{"id":25731,"date":"2025-08-25T09:00:33","date_gmt":"2025-08-25T13:00:33","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=25731"},"modified":"2025-08-22T16:27:02","modified_gmt":"2025-08-22T20:27:02","slug":"genetic-therapies-for-the-final-10-whats-coming-into-focus","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/genetic-therapies-for-the-final-10-whats-coming-into-focus\/","title":{"rendered":"Terapias gen\u00e9ticas para os \u00faltimos 10%: o que est\u00e1 a ficar em foco"},"content":{"rendered":"<div data-elementor-type=\"wp-post\" data-elementor-id=\"25731\" class=\"elementor elementor-25731\" data-elementor-post-type=\"post\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-5d115a91 e-flex e-con-boxed e-con e-parent\" data-id=\"5d115a91\" data-element_type=\"container\" data-e-type=\"container\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"e-con-inner\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-3cbb6e34 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"3cbb6e34\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"alignright wp-image-25743\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-240x300.png\" alt=\"\" width=\"400\" height=\"500\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-240x300.png 240w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-819x1024.png 819w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-768x960.png 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-10x12.png 10w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-440x550.png 440w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-600x750.png 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3.png 1080w\" sizes=\"(max-width: 400px) 100vw, 400px\" \/><span style=\"font-weight: 400;\">Durante anos, o potencial de desenvolvimento de uma terapia gen\u00e9tica tem sido uma fonte de esperan\u00e7a cautelosa para a comunidade da fibrose c\u00edstica (FC) - especialmente para aqueles no 10% final que n\u00e3o beneficiam dos moduladores CFTR actuais. Ao longo dos anos, a investiga\u00e7\u00e3o avan\u00e7ou significativamente e, recentemente, v\u00e1rias terapias gen\u00e9ticas avan\u00e7aram para ensaios cl\u00ednicos.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Com todos os novos progressos e actualiza\u00e7\u00f5es, existem - compreensivelmente - muitas perguntas sobre estas terapias - a promessa, os desafios, os prazos e muito mais! Para responder a essas quest\u00f5es, bem como para atualizar a comunidade sobre a investiga\u00e7\u00e3o apresentada durante o nosso mais recente simp\u00f3sio cient\u00edfico, a Emily's Entourage (EE) organizou um webinar especial-<\/span><a href=\"https:\/\/youtu.be\/9gEdp0w_5iE\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"><b><i>Actualiza\u00e7\u00f5es da terapia gen\u00e9tica na FC: Recapitula\u00e7\u00e3o do simp\u00f3sio cient\u00edfico e perguntas e respostas<\/i><\/b><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">-partilhando os \u00faltimos desenvolvimentos e o que eles significam para aqueles que est\u00e3o na fase final do 10%.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">O evento contou com a participa\u00e7\u00e3o de tr\u00eas investigadores e cl\u00ednicos de renome na \u00e1rea da FC:<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Jennifer Taylor-Cousar, <\/b><b>MD, MSCS, ATSF<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">, National Jewish Health<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Patrick Harrison, PhD<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">, Centro M\u00e9dico do Hospital Pedi\u00e1trico de Cincinnati<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Paul McCray, Jr., m\u00e9dico<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">, Universidade de Iowa<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Moderada por Chandra Ghose, PhD, Diretor Cient\u00edfico da EE, a conversa ofereceu uma vis\u00e3o clara das terapias gen\u00e9ticas da FC - desde os avan\u00e7os empolgantes e estrat\u00e9gias inovadoras at\u00e9 aos desafios que ainda temos pela frente.<\/span><\/p>\n<hr>\n<h2><b>Principais conclus\u00f5es: O que est\u00e1 a ficar em foco<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Embora a ci\u00eancia por detr\u00e1s das terapias gen\u00e9ticas seja complexa, a mensagem central do nosso painel de peritos foi clara: <\/span><b>estamos mais perto do que nunca.<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Estes avan\u00e7os j\u00e1 n\u00e3o s\u00e3o apenas te\u00f3ricos - est\u00e3o a tomar forma em laborat\u00f3rios e centros de investiga\u00e7\u00e3o cl\u00ednica, oferecendo uma esperan\u00e7a genu\u00edna para aqueles que se encontram no \u00faltimo 10%.