{"id":24319,"date":"2025-02-20T09:23:56","date_gmt":"2025-02-20T13:23:56","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=24319"},"modified":"2025-02-20T09:27:01","modified_gmt":"2025-02-20T13:27:01","slug":"accelerating-gene-therapy-delivery-for-cystic-fibrosis-emilys-entourage-to-convene-experts-at-2025-symposium","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/accelerating-gene-therapy-delivery-for-cystic-fibrosis-emilys-entourage-to-convene-experts-at-2025-symposium\/","title":{"rendered":"Acelerar a entrega da terapia gen\u00e9tica para a fibrose c\u00edstica: Emily's Entourage reunir\u00e1 peritos no Simp\u00f3sio de 2025"},"content":{"rendered":"<p><strong>Filad\u00e9lfia, PA - 20 de fevereiro de 2025<\/strong>-Emily's Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o pioneira sem fins lucrativos que acelera a investiga\u00e7\u00e3o para os \u00faltimos 10% da comunidade da fibrose qu\u00edstica (FC), vai realizar o seu Simp\u00f3sio Cient\u00edfico de 2025, intitulado <i>\"A entrega de genes: Avan\u00e7os e desafios atrav\u00e9s de uma lente de FC,\"<\/i> de 23 a 26 de fevereiro de 2025, no Quorum do University City Science Center, em Filad\u00e9lfia, Pensilv\u00e2nia.<\/p>\n<p><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"alignright wp-image-24324\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/2025-Symposium-Graphic-1000x610.png\" alt=\"\" width=\"560\" height=\"372\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/2025-Symposium-Graphic-300x200.png 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/2025-Symposium-Graphic-768x511.png 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/2025-Symposium-Graphic-18x12.png 18w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/2025-Symposium-Graphic-600x399.png 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/2025-Symposium-Graphic.png 1024w\" sizes=\"(max-width: 560px) 100vw, 560px\" \/>O simp\u00f3sio deste ano tem como objetivo alargar os limites do progresso no desenvolvimento de terapias baseadas em nucle\u00f3tidos para a FC, centrando-se num dos desafios mais cr\u00edticos e complexos dos tratamentos baseados em genes: a sua distribui\u00e7\u00e3o. Embora tenham sido feitos avan\u00e7os, os obst\u00e1culos relacionados com a entrega eficaz do material gen\u00e9tico continuam a ser um grande obst\u00e1culo. Embora as terapias baseadas em nucle\u00f3tidos sejam promissoras para toda a comunidade de doentes com FC, a necessidade \u00e9 particularmente urgente para aqueles que se encontram no \u00faltimo 10% da popula\u00e7\u00e3o com FC e que n\u00e3o beneficiam das terapias com moduladores CFTR atualmente dispon\u00edveis. Para este grupo, o tempo \u00e9 essencial e n\u00e3o h\u00e1 espa\u00e7o para esperar que o progresso se desenrole nos prazos tradicionais.<\/p>\n<p>\"Acreditamos no poder de reunir os investigadores e l\u00edderes de pensamento mais brilhantes do mundo numa \u00fanica sala. O nosso objetivo \u00e9 encorajar a partilha aberta, estimular a colabora\u00e7\u00e3o, pensar em grande e forjar caminhos novos e r\u00e1pidos\", afirmou Emily Kramer-Golinkoff, MBE, co-fundadora da EE. \"Ao reunir as principais mentes de dentro e de fora da comunidade cient\u00edfica e da ind\u00fastria da FC, este simp\u00f3sio est\u00e1 preparado para acelerar o fornecimento destas terapias inovadoras.\"<\/p>\n<p>Presidido por Kevin Foskett, PhD, Isaac Ott Professor of Physiology na University of Pennsylvania's Perelman School of Medicine; Joan Lau, PhD, MBA, CEO da Spirovant Sciences, Inc.; e Paul McCray, Jr, MD, professor de pediatria-medicina pulmonar na University of Iowa, o evento contar\u00e1 com mais de 40 investigadores de renome mundial, inovadores e l\u00edderes de pensamento do meio acad\u00e9mico, biotecnol\u00f3gico e farmac\u00eautico - tanto no espa\u00e7o da FC como fora dele. Estes especialistas ir\u00e3o analisar os avan\u00e7os mais recentes e mergulhar nos desafios \u00fanicos da administra\u00e7\u00e3o segura e eficaz de terapias baseadas em nucle\u00f3tidos a indiv\u00edduos com FC, um passo fundamental para desbloquear todo o potencial da terapia baseada em genes. De olho nas oportunidades de transla\u00e7\u00e3o, este simp\u00f3sio aborda n\u00e3o apenas a ci\u00eancia, mas tamb\u00e9m o poder da colabora\u00e7\u00e3o para transformar o cen\u00e1rio do tratamento da FC.<\/p>\n<p>O Simp\u00f3sio 2025 baseia-se nos esfor\u00e7os cont\u00ednuos da EE para acelerar o desenvolvimento terap\u00eautico para o \u00faltimo 10% de pessoas com FC, que n\u00e3o beneficiam dos actuais moduladores CFTR devido \u00e0s suas muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas raras. Os destaques do trabalho da EE incluem:<\/p>\n<ul>\n<li aria-level=\"1\">Adjudica\u00e7\u00e3o <a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/awarded-grants\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">38 bolsas de investiga\u00e7\u00e3o<\/a> a investigadores de topo de todo o mundo, resultando em mais de $52,3 milh\u00f5es de euros em financiamento subsequente.