{"id":27038,"date":"2026-08-18T09:00:49","date_gmt":"2026-08-18T13:00:49","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27038"},"modified":"2026-08-18T12:34:27","modified_gmt":"2026-08-18T16:34:27","slug":"new-2026-emilys-entourage-translational-research-grant-to-develop-mucus-penetrating-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/new-2026-emilys-entourage-translational-research-grant-to-develop-mucus-penetrating-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Novo subs\u00eddio de investiga\u00e7\u00e3o translacional de 2026 da Emily\u2019s Entourage para desenvolver a entrega de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica com penetra\u00e7\u00e3o no muco para a fibrose qu\u00edstica"},"content":{"rendered":"

Nanopart\u00edculas lip\u00eddicas engenheiradas concebidas para superar a barreira do muco da fibrose qu\u00edstica poder\u00e3o permitir a edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica direcionada atrav\u00e9s de inala\u00e7\u00e3o<\/span><\/i><\/p>\n

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A Emily\u2019s Entourage (EE) atribuiu a sua segunda bolsa de investiga\u00e7\u00e3o translacional de 2026 a Xizhen Lian, Doutor, Professor Adjunto de Investiga\u00e7\u00e3o no Departamento de Ci\u00eancia e Engenharia de Materiais e no Departamento de Pediatria da Universidade Johns Hopkins.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA \u2014 18 de agosto de 2026 \u2014 A Emily\u2019s Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)(3) que acelera a investiga\u00e7\u00e3o para indiv\u00edduos com fibrose qu\u00edstica (FQ) que n\u00e3o beneficiam das terapias atuais direcionadas a muta\u00e7\u00f5es, tem o orgulho de anunciar a sua segunda Bolsa de Investiga\u00e7\u00e3oTranslacional de 2026 atribu\u00edda a Xizhen Lian, PhD, Professora Adjunta de Investiga\u00e7\u00e3o no Departamento de Ci\u00eancia e Engenharia de Materiais e no Departamento de Pediatria da Universidade Johns Hopkins.<\/span><\/p>\n

Em conjunto com o coinvestigador Justin Hanes, PhD, o projeto do Dr. Lian visa desenvolver uma nova plataforma de administra\u00e7\u00e3o inal\u00e1vel para terapias de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica capaz de penetrar o muco espesso nas vias respirat\u00f3rias na FQ \u2014 uma das barreiras mais significativas para o tratamento da doen\u00e7a na origem.<\/span><\/p>\n

A edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica apresenta um grande potencial para corrigir as muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas subjacentes que causam a fibrose c\u00edstica, incluindo aquelas que afetam os \u00faltimos 10% de indiv\u00edduos que n\u00e3o beneficiam dos moduladores do CFTR existentes. No entanto, um dos maiores desafios desta \u00e1rea continua a ser a administra\u00e7\u00e3o segura e eficaz de editores gen\u00e9ticos nas c\u00e9lulas certas dos pulm\u00f5es, onde o muco denso e viscoso pode impedir que as terapias atinjam o seu alvo.<\/span><\/p>\n

O Dr. Lian e a Dr.\u00aa Hanes procuram superar este desafio atrav\u00e9s da engenharia de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas (LNPs) penetradoras de muco, pequenos ve\u00edculos de entrega concebidos para transportar ferramentas de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica diretamente para as c\u00e9lulas das vias respirat\u00f3rias ap\u00f3s a inala\u00e7\u00e3o.<\/span><\/p>\n

Embora abordagens anteriores baseadas em LNP tenham demonstrado potencial quando administradas por via sist\u00e9mica, podem apresentar desafios relacionados com a distribui\u00e7\u00e3o fora do alvo e toxicidade noutros \u00f3rg\u00e3os. Em contrapartida, este projeto foca-se na administra\u00e7\u00e3o local nos pulm\u00f5es, uma abordagem destinada a melhorar a precis\u00e3o, reduzir os efeitos fora do alvo e refletir melhor a forma como uma futura terapia poder\u00e1 ser administrada em pessoas com FQ.<\/span><\/p>\n

A estrat\u00e9gia da equipa baseia-se em avan\u00e7os anteriores na tecnologia de part\u00edculas penetrantes no muco e aplica-os a LNP de nova gera\u00e7\u00e3o, otimizando os revestimentos de polietilenoglicol (PEG) na superf\u00edcie, permitindo que as nanopart\u00edculas se movam atrav\u00e9s do espeto da fibrose qu\u00edstica em vez de ficarem presas.<\/span><\/p>\n

Ao melhorar a capacidade das LNPs de se difundirem atrav\u00e9s do muco e alcan\u00e7arem as c\u00e9lulas das vias a\u00e9reas, esta plataforma foi concebida para permitir uma edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica ampla e de baixo n\u00edvel em todo o epit\u00e9lio das vias a\u00e9reas, uma abordagem apoiada por investiga\u00e7\u00f5es anteriores que sugerem que mesmo uma corre\u00e7\u00e3o parcial pode ser suficiente para restaurar uma fun\u00e7\u00e3o pulmonar significativa.<\/span><\/p>\n