<\/span><\/p>\n<h3><b>1. As ferramentas de edi\u00e7\u00e3o de genes est\u00e3o a reescrever o que \u00e9 poss\u00edvel<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">No laborat\u00f3rio, as ferramentas de edi\u00e7\u00e3o de genes, como o CRISPR, a edi\u00e7\u00e3o de bases e a edi\u00e7\u00e3o de primes, est\u00e3o agora a tornar poss\u00edvel corrigir com precis\u00e3o as muta\u00e7\u00f5es no gene CFTR ao n\u00edvel do ADN. Isto representa um grande salto para al\u00e9m dos tratamentos existentes que apenas controlam os sintomas - t\u00eam o potencial de corrigir a causa principal da pr\u00f3pria FC.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Algumas abordagens j\u00e1 demonstraram resultados promissores em c\u00e9lulas cultivadas em laborat\u00f3rio e em modelos animais. Embora subsistam desafios como a entrega \u00e0s c\u00e9lulas pulmonares e a garantia de que as edi\u00e7\u00f5es perduram, estes avan\u00e7os levantam a possibilidade de um tratamento \u00fanico e permanente no futuro.<\/span><\/p>\n<h3><b>2. A entrega continua a ser a pr\u00f3xima grande fronteira<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">A capacidade de corrigir ou substituir genes defeituosos \u00e9 apenas uma parte da equa\u00e7\u00e3o. O outro desafio - e sem d\u00favida o maior - \u00e9 administrar estas terapias de forma eficaz \u00e0s c\u00e9lulas pulmonares, o principal local de les\u00e3o da FC.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Os pulm\u00f5es apresentam um ambiente particularmente dif\u00edcil: o muco espesso, a inflama\u00e7\u00e3o e as defesas imunit\u00e1rias do organismo actuam como barreiras que podem degradar ou bloquear os tratamentos. Para resolver este problema, os investigadores est\u00e3o a desenvolver e a testar uma variedade de ve\u00edculos de entrega, incluindo:<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Nanopart\u00edculas lip\u00eddicas (LNPs):<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Pequenos transportadores \u00e0 base de gordura, semelhantes aos utilizados nas vacinas contra a COVID-19, concebidos para fornecer ARNm por inala\u00e7\u00e3o.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Vectores virais:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> V\u00edrus modificados que podem inserir com seguran\u00e7a ADN ou ARN em c\u00e9lulas-alvo.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Part\u00edculas semelhantes a v\u00edrus e p\u00e9ptidos:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Concebidos para imitar os v\u00edrus sem desencadear reac\u00e7\u00f5es imunit\u00e1rias fortes.<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Al\u00e9m disso, os cientistas est\u00e3o a explorar formas de melhorar o acesso da terap\u00eautica \u00e0s c\u00e9lulas utilizando tratamentos existentes para a FC, como a solu\u00e7\u00e3o salina hipert\u00f3nica, que pode diluir o muco e melhorar a entrega.<\/span><\/p>\n<h3><b>3. Iniciar o tratamento antes do nascimento<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Um dos debates mais marcantes foi sobre <\/span><i><span style=\"font-weight: 400;\">in-utero<\/span><\/i><span style=\"font-weight: 400;\"> terapia - tratamento da FC antes mesmo do nascimento do beb\u00e9.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Os primeiros estudos em animais sugerem que a administra\u00e7\u00e3o de tratamento durante a gravidez pode proteger \u00f3rg\u00e3os como os pulm\u00f5es, o p\u00e2ncreas e o sistema reprodutor de les\u00f5es precoces. Por exemplo, ap\u00f3s o tratamento com moduladores CFTR, alguns modelos mostraram uma melhoria da fun\u00e7\u00e3o pancre\u00e1tica \u00e0 nascen\u00e7a e uma incid\u00eancia muito menor de complica\u00e7\u00f5es como o \u00edleo meconial. Estes resultados tamb\u00e9m foram registados em estudos de casos em pessoas.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Ao considerarmos a possibilidade futura de administrar terapias gen\u00e9ticas in utero, o ambiente fetal oferece vantagens \u00fanicas. Por exemplo, um sistema imunit\u00e1rio mais tolerante, um acesso mais f\u00e1cil \u00e0s c\u00e9lulas estaminais e um tamanho corporal mais pequeno que permite que as terapias cheguem a mais tecidos com menos medica\u00e7\u00e3o. Para o feto identificado com FC no \u00fatero (geralmente no segundo trimestre), essa terapia pode potencialmente reverter alguns dos danos que ocorreram no in\u00edcio da gravidez e evitar a ocorr\u00eancia de mais danos.