{"id":20189,"date":"2023-12-20T10:13:31","date_gmt":"2023-12-20T15:13:31","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20189"},"modified":"2023-12-20T10:51:54","modified_gmt":"2023-12-20T15:51:54","slug":"nacfc-2023-key-takeaways-in-cystic-fibrosis-research","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/nacfc-2023-key-takeaways-in-cystic-fibrosis-research\/","title":{"rendered":"NACFC 2023: Principais conclus\u00f5es da investiga\u00e7\u00e3o sobre fibrose c\u00edstica"},"content":{"rendered":"

por Chandra Ghose, PhD, Diretor Cient\u00edfico da EE<\/i><\/p>\n

A Confer\u00eancia Norte-Americana de Fibrose C\u00edstica (NACFC) 2023, realizada em novembro em Phoenix, AZ, deixou a comunidade global de fibrose c\u00edstica (FC) com entusiasmo e energia renovados. A reuni\u00e3o anual, altamente antecipada, \u00e9 um caldeir\u00e3o de pesquisadores, profissionais de sa\u00fade e defensores dedicados ao avan\u00e7o da pesquisa, cuidados e desenvolvimento de medicamentos para o tratamento da FC. A confer\u00eancia deste ano apresentou investiga\u00e7\u00e3o inovadora, novas terap\u00eauticas e esfor\u00e7os de colabora\u00e7\u00e3o que prometem remodelar o panorama dos cuidados da FC.<\/span><\/p>\n

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Este ano, tamb\u00e9m organiz\u00e1mos o nosso 6\u00ba cocktail anual Emily's Entourage (EE) no NACFC, reunindo mais de 130 investigadores, cl\u00ednicos, representantes da ind\u00fastria e membros da comunidade. O evento contou com a apresenta\u00e7\u00e3o do Trailblazer Award 2023, que reconhece os agentes de mudan\u00e7a inovadores na investiga\u00e7\u00e3o, desenvolvimento de medicamentos e cuidados da FC, ao membro do Conselho Consultivo Cient\u00edfico da EE, Denis Hadjiliadis, MD. O evento tamb\u00e9m incluiu breves observa\u00e7\u00f5es das co-fundadoras da EE, Emily Kramer-Golinkoff e Liza Kramer, que participaram virtualmente devido a precau\u00e7\u00f5es contra infec\u00e7\u00f5es, dado o est\u00e1gio avan\u00e7ado da FC de Emily.\u00a0<\/span><\/p>\n

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Para al\u00e9m da rece\u00e7\u00e3o, a EE tamb\u00e9m patrocinou um quiosque na sala de exposi\u00e7\u00f5es pelo segundo ano consecutivo para partilhar mais sobre a nossa miss\u00e3o e trabalho. As pessoas que visitaram o nosso quiosque apanharam os nossos populares pins \"100% or Bust\"! Ador\u00e1mos ver as pessoas a usarem os pins durante todo o evento.<\/span><\/p>\n

Agora que a NACFC chegou ao fim, gostaria de partilhar algumas das minhas conclus\u00f5es cient\u00edficas mais convincentes da confer\u00eancia:<\/span><\/p>\n

A medicina de precis\u00e3o est\u00e1 no centro das aten\u00e7\u00f5es<\/strong><\/h3>\n

As apresenta\u00e7\u00f5es e sess\u00f5es plen\u00e1rias do NACFC 2023 destacaram os avan\u00e7os significativos feitos no dom\u00ednio da medicina de precis\u00e3o para a FC. Investigadores de institui\u00e7\u00f5es acad\u00e9micas e m\u00e9dicas, bem como de empresas biotecnol\u00f3gicas e farmac\u00eauticas, apresentaram dados sobre abordagens de tratamento personalizadas concebidas para lidar com varia\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas individuais, como a teratipagem e a utiliza\u00e7\u00e3o de organoides, abrindo caminho para terapias mais direcionadas e eficazes com o potencial de alcan\u00e7ar os 10% finais da comunidade de FC que n\u00e3o beneficiam das terapias moduladoras existentes. O aumento da investiga\u00e7\u00e3o e do desenvolvimento de medicamentos no dom\u00ednio das tecnologias de edi\u00e7\u00e3o de genes e das aplica\u00e7\u00f5es CRISPR-Cas9 demonstrou o potencial de corre\u00e7\u00e3o dos defeitos gen\u00e9ticos subjacentes respons\u00e1veis pela FC e por outras doen\u00e7as gen\u00e9ticas.<\/span><\/p>\n