O projeto avaliar\u00e1 as LNPs modificadas em modelos de c\u00e9lulas das vias a\u00e9reas derivados de doentes e em modelos animais com hiper-secre\u00e7\u00e3o de muco que refletem mais fidedignamente as condi\u00e7\u00f5es nos pulm\u00f5es com Fibrose Qu\u00edstica. Para al\u00e9m de fazer avan\u00e7ar a entrega nas vias a\u00e9reas, este trabalho poder\u00e1 ajudar a expandir as abordagens de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica a outros tecidos mucosos afetados, tais como o sistema gastrointestinal, que n\u00e3o s\u00e3o alcan\u00e7ados de forma eficaz pelas estrat\u00e9gias atuais de entrega direcionadas aos pulm\u00f5es.<\/span><\/p>\n

\u201cSuperar a barreira do muco \u00e9 um dos desafios mais cr\u00edticos no desenvolvimento de terapias gen\u00e9ticas eficazes para a FQ\u201d, afirmou o Dr. Lian. \u201cAo criar nanopart\u00edculas capazes de atravessar esta barreira e alcan\u00e7ar as c\u00e9lulas certas, pretendemos viabilizar abordagens de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica que possam beneficiar pessoas com FQ que atualmente n\u00e3o beneficiam das terapias com moduladores do CFTR.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

\u201cEste projeto aborda um obst\u00e1culo fundamental que tem limitado o progresso nesta \u00e1rea: a incapacidade de administrar eficazmente terapias atrav\u00e9s do muco da fibrose c\u00edstica\u201d, afirmou Chandra Ghose, PhD, Diretora Cient\u00edfica da Emily\u2019s Entourage. \u201cAo permitir a administra\u00e7\u00e3o direcionada de editores gen\u00e9ticos diretamente nas vias respirat\u00f3rias, este trabalho tem o potencial de promover estrat\u00e9gias de tratamento mais seguras e precisas para a 10% e aproximar-nos de terapias que abordem a causa principal da doen\u00e7a.\u201d<\/span><\/p>\n

Sobre o programa de subs\u00eddios da Emily's Entourage (EE)<\/b><\/p>\n

O Programa de Subs\u00eddios da Emily\u2019s Entourage (EE) financia a acelera\u00e7\u00e3o da investiga\u00e7\u00e3o e do desenvolvimento terap\u00eautico para pessoas com fibrose qu\u00edstica (FQ) que n\u00e3o beneficiam de terapias existentes direcionadas para muta\u00e7\u00f5es. A EE apoia uma variedade de mecanismos de financiamento, incluindo subs\u00eddios de transla\u00e7\u00e3o, subs\u00eddios colaborativos e subs\u00eddios explorat\u00f3rios pr\u00e9-cl\u00ednicos, bem como investimentos de filantropia de risco.<\/span><\/p>\n

At\u00e9 \u00e0 data, a EE atribuiu milh\u00f5es de d\u00f3lares a equipas multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milh\u00f5es adicionais em financiamento subsequente. Para ver os subs\u00eddios atribu\u00eddos, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Para saber mais sobre o financiamento da EE, visite opportunities<\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily\u2019s Entourage (EE) \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora com estatuto 501(c)3 que acelera a investiga\u00e7\u00e3o de novos tratamentos e de uma cura para os doentes na fase final da fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o beneficiam das terapias direcionadas para muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis. Desde 2011, a EE j\u00e1 concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de investiga\u00e7\u00e3o, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para a FC em fase cl\u00ednica, desenvolveu a base de dados de doentes \u00abClinical Trial Connect\u00bb (CTC) e o programa de correspond\u00eancia de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento global para ensaios cl\u00ednicos, e liderou esfor\u00e7os a n\u00edvel mundial para impulsionar a investiga\u00e7\u00e3o de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o tem sido destaque nos meios de comunica\u00e7\u00e3o nacionais, incluindo o New York Times, a STAT, a CNN, a People e outros. Saiba mais em <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contacto para a imprensa<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Diretor de Marketing e Comunica\u00e7\u00e3o<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>\n

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Nanopart\u00edculas lip\u00eddicas criadas para ultrapassar a barreira de muco da fibrose qu\u00edstica poder\u00e3o permitir a edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica direcionada atrav\u00e9s da inala\u00e7\u00e3o Lower Merion, PA\u201418 de agosto de 2026\u2014A Emily\u2019s Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)(3) que acelera a investiga\u00e7\u00e3o para indiv\u00edduos com fibrose qu\u00edstica (FQ) que n\u00e3o beneficiam das atuais terapias direcionadas a muta\u00e7\u00f5es, tem o orgulho de anunciar a sua segunda Bolsa de Investiga\u00e7\u00e3o Translacional de 2026\u2026 <\/p>\n

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Ler mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_hide_featured_image":false,"_jetpack_featured_image_duplicate_dismissed":0,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[197,223,204,271,270,218],"class_list":["post-27038","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-cf-research","tag-ee-grant","tag-ee-research","tag-gene-editing","tag-new-cf-research","tag-research-grant"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27038","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=27038"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27038\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":27043,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27038\/revisions\/27043"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=27038"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=27038"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=27038"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}