<\/span><\/p>\n<div class=\"ee-bg-color\">\n<p><strong>Vislumbre do mundo real: Tratamento da FC in utero<\/strong><br>Tem curiosidade em saber como \u00e9 que isto pode ser na pr\u00e1tica? Um casal partilhou como utilizou moduladores CFTR durante a gravidez - sob supervis\u00e3o m\u00e9dica - para melhorar os resultados de sa\u00fade da sua filha com FC. <span style=\"font-weight: 400;\"><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/cf-before-birth-how-one-couple-used-modulators-for-in-utero-treatment-to-improve-health-outcomes-for-their-child\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Leia a sua hist\u00f3ria no blogue da EE.<\/a><\/span><\/p>\n<\/div>\n<h3><b>4. Os ensaios cl\u00ednicos j\u00e1 est\u00e3o a decorrer<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Atualmente, h\u00e1 mais ensaios de terapia gen\u00e9tica a recrutar ativamente ou em curso do que nunca. Estes estudos abrangem uma s\u00e9rie de abordagens, incluindo terapias de mRNA entregues por LNP, entrega de DNA e v\u00e1rios vectores virais concebidos para transportar instru\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas corrigidas para as c\u00e9lulas.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">\u00c9 importante notar que muitas destas terapias s\u00e3o <\/span><b>diagn\u00f3stico de muta\u00e7\u00f5es<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">ou seja, t\u00eam como objetivo ser eficazes para todas as pessoas com FC, independentemente da muta\u00e7\u00e3o. Isto inclui tamb\u00e9m as pessoas que n\u00e3o beneficiam dos moduladores CFTR existentes, como as que t\u00eam muta\u00e7\u00f5es raras e nonsense. Embora estes ensaios ainda se encontrem nas fases iniciais e os resultados sejam incertos e demorem algum tempo, o facto de estarem agora a ser testados em ensaios representa um verdadeiro progresso e esperan\u00e7a, especialmente para as pessoas no \u00faltimo 10% que h\u00e1 muito se encontram sem op\u00e7\u00f5es.<\/span><\/p>\n<h3><b>5. H\u00e1 muito a considerar - e n\u00e3o faz mal<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Optar por participar num ensaio de terapia gen\u00e9tica \u00e9 uma decis\u00e3o pessoal e implica muitas considera\u00e7\u00f5es. Al\u00e9m de pensar na seguran\u00e7a, nos benef\u00edcios potenciais e na dosagem, os participantes tamb\u00e9m t\u00eam de considerar factores pr\u00e1ticos: tempo de aus\u00eancia do trabalho ou da escola, desloca\u00e7\u00e3o para os locais de ensaio, cuidados infantis, elegibilidade com base no estado de sa\u00fade ou no tipo de muta\u00e7\u00e3o e impactos potenciais nas terapias actuais, como os moduladores. Os membros do painel sublinharam que \u00e9 normal - e expet\u00e1vel - ter perguntas e preocupa\u00e7\u00f5es.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Ferramentas como <\/span><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/ctc\/\"><b>Liga\u00e7\u00e3o de Ensaios Cl\u00ednicos CF (CTC)<\/b><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">-uma base de dados global de doentes criada pela Emily's Entourage-foram concebidos para ajudar a fazer corresponder os indiv\u00edduos a oportunidades de ensaios que possam ser adequadas, com base no seu perfil \u00fanico. Juntamente com o apoio de equipas de cuidados, coordenadores de ensaios e defensores da comunidade, os indiv\u00edduos podem fazer escolhas informadas que se alinham com as suas necessidades de sa\u00fade e estilo de vida.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><br><\/span><\/p>\n<hr>\n<h2><b>Resumo das perguntas e respostas: Respostas \u00e0s suas perguntas mais prementes<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Segue-se uma cole\u00e7\u00e3o de perguntas-chave do evento e algumas que n\u00e3o tivemos tempo de abordar - todas respondidas pelos nossos especialistas do painel.<\/span><\/p>\n<h3><b>P: Porque \u00e9 que ainda n\u00e3o foi desenvolvida uma terapia gen\u00e9tica para a FC e quais os \u00f3rg\u00e3os visados pelas terapias actuais?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> A terapia gen\u00e9tica para a FC \u00e9 particularmente dif\u00edcil porque o muco espesso, a inflama\u00e7\u00e3o e as defesas imunit\u00e1rias dificultam a administra\u00e7\u00e3o de tratamentos aos pulm\u00f5es. A maioria dos ensaios actuais centra-se nos pulm\u00f5es, onde a FC causa os sintomas mais graves, embora as terapias futuras possam visar outros \u00f3rg\u00e3os como o p\u00e2ncreas ou o f\u00edgado.<\/span><\/p>\n<h3><b>P: As terapias gen\u00e9ticas s\u00e3o espec\u00edficas para cada muta\u00e7\u00e3o e que progressos est\u00e3o a ser feitos no sentido de tratamentos para as restantes 10%?