{"id":27121,"date":"2026-09-09T16:01:45","date_gmt":"2026-09-09T20:01:45","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27121"},"modified":"2026-09-09T16:08:34","modified_gmt":"2026-09-09T20:08:34","slug":"inside-ees-newest-research-grants-tackling-the-barriers-to-cf-breakthroughs","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/inside-ees-newest-research-grants-tackling-the-barriers-to-cf-breakthroughs\/","title":{"rendered":"No interior das mais recentes bolsas de investiga\u00e7\u00e3o da EE: Derrubar as barreiras para os avan\u00e7os na fibrose qu\u00edstica"},"content":{"rendered":"

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Seis projetos recentemente financiados est\u00e3o a desenvolver solu\u00e7\u00f5es promissoras para alguns dos desafios mais complexos da \u00e1rea, no \u00e2mbito da \u00faltima edi\u00e7\u00e3o do 10%.<\/span><\/i><\/p>\n

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Fazer com que as ferramentas de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica atravessem o muco espesso da fibrose qu\u00edstica. Ajudar as c\u00e9lulas corrigidas geneticamente a sobreviver e a reconstruir tecido saud\u00e1vel. Destruir as defesas de bact\u00e9rias resistentes \u2014 e at\u00e9 encontrar formas de fazer com que os antibi\u00f3ticos voltem a funcionar.<\/b><\/p>\n

Estes s\u00e3o alguns dos desafios que os investigadores est\u00e3o a enfrentar atrav\u00e9s da mais recente ronda de financiamento da investiga\u00e7\u00e3o da Emily's Entourage (EE).<\/span><\/p>\n

Ao longo de seis novos <\/span>Subs\u00eddios de Investiga\u00e7\u00e3o Translacional<\/span><\/a>, os cientistas est\u00e3o a desenvolver tecnologias para superar obst\u00e1culos cr\u00edticos nas terapias g\u00e9nicas, enquanto procuram novas abordagens para combater infe\u00e7\u00f5es pulmonares persistentes e resistentes aos medicamentos.\u00a0<\/span><\/p>\n

As estrat\u00e9gias s\u00e3o diferentes, mas o objetivo \u00e9 o mesmo: <\/span>transformar a ci\u00eancia promissora em avan\u00e7os concretos para os \u00faltimos 10% de pessoas com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o conseguem beneficiar das atuais terapias direcionadas para muta\u00e7\u00f5es.\u00a0<\/b><\/p>\n

Eis uma an\u00e1lise mais detalhada do trabalho dos investigadores mais recentemente financiados pela EE \u2014 e do porqu\u00ea de isso importar.<\/strong><\/h5>\n

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\"\"Como Lidar com o Muco na Fibrose Qu\u00edstica<\/b><\/h3>\n

Doutora Xizhen Lian, Universidade Johns Hopkins, com o Doutor Justin Hanes<\/b><\/p>\n

O muco espesso e pegajoso da fibrose qu\u00edstica pode impedir que as terapias cheguem \u00e0s c\u00e9lulas a que se destinam. Os Drs. Lian e Hanes est\u00e3o a desenvolver min\u00fasculos ve\u00edculos de entrega chamados <\/span>nanopart\u00edculas lip\u00eddicas (NPL) <\/b>especificamente desenhado para atravessar o muco e transportar terapias de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica diretamente para as c\u00e9lulas das vias respirat\u00f3rias.<\/span><\/p>\n

Porqu\u00ea que isso importa:<\/b> Ultrapassar a barreira de muco poder\u00e1 ajudar a libertar terapias gen\u00e9ticas capazes de tratar a fibrose qu\u00edstica na sua origem.<\/span><\/p>\n

Explorar a investiga\u00e7\u00e3o \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n

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\"\"Construir um Ve\u00edculo de Entrega Melhor<\/b><\/h3>\n

