{"id":26926,"date":"2026-08-13T10:21:42","date_gmt":"2026-08-13T14:21:42","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=26926"},"modified":"2026-08-13T10:31:32","modified_gmt":"2026-08-13T14:31:32","slug":"emilys-entourage-funds-synthetic-biology-approach-to-enable-durable-gene-therapy-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/emilys-entourage-funds-synthetic-biology-approach-to-enable-durable-gene-therapy-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Fundos da Emily\u2019s Entourage financiam abordagem de biologia sint\u00e9tica para viabilizar terapia gen\u00e9tica duradoura para a fibrose qu\u00edstica"},"content":{"rendered":"

A tecnologia de recetores sint\u00e9ticos engenheirados visa expandir seletivamente as c\u00e9lulas estaminais das vias a\u00e9reas corrigidas e melhorar a durabilidade do tratamento a longo prazo.<\/i><\/p>\n

\"\"

A primeira Bolsa de Investiga\u00e7\u00e3o Translacional de 2026 da Emily\u2019s Entourage (EE) foi atribu\u00edda ao Dr. Sriram Vaidyanathan, Investigador Principal no Nationwide Children\u2019s Hospital (\u00e0 esquerda) e Professor Assistente de Pediatria na The Ohio State University, e ao Dr. Kyle Cromer, Professor Assistente na Universidade da Calif\u00f3rnia, S\u00e3o Francisco (\u00e0 direita).<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA \u2014 13 de agosto de 2026<\/strong>\u2014 A Emily\u2019s Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)(3) que acelera a investiga\u00e7\u00e3o para pessoas com fibrose qu\u00edstica (FQ) que n\u00e3o beneficiam das terapias atuais direcionadas a muta\u00e7\u00f5es, anunciou hoje a sua primeira<\/span>\u00a0Bolsa de Investiga\u00e7\u00e3o Translacional de 2026 atribu\u00edda a Sriram Vaidyanathan, PhD, Investigador Principal no Nationwide Children\u2019s Hospital e Professor Assistente de Pediatria na The Ohio State University, e a Kyle Cromer, PhD, Professor Assistente na Universidade da Calif\u00f3rnia, S\u00e3o Francisco (UCSF).\u00a0<\/span><\/p>\n

O projeto rec\u00e9m-financiado visa ultrapassar uma barreira fundamental para a terapia g\u00e9nica duradoura da FQ: garantir que as c\u00e9lulas estaminais das vias a\u00e9reas corrigidas conseguem expandir-se e persistir o tempo suficiente para reparar o tecido pulmonar.<\/strong><\/span><\/p>\n

Abordagens de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica que substituem o gene CFTR defeituoso em pessoas com fibrose qu\u00edstica demonstraram potencial para restaurar a fun\u00e7\u00e3o nas c\u00e9lulas das vias a\u00e9reas. No entanto, mesmo quando a corre\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica \u00e9 bem-sucedida, as c\u00e9lulas estaminais basais das vias a\u00e9reas corrigidas \u2014 as c\u00e9lulas de longa vida respons\u00e1veis pela regenera\u00e7\u00e3o do tecido das vias a\u00e9reas \u2014 n\u00e3o superam naturalmente as c\u00e9lulas n\u00e3o corrigidas. Consequentemente, as c\u00e9lulas corrigidas podem n\u00e3o se expandir o suficiente para produzir um benef\u00edcio terap\u00eautico duradouro.<\/span><\/p>\n

Para superar este desafio, os doutores Vaidyanathan e Cromer est\u00e3o desenvolver \u201crecetores sint\u00e9ticos\u201d engenheirados concebidos para proporcionar \u00e0s c\u00e9lulas corrigidas uma vantagem de crescimento tempor\u00e1ria e control\u00e1vel.<\/strong> Estes recetores podem ser ativados utilizando um composto de pequena mol\u00e9cula que j\u00e1 foi avaliado em contextos cl\u00ednicos. Quando ativados, os recetores sinalizam as c\u00e9lulas corrigidas para se expandirem, ajudando-as a repovoar o epit\u00e9lio das vias a\u00e9reas. Uma vez conseguida a expans\u00e3o, o sinal pode ser desligado.<\/span><\/p>\n

O projeto centrar-se-\u00e1 na engenharia e nos testes de duas fam\u00edlias de recetores sint\u00e9ticos que mimam as vias de fatores de crescimento naturais envolvidas na regenera\u00e7\u00e3o das c\u00e9lulas das vias a\u00e9reas. A equipa avaliar\u00e1 se estes recetores conseguem enriquecer seletivamente c\u00e9lulas estaminais basais das vias a\u00e9reas corrigidas para o CFTR, preservando simultaneamente a sua capacidade de se diferenciarem em tecido saud\u00e1vel das vias a\u00e9reas.<\/span><\/p>\n

Ao permitir a expans\u00e3o seletiva das c\u00e9lulas corrigidas, esta abordagem procura alcan\u00e7ar a repara\u00e7\u00e3o duradoura das vias a\u00e9reas, um dos desafios mais persistentes na terapia g\u00e9nica da FQ.<\/span><\/p>\n