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> Muitas, mas nem todas as terapias gen\u00e9ticas em ensaios cl\u00ednicos s\u00e3o agn\u00f3sticas em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 muta\u00e7\u00e3o, o que significa que devem funcionar para todas as muta\u00e7\u00f5es da FC, incluindo muta\u00e7\u00f5es raras e sem sentido no 10% final. A partir de julho de 2025, v\u00e1rios tratamentos baseados em gen\u00e9tica - como terapia gen\u00e9tica, mRNA, (ambos agn\u00f3sticos de muta\u00e7\u00e3o) e oligonucleot\u00eddeos antisense (espec\u00edficos de muta\u00e7\u00e3o) - est\u00e3o em ensaios cl\u00ednicos agora, com dados preliminares esperados dentro de 12 a 18 meses.<\/span><\/p>\n<h3><b>P: O que \u00e9 que os participantes devem esperar em termos de compromissos de tempo, elegibilidade para futuros ensaios e apoio para viagens?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> Os requisitos dos ensaios variam: as terapias de ARNm atualmente em teste requerem visitas frequentes ao longo de semanas, enquanto as terapias gen\u00e9ticas em teste s\u00e3o de dose \u00fanica com acompanhamentos mais longos. A participa\u00e7\u00e3o em determinados ensaios pode afetar a elegibilidade para outros, especialmente os ensaios de terapia gen\u00e9tica que utilizam vectores virais. Muitos ensaios oferecem assist\u00eancia em viagem, e os participantes recebem frequentemente uma compensa\u00e7\u00e3o pela viagem, alojamento e dispensa do trabalho.<\/span><\/p>\n<h3><b>P: Quais s\u00e3o os riscos e efeitos secund\u00e1rios conhecidos das terapias gen\u00e9ticas e estes tratamentos podem ser administrados mais do que uma vez, se necess\u00e1rio?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> Os riscos e a capacidade de voltar a administrar as terapias gen\u00e9ticas variam consoante a tecnologia. Por exemplo, os ensaios que utilizam lentiv\u00edrus visam obter benef\u00edcios a longo prazo a partir de uma \u00fanica dose, mas requerem 15 anos de monitoriza\u00e7\u00e3o de seguran\u00e7a devido aos potenciais riscos raros da integra\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica. Para as terapias de edi\u00e7\u00e3o de genes (ainda n\u00e3o em ensaios cl\u00ednicos de FC), n\u00e3o \u00e9 claro se ser\u00e1 necess\u00e1rio repetir a dosagem - especialmente se as c\u00e9lulas progenitoras de longa dura\u00e7\u00e3o forem selecionadas com sucesso. Estas respostas tornar-se-\u00e3o mais claras \u00e0 medida que os ensaios forem avan\u00e7ando.<\/span><\/p>\n<h3><b>P: Com o aparecimento de muitos m\u00e9todos de administra\u00e7\u00e3o n\u00e3o virais, porque \u00e9 que os vectores virais continuam a ser procurados?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> Tanto os m\u00e9todos de entrega virais como os n\u00e3o virais t\u00eam pr\u00f3s e contras. Os vectores virais constituem a base de v\u00e1rias terapias gen\u00e9ticas atualmente aprovadas para doen\u00e7as n\u00e3o relacionadas com a FC. Os vectores n\u00e3o virais para inala\u00e7\u00e3o s\u00e3o promissores em estudos de laborat\u00f3rio, mas a sua seguran\u00e7a e efic\u00e1cia em seres humanos ainda n\u00e3o est\u00e3o comprovadas. Os vectores virais podem ser mais adequados para determinadas terapias, incluindo algumas abordagens de edi\u00e7\u00e3o de genes. Os ensaios cl\u00ednicos ir\u00e3o clarificar os melhores m\u00e9todos.<\/span><\/p>\n<h3><b>P: Quais s\u00e3o as expectativas realistas para os resultados da terapia gen\u00e9tica em compara\u00e7\u00e3o com os moduladores CFTR, e o que acontece se uma terapia n\u00e3o funcionar?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> A aprova\u00e7\u00e3o regulamentar pode exigir uma melhoria modesta da fun\u00e7\u00e3o pulmonar - cerca de 2-4% de aumento no FEV1, semelhante aos primeiros moduladores CFTR. Se surgirem problemas de seguran\u00e7a, comit\u00e9s independentes supervisionam os ajustes do ensaio. Se uma terapia n\u00e3o mostrar benef\u00edcios, os investigadores analisam os dados para identificar as causas, como problemas de administra\u00e7\u00e3o ou dosagem. \u00c9 importante procurar m\u00faltiplas abordagens terap\u00eauticas para diversificar a nossa carteira e maximizar as nossas hip\u00f3teses de sucesso.<\/span><\/p>\n<h3><b>P: Como \u00e9 que o acesso global \u00e0s terapias gen\u00e9ticas varia consoante a localiza\u00e7\u00e3o?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A<\/strong>: \u00c9 provavelmente demasiado cedo para saber exatamente como o acesso \u00e0s terapias gen\u00e9ticas da FC ir\u00e1 variar a n\u00edvel mundial. No entanto, olhando para as terapias gen\u00e9ticas para outras doen\u00e7as, alguns promotores come\u00e7aram a explorar mecanismos para apoiar um acesso internacional mais alargado.