Zheng-Rong Lu, PhD, Universidade Case Western Reserve<\/b><\/p>\n

O Dr. Lu est\u00e1 a desenvolver um novo tipo de LNP biodegrad\u00e1vel concebido para transportar de forma segura e eficiente a maquinaria de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica diretamente para o interior das c\u00e9lulas. A equipa ir\u00e1 testar inicialmente a abordagem num modelo de ratinho com um <\/span>parvo\u00edce<\/b> muta\u00e7\u00e3o<\/b>, avaliando se consegue corrigir e restaurar com sucesso a fun\u00e7\u00e3o da CFTR.<\/span><\/p>\n

Porqu\u00ea que isso importa:<\/b> A edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica s\u00f3 pode tornar-se num tratamento vi\u00e1vel se as ferramentas conseguirem alcan\u00e7ar e entrar com seguran\u00e7a nas c\u00e9lulas onde s\u00e3o necess\u00e1rias. Este projeto visa ajudar a colmatar essa lacuna.<\/span><\/p>\n

Explorar a investiga\u00e7\u00e3o \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n

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P\u00f4r a IA a Trabalhar<\/b><\/h3>\n

Jacob Witten, Doutor, Instituto de Tecnologia de Massachusetts<\/b><\/p>\n

O Dr. Witten est\u00e1 a utilizar <\/span>intelig\u00eancia artificial (IA) e modelos laboratoriais avan\u00e7ados de biologia pulmonar<\/b> para rastrear e identificar rapidamente LNP desenhadas especificamente para terapias gen\u00e9ticas inaladas. O objetivo \u00e9 encontrar sistemas de entrega que melhorem a pot\u00eancia, reduzam a toxicidade e sejam capazes de penetrar o muco da fibrose qu\u00edstica para entregar eficazmente a sua carga terap\u00eautica.<\/span><\/p>\n

Porqu\u00ea que isso importa:<\/b> A utiliza\u00e7\u00e3o de IA para acelerar a busca por melhores sistemas de entrega permitir\u00e1 aos investigadores aumentar exponencialmente o n\u00famero de LNP que rastreiam, reduzindo simultaneamente o custo desses rastreios.<\/span><\/p>\n

Explorar a investiga\u00e7\u00e3o \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n

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A ajudar as c\u00e9lulas corrigidas a fixarem-se<\/b><\/h3>\n

Sriram Vaidyanathan, PhD, Nationwide Children\u2019s Hospital e The Ohio State University, com Kyle Cromer, PhD, University of California, San Francisco<\/b><\/p>\n

Os Drs. Vaidyanathan e Cromer est\u00e3o a desenvolver engenharia <\/span>\u201crecetores sint\u00e9ticos\u201d<\/b> que conferem temporariamente \u00e0s c\u00e9lulas estaminais das vias a\u00e9reas corrigidas uma vantagem de crescimento que pode ser ativada e desativada. O objetivo \u00e9 ajudar essas c\u00e9lulas reparadas a crescer, repovoar e, em \u00faltima an\u00e1lise, reparar as vias a\u00e9reas.<\/span><\/p>\n

Porqu\u00ea que isso importa:<\/b> Ajudar as c\u00e9lulas corrigidas a persistir e a regenerar o tecido poder\u00e1 tornar as futuras terapias baseadas em genes que restabelecem a sa\u00fade pulmonar em todas as pessoas com fibrose qu\u00edstica mais duradouras.<\/span><\/p>\n

Explorar a investiga\u00e7\u00e3o \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n

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\"\"Destruir as Defesas das Bact\u00e9rias<\/b><\/h3>\n

Hugh Smyth, PhD, Universidade do Texas em Austin<\/b><\/p>\n

O Dr. Smyth est\u00e1 a desenvolver uma terapia inalada para <\/span>resistente \u00e0 meticilina <\/b>Staphylococcus aureus<\/i><\/b> (MRSA)<\/b> que associa um antibi\u00f3tico a uma enzima dispersora de biofilme que decomp\u00f5e os biofilmes protetores que as bact\u00e9rias utilizam para sobreviver. A administra\u00e7\u00e3o conjunta de ambos poder\u00e1 ajudar o antibi\u00f3tico a eliminar de forma mais eficaz as bact\u00e9rias que podem ser potencialmente letais e dif\u00edceis de tratar.<\/span><\/p>\n

