{"id":23831,"date":"2024-11-18T09:30:37","date_gmt":"2024-11-18T13:30:37","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=23831"},"modified":"2024-11-18T11:45:19","modified_gmt":"2024-11-18T15:45:19","slug":"emilys-entourage-celebrates-landmark-achievement-first-patient-dosed-with-novel-gene-therapy-developed-through-ees-visionary-model","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/emilys-entourage-celebrates-landmark-achievement-first-patient-dosed-with-novel-gene-therapy-developed-through-ees-visionary-model\/","title":{"rendered":"A Emily's Entourage celebra um feito hist\u00f3rico: Primeiro paciente a receber a dose da nova terapia gen\u00e9tica desenvolvida atrav\u00e9s do modelo vision\u00e1rio da EE"},"content":{"rendered":"

Filad\u00e9lfia, Pensilv\u00e2nia - 18 de novembro de 2024<\/b>-Emily's Entourage (EE), uma 501(c)3 inovadora que acelera a investiga\u00e7\u00e3o de novos tratamentos e de uma cura para os 10% finais das pessoas com fibrose qu\u00edstica (FC), anuncia com orgulho um marco fundamental na sua miss\u00e3o de acelerar os avan\u00e7os para as pessoas com FC que n\u00e3o beneficiam das terapias direcionadas para as muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis: A Spirovant Sciences, uma empresa de terapia g\u00e9nica em fase cl\u00ednica que a EE ajudou a lan\u00e7ar, administrou a dose ao primeiro doente no seu ensaio cl\u00ednico SAAVe de Fase 1\/2 do SP-101 + Augmenter para o tratamento da FC.<\/p>\n

\"\"Esta conquista representa um momento de c\u00edrculo completo para a EE. Em 2015, a EE catalisou a cria\u00e7\u00e3o da Spirovant - ent\u00e3o denominada Talee Bio - concebendo, envolvendo a comunidade cient\u00edfica e uma empresa de gest\u00e3o, e fornecendo o financiamento inicial para lan\u00e7ar a Spirovant Sciences. Quase uma d\u00e9cada depois, esse investimento inicial levou ao desenvolvimento do SP-101, uma terapia gen\u00e9tica de diagn\u00f3stico de muta\u00e7\u00f5es administrada por inala\u00e7\u00e3o, que est\u00e1 agora a avan\u00e7ar num ensaio cl\u00ednico.<\/p>\n

\"Este marco n\u00e3o \u00e9 nada menos do que extraordin\u00e1rio\", afirmou Emily Kramer-Golinkoff, MBE, co-fundadora da Emily's Entourage. \"O que come\u00e7ou como um sonho de acelerar a ci\u00eancia que salva vidas para aqueles que se encontram nos \u00faltimos 10% da comunidade da FC evoluiu para este momento transformador: uma nova terapia gen\u00e9tica a ser administrada a uma pessoa com FC. Juntos, lev\u00e1mos uma ideia da investiga\u00e7\u00e3o pr\u00e9-cl\u00ednica aos ensaios em seres humanos. Este progresso \u00e9 um exemplo do que \u00e9 o nosso trabalho\".<\/p>\n

O vision\u00e1rio da EE \"Filantropia de risco<\/a> A abordagem da empresa para impulsionar a investiga\u00e7\u00e3o e o desenvolvimento terap\u00eautico para a FC acelerou a cria\u00e7\u00e3o da Spirovant e impulsionou o seu trabalho no SP-101, que utiliza um vetor de v\u00edrus adeno-associado (AAV) para libertar o gene CFTR, visando a causa principal da FC. O SP-101 \u00e9 agn\u00f3stico em rela\u00e7\u00e3o \u00e0s muta\u00e7\u00f5es, o que significa que, se for comprovadamente eficaz, funcionar\u00e1 para todas as muta\u00e7\u00f5es da FC, incluindo as que n\u00e3o beneficiam atualmente das terapias direcionadas para as muta\u00e7\u00f5es existentes.<\/p>\n

\"O primeiro doente a quem foi administrado o SP-101 \u00e9 um momento animador na nossa firme miss\u00e3o de dar resposta a necessidades n\u00e3o satisfeitas na comunidade da FC, muito especialmente no 10% final\", afirmou Chandra Ghose, PhD, Diretor Cient\u00edfico da Emily's Entourage. \"Este marco reflecte anos de dedica\u00e7\u00e3o, inova\u00e7\u00e3o e colabora\u00e7\u00e3o - prova de que, com investimentos estrat\u00e9gicos e esfor\u00e7o coletivo, podemos transformar o potencial cient\u00edfico em progresso significativo para aqueles que aguardam novas op\u00e7\u00f5es.\"<\/p>\n

O ensaio SAAVe de Fase 1\/2 foi concebido para avaliar a seguran\u00e7a, a tolerabilidade e a efic\u00e1cia em indiv\u00edduos para os quais os tratamentos existentes s\u00e3o insuficientes ou n\u00e3o est\u00e3o dispon\u00edveis. Os principais objectivos secund\u00e1rios incluem a fun\u00e7\u00e3o pulmonar, a qualidade de vida e os biomarcadores indicativos do impacto terap\u00eautico.<\/p>\n

\"Este feito n\u00e3o teria sido poss\u00edvel sem o apoio da nossa incr\u00edvel comunidade\", acrescentou Kramer-Golinkoff. \"A todos os que fizeram donativos, participaram ou partilharam a nossa miss\u00e3o de alguma forma ao longo dos anos: este marco tamb\u00e9m \u00e9 vosso e agradecemos-vos de todo o cora\u00e7\u00e3o.\"<\/p>\n

Para mais informa\u00e7\u00f5es sobre o ensaio cl\u00ednico SP-101, consulte o an\u00fancio completo da Spirovant em PRNewswire<\/a>.<\/p>\n

 <\/p>\n

Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a investiga\u00e7\u00e3o de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos na \u00faltima 10% da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o beneficia das terapias direcionadas para as muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de investiga\u00e7\u00e3o, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para a FC, agora adquirida, desenvolveu uma base de dados de doentes e um programa de sele\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento para ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os a n\u00edvel mundial para impulsionar a investiga\u00e7\u00e3o de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o tem sido referida nos meios de comunica\u00e7\u00e3o social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em emilysentourage.org<\/a>.<\/p>\n

 <\/p>\n

Contacto para a imprensa<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/p>\n

Diretor de Marketing e Comunica\u00e7\u00e3o<\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Philadelphia, Pennsylvania-November 18, 2024-Emily's Entourage (EE), uma inovadora 501(c)3 que acelera a investiga\u00e7\u00e3o para novos tratamentos e uma cura para o \u00faltimo 10% de pessoas com fibrose qu\u00edstica (FC), anuncia com orgulho um marco fundamental na sua miss\u00e3o de acelerar os avan\u00e7os para as pessoas com FC que n\u00e3o beneficiam das terapias direcionadas para muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis: A Spirovant Sciences, uma empresa em fase cl\u00ednica... <\/p>\n

<\/div>\n

Ler mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"%%post_title%%","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[198,197,199,200,201],"class_list":["post-23831","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-cf-clinical-trial","tag-cf-research","tag-clinical-trial","tag-sp-101","tag-spirovant"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23831","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=23831"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23831\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":23841,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23831\/revisions\/23841"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=23831"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=23831"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=23831"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}