\u201cA corre\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica por si s\u00f3 pode n\u00e3o ser suficiente se as c\u00e9lulas corrigidas n\u00e3o conseguirem suplantar o tecido doente\u201d, afirmou o Dr. Vaidyanathan. \u201cEstamos a desenvolver um sistema que altera temporariamente o equil\u00edbrio \u2014 permitindo que as c\u00e9lulas reparadas se expandam e potencialmente melhorem a durabilidade das terapias baseadas em genes.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

Esta abordagem de biologia sint\u00e9tica foi concebida para funcionar em conjunto com as estrat\u00e9gias de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica existentes e poder\u00e1 ser compat\u00edvel tanto com base celular como <\/span>in vivo<\/span><\/i> abordagens de terapia g\u00e9nica.<\/span><\/p>\n

\u201cUm dos maiores desafios na terapia gen\u00e9tica n\u00e3o \u00e9 apenas corrigir o gene \u2014 \u00e9 garantir que essas c\u00e9lulas corrigidas consigam persistir e reparar o tecido ao longo do tempo\u201d, afirmou Chandra Ghose, PhD, Diretora Cient\u00edfica da EE. \u201cEste projeto introduz uma estrat\u00e9gia criativa de biologia sint\u00e9tica para enfrentar esse desafio e ajudar a promover abordagens de tratamento mais duradouras para a fibrose qu\u00edstica.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

Aproximadamente 10% de pessoas com FC n\u00e3o obt\u00eam benef\u00edcios com os atuais moduladores do CFTR. A EE est\u00e1 empenhada em acelerar a investiga\u00e7\u00e3o que aborde tanto as causas gen\u00e9ticas subjacentes \u00e0 FC como as barreiras biol\u00f3gicas que continuam a limitar a durabilidade do tratamento.<\/span><\/p>\n

 <\/p>\n

Sobre o programa de subs\u00eddios da Emily's Entourage (EE)<\/b><\/p>\n

O Programa de Subs\u00eddios da Emily\u2019s Entourage (EE) financia a acelera\u00e7\u00e3o da investiga\u00e7\u00e3o e do desenvolvimento terap\u00eautico para pessoas com fibrose qu\u00edstica (FQ) que n\u00e3o beneficiam de terapias existentes direcionadas para muta\u00e7\u00f5es. A EE apoia uma variedade de mecanismos de financiamento, incluindo subs\u00eddios de transla\u00e7\u00e3o, subs\u00eddios colaborativos e subs\u00eddios explorat\u00f3rios pr\u00e9-cl\u00ednicos, bem como investimentos de filantropia de risco.<\/span><\/p>\n

At\u00e9 \u00e0 data, a EE atribuiu milh\u00f5es de d\u00f3lares a equipas multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milh\u00f5es adicionais em financiamento subsequente. Para ver os subs\u00eddios atribu\u00eddos, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

 <\/p>\n

Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily\u2019s Entourage (EE) \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora com estatuto 501(c)3 que acelera a investiga\u00e7\u00e3o de novos tratamentos e de uma cura para os doentes na fase final da fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o beneficiam das terapias direcionadas para muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis. Desde 2011, a EE j\u00e1 concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de investiga\u00e7\u00e3o, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para a FC em fase cl\u00ednica, desenvolveu uma base de dados global de doentes e um programa de correspond\u00eancia de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento para ensaios cl\u00ednicos, e liderou esfor\u00e7os a n\u00edvel mundial para impulsionar a investiga\u00e7\u00e3o de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o tem sido destaque nos meios de comunica\u00e7\u00e3o nacionais, incluindo o New York Times, a STAT, a CNN, a People e outros. Saiba mais em<\/span> emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contacto para a imprensa<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Diretor de Marketing e Comunica\u00e7\u00e3o<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

A tecnologia de recetores sint\u00e9ticos criados por engenharia visa expandir seletivamente as c\u00e9lulas estaminais das vias respirat\u00f3rias corrigidas e melhorar a durabilidade do tratamento a longo prazo. Lower Merion, PA\u201413 de agosto de 2026\u2014A Emily\u2019s Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)(3) que acelera a investiga\u00e7\u00e3o para indiv\u00edduos com fibrose qu\u00edstica (FQ) que n\u00e3o beneficiam das terapias atuais direcionadas a muta\u00e7\u00f5es, anunciou hoje a atribui\u00e7\u00e3o da sua primeira Bolsa de Investiga\u00e7\u00e3o Translacional de 2026 a Sriram Vaidyanathan,\u2026 <\/p>\n

<\/div>\n

Ler mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":0,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[269,197,223,188,228,218,226],"class_list":["post-26926","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-2026-grant","tag-cf-research","tag-ee-grant","tag-gene-therapy","tag-grant","tag-research-grant","tag-translational-grant"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26926","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=26926"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26926\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":26934,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26926\/revisions\/26934"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=26926"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=26926"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=26926"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}