Porqu\u00ea que isso importa:<\/b> Destruir as defesas da bact\u00e9ria e, em simult\u00e2neo, atac\u00e1-la com um antibi\u00f3tico poder\u00e1 proporcionar uma forma mais eficaz de tratar infe\u00e7\u00f5es persistentes e potencialmente letais por MRSA.<\/span><\/p>\n

Explorar a investiga\u00e7\u00e3o \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n

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\"\"Fazer os Antibi\u00f3ticos Funcionar Novamente<\/b><\/h3>\n

David T. Pride, MD, PhD, Escola de Medicina da Universidade da Calif\u00f3rnia em San Diego<\/b><\/p>\n

O Dr. Pride est\u00e1 a associar antibi\u00f3ticos a <\/span>bacteri\u00f3fagos \u2014 ou \u201cfagos\u201d, v\u00edrus encontrados no ambiente que atacam e destroem especificamente bact\u00e9rias nocivas \u2014 para combater a resist\u00eancia aos medicamentos <\/b>Achromobacter<\/i><\/b> infe\u00e7\u00f5es, <\/b>que constituem um problema crescente em pessoas com FQ<\/span>.<\/b> Descobertas preliminares mostram que certas combina\u00e7\u00f5es de fagos e antibi\u00f3ticos conseguem eliminar e at\u00e9 voltar a sensessibilizar bact\u00e9rias anteriormente resistentes aos antibi\u00f3ticos, independentemente da sua suscetibilidade anterior.<\/span><\/p>\n

Porqu\u00ea que isso importa:<\/b> Se os fagos conseguirem ajudar a restabelecer a efic\u00e1cia de antibi\u00f3ticos anteriormente resistentes, esta abordagem poder\u00e1 criar novas op\u00e7\u00f5es de tratamento para pessoas que enfrentam algumas das infe\u00e7\u00f5es por FQ mais dif\u00edceis de tratar.<\/span><\/p>\n

Explorar a investiga\u00e7\u00e3o \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n

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Explore todas as bolsas concedidas pela Emily\u2019s Entourage<\/strong> \u2192 <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/h3>\n



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Seis projetos rec\u00e9m-financiados est\u00e3o buscando solu\u00e7\u00f5es promissoras para alguns dos desafios mais dif\u00edceis do campo. O objetivo final 10% \u00e9 obter ferramentas de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica atrav\u00e9s do espesso muco da fibrose c\u00edstica. Ajuda a c\u00e9lulas geneticamente corrigidas a sobreviver e a reconstruir tecidos saud\u00e1veis. Destrui\u00e7\u00e3o das defesas das bact\u00e9rias resistentes \u2014 e at\u00e9 mesmo a descoberta de maneiras de fazer com que os antibi\u00f3ticos voltem a funcionar. Estas s\u00e3o algumas\u2026 <\/p>\n

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Ler mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":27143,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"Inside EE\u2019s 2026 Research Grants: Tackling the Barriers to CF Breakthroughs","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":0,"_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_hide_featured_image":false,"_jetpack_featured_image_duplicate_dismissed":0,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[1],"tags":[197,217,223,204,275,274,271,188,270],"class_list":["post-27121","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized","tag-cf-research","tag-cf-science","tag-ee-grant","tag-ee-research","tag-emilys-entourage-grant","tag-emilys-entourage-research","tag-gene-editing","tag-gene-therapy","tag-new-cf-research"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-26.webp","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27121","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=27121"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27121\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":27146,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27121\/revisions\/27146"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/27143"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=27121"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=27121"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=27121"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}