<\/li>\n<li aria-level=\"1\">Implementa\u00e7\u00e3o de um modelo de filantropia de risco para a cria\u00e7\u00e3o de empresas <a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/emilys-entourage-celebrates-landmark-achievement-first-patient-dosed-with-novel-gene-therapy-developed-through-ees-visionary-model\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">uma empresa de terapia gen\u00e9tica para a FC que est\u00e1 atualmente a realizar um ensaio cl\u00ednico de Fase 1\/2<\/a>.<\/li>\n<li aria-level=\"1\">Desenvolvimento de 37 fagos que trataram mais de 34 indiv\u00edduos com infec\u00e7\u00f5es resistentes a antibi\u00f3ticos.<\/li>\n<li aria-level=\"1\">Lan\u00e7amento <a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/ctc\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Liga\u00e7\u00e3o de Ensaios Cl\u00ednicos CF (CTC)<\/a>uma base de dados global de doentes, e o Clinical Trial Matchmaking Program para acelerar o recrutamento para esta popula\u00e7\u00e3o ultra-rara.<\/li>\n<\/ul>\n<p>\"Estamos incrivelmente orgulhosos da din\u00e2mica em curso na investiga\u00e7\u00e3o da terapia gen\u00e9tica da FC, mas reconhecemos que, para fazer verdadeiramente a diferen\u00e7a e desenvolver tratamentos, temos de enfrentar as quest\u00f5es dif\u00edceis e colaborar entre disciplinas\", afirmou Chandra Ghose, Diretor Cient\u00edfico da EE. \"Ao reunir um grupo t\u00e3o diversificado de l\u00edderes de pensamento, pretendemos estimular novas ideias, alargar fronteiras e, em \u00faltima an\u00e1lise, acelerar o calend\u00e1rio para o desenvolvimento de terapias para aqueles que mais precisam delas.\"<\/p>\n<p>A EE agradece aos patrocinadores da equipa de sonho do simp\u00f3sio de 2025, <b>Viatris,<\/b> <b>4D Molecular Therapeutics<\/b>, <b>Vertex Pharmaceuticals, Inc., <\/b>patrocinadores de n\u00edvel violeta, <b>ReCode Therapeutics e Funda\u00e7\u00e3o Boomer Esiason,<\/b> e n\u00e3o s\u00f3, cujo apoio torna poss\u00edvel este evento fundamental e os progressos que dele resultam.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><b>Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n<p>A Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a investiga\u00e7\u00e3o de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos na \u00faltima 10% da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o beneficia das terapias direcionadas para as muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de investiga\u00e7\u00e3o, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para a FC, agora em fase cl\u00ednica, desenvolveu uma base de dados de doentes e um programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento de ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os a n\u00edvel mundial para impulsionar a investiga\u00e7\u00e3o de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o tem sido referida nos meios de comunica\u00e7\u00e3o social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em<a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/\"> emilysentourage.org<\/a>.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><b>Contacto para a imprensa<\/b><\/p>\n<p>Hannah Kleckner<\/p>\n<p>Diretor de Marketing e Comunica\u00e7\u00e3o<\/p>\n<p><a href=\"mailto:hannah@emilysentourage.org\">hannah@emilysentourage.org<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Filad\u00e9lfia, PA - 20 de fevereiro de 2025 - Emily's Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o sem fins lucrativos pioneira que acelera a pesquisa para o 10% final da comunidade de fibrose c\u00edstica (FC), est\u00e1 programada para hospedar seu Simp\u00f3sio Cient\u00edfico de 2025 intitulado \u201cThe Delivery of Genes: Avan\u00e7os e desafios atrav\u00e9s de uma lente CF\u201d, de 23 a 26 de fevereiro de 2025, no Quorum do University City Science Center em ... <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/accelerating-gene-therapy-delivery-for-cystic-fibrosis-emilys-entourage-to-convene-experts-at-2025-symposium\/\" class=\"excerpt-read-more\">Ler mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_hide_featured_image":false,"_jetpack_featured_image_duplicate_dismissed":0,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[203,204,188,111,183],"class_list":["post-24319","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-2025-scientific-symposium","tag-ee-research","tag-gene-therapy","tag-research","tag-symposium"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/24319","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=24319"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/24319\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":24328,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/24319\/revisions\/24328"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=24319"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=24319"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=24319"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}