por termos aberto o caminho e por oferecermos agora organ\u00f3ides como uma nova ferramenta na \"caixa de ferramentas\" da Emily's Entourage, que n\u00e3o p\u00e1ra de crescer.<\/p>\n
Se \u00e9 um investigador ou uma empresa interessada em obter acesso a estes organoides, por favor contacte-nos aqui<\/a>.<\/p>\n
A Emily est\u00e1 a ser examinada antes da opera\u00e7\u00e3o pelo Dr. Clancy.<\/p><\/div>\n
<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
A Emily's Entourage sempre funcionou com um sentido de urg\u00eancia e recusa em aceitar o status quo da Fibrose C\u00edstica (FC), guiada em grande parte pela energia e empenho de Emily e da sua fam\u00edlia. Esta resolu\u00e7\u00e3o levou a Emily's Entourage a estar na vanguarda dos avan\u00e7os da FC. Recentemente, este facto foi mais evidente do que... <\/p>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screen-Shot-2017-07-18-at-7.32.58-PM-1.png\")
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/IMG_1791.jpg\")
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/IMG_1801.jpg\")
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/IMG_1796.jpg\")