<\/span><\/p>\n<h3><b>P: Existem alguns bloqueadores ENaC inalados atualmente utilizados para a doen\u00e7a pulmonar da FC?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A:<\/strong> Atualmente, n\u00e3o est\u00e3o aprovados bloqueadores ENaC inalados para o tratamento da doen\u00e7a pulmonar da FC.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><br><\/span><\/p>\n<hr>\n<h2><b>Esperan\u00e7a real, trabalho real pela frente<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Durante anos, os 10% finais esperaram - com esperan\u00e7a, anseio e resist\u00eancia, enquanto viam as vidas dos seus amigos com FC transformarem-se radicalmente com a introdu\u00e7\u00e3o dos moduladores CFTR. A terapia gen\u00e9tica parecia estar pr\u00f3xima, mas ainda n\u00e3o tinha chegado. Mas agora, isso est\u00e1 a mudar.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Ainda h\u00e1 muito trabalho a fazer - perguntas a responder, ensaios a concluir, desafios a resolver. Mas est\u00e3o a surgir op\u00e7\u00f5es reais e o \u00edmpeto est\u00e1 a crescer - impulsionado por cientistas brilhantes, cl\u00ednicos dedicados e pessoas corajosas e resilientes com FC que se recusam a aceitar o atual panorama terap\u00eautico da FC como status quo.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Na Emily's Entourage, estamos a correr para a frente - para as descobertas que se avizinham, para as vidas que v\u00e3o mudar e para a convic\u00e7\u00e3o de que ningu\u00e9m deve ser deixado para tr\u00e1s. N\u00e3o podemos chegar l\u00e1 suficientemente depressa.&nbsp;<\/span><\/p><p><span style=\"font-weight: 400;\"><br><\/span><\/p>\n<hr>\n<h2><b>Ver o webinar completo<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Se perdeu o evento ou quer voltar a ver os principais momentos, a <\/span><b>a grava\u00e7\u00e3o completa j\u00e1 est\u00e1 dispon\u00edvel<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">:<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"><br><\/span><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-5f83fce e-flex e-con-boxed e-con e-parent\" data-id=\"5f83fce\" data-element_type=\"container\" data-e-type=\"container\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"e-con-inner\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-fb081b5 elementor-widget elementor-widget-video\" data-id=\"fb081b5\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-settings=\"{&quot;youtube_url&quot;:&quot;https:\\\/\\\/youtu.be\\\/9gEdp0w_5iE&quot;,&quot;cc_load_policy&quot;:&quot;yes&quot;,&quot;video_type&quot;:&quot;youtube&quot;,&quot;controls&quot;:&quot;yes&quot;}\" data-widget_type=\"video.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-wrapper elementor-open-inline\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-video\"><\/div>\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Durante anos, o potencial de desenvolvimento de uma terapia gen\u00e9tica tem sido uma fonte de esperan\u00e7a cautelosa para a comunidade da fibrose c\u00edstica (FC) - especialmente para aqueles no 10% final que n\u00e3o beneficiam dos moduladores CFTR actuais. Ao longo dos anos, a investiga\u00e7\u00e3o avan\u00e7ou significativamente e, recentemente, v\u00e1rias terapias gen\u00e9ticas avan\u00e7aram para ensaios cl\u00ednicos. Com todas as... <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/genetic-therapies-for-the-final-10-whats-coming-into-focus\/\" class=\"excerpt-read-more\">Ler mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":25753,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"Cystic Fibrosis >> Genetic Therapies for the Final 10%: What's Coming Into Focus?","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[1],"tags":[240,242,188,241,239],"class_list":["post-25731","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized","tag-cf-breakthroughs","tag-event-recap","tag-gene-therapy","tag-gene-therapy-webinar","tag-genetic-therapy"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-3.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25731","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=25731"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25731\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":25754,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25731\/revisions\/25754"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/25753"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=25731"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=25731"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=25731"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}