{"id":20069,"date":"2023-11-21T17:02:46","date_gmt":"2023-11-21T22:02:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20069"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-to-host-scientific-symposium-on-the-promise-of-gene-based-therapies-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/emilys-entourage-to-host-scientific-symposium-on-the-promise-of-gene-based-therapies-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage organiza um simp\u00f3sio cient\u00edfico sobre a promessa de terapias baseadas em genes para a fibrose c\u00edstica"},"content":{"rendered":"

Filad\u00e9lfia, PA - 21 de novembro<\/strong>, 2023<\/strong> - Emily's Entourage (EE), uma 501(c)3 inovadora que acelera a investiga\u00e7\u00e3o de novos tratamentos e de uma cura para o \u00faltimo 10% de pessoas com fibrose qu\u00edstica (FC), incluindo as que sofrem de muta\u00e7\u00f5es sem sentido, anunciou hoje o seu simp\u00f3sio cient\u00edfico de 2023, <\/span>A promessa de terapias baseadas em genes para a fibrose c\u00edstica<\/span><\/i>que se realizar\u00e1 nos dias 4 e 5 de dezembro de 2023, no Quorum do University City Science Center.\u00a0<\/span><\/p>\n

O tema do simp\u00f3sio reconhece os progressos recentes no desenvolvimento de terap\u00eauticas baseadas em genes para a FC, que t\u00eam o potencial de chegar aos \u00faltimos 10% da comunidade de doentes com FC que n\u00e3o beneficiam das terap\u00eauticas atualmente dispon\u00edveis e podem conduzir a um tratamento curativo para todas as pessoas com FC. Apesar dos avan\u00e7os significativos, continuam a existir desafios cr\u00edticos no desenvolvimento e aplica\u00e7\u00e3o de novas terapias baseadas em genes para a FC. O simp\u00f3sio re\u00fane as principais mentes de dentro - e fora - da comunidade cient\u00edfica da FC, da ind\u00fastria e da FDA para partilhar abertamente, colaborar, colocar quest\u00f5es dif\u00edceis e, em \u00faltima an\u00e1lise, criar solu\u00e7\u00f5es e caminhos estrat\u00e9gicos e acelerados.<\/span><\/p>\n

Presidido pelos Drs. Patrick Harrison, PhD, Maria Limberis, PhD, e Batsheva Kerem, PhD, o simp\u00f3sio apenas para convidados re\u00fane mais de 34 palestrantes e 86 participantes de 18 pa\u00edses. Entre os estimados palestrantes convidados est\u00e1 o Dr. Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD, ganhador do Pr\u00eamio Nobel de Fisiologia ou Medicina de 2023.\u00a0<\/span><\/p>\n

O simp\u00f3sio inclui sete sess\u00f5es de reflex\u00e3o que se desenrolam ao longo de dois dias. Cada sess\u00e3o oferecer\u00e1 apresenta\u00e7\u00f5es e amplas oportunidades para participar em debates aprofundados. Como grande final, as duas sess\u00f5es de encerramento assumir\u00e3o a forma de mesas redondas din\u00e2micas, moderadas por especialistas e enriquecidas pelas opini\u00f5es de v\u00e1rios membros do painel.<\/span><\/p>\n

I. <\/b>Terap\u00eautica da FC - Passado, presente e futuro<\/b><\/p>\n

Paul Negulescu, PhD | Vertex Pharmaceuticals
\n<\/span>Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF | National Jewish Health
\n<\/span>Kara Foshay, PhD | Cystic Fibrosis Foundation<\/span><\/p>\n

II. Abordagens baseadas no ARN<\/b><\/p>\n

Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD | Universidade da Pensilv\u00e2nia
\n<\/span>Fred Van Goor, PhD | Vertex Pharmaceuticals
\n<\/span>John Lueck, PhD | Universidade de Rochester, Faculdade de Medicina e Odontologia
\n<\/span>Zoya Ignatova, PhD | Universidade de Hamburgo<\/span><\/p>\n

III. <\/b>Aproveitamento de novas plataformas de entrega para abordagens baseadas em mRNA, tRNA e oligonucle\u00f3tidos<\/b><\/p>\n

Rana Ghosh, PhD | Universidade do Texas em Austin
\n<\/span>Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD | Universidade de Michigan
\n<\/span>Marc Abrams, PhD | Carbon Biosciences<\/span><\/p>\n

IV. Terapia gen\u00e9tica CFTR e edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica na FC<\/b><\/p>\n

Marianne Carlon, PhD | KU Leuven
\n<\/span>Anna Cereseto, PhD | Universidade de Trento
\n<\/span>Smriti Pandey | Universidade de Harvard
\n<\/span>Greg Newby, PhD | Universidade John Hopkins
\n<\/span>Ahad Rahim, PhD | University College London<\/span><\/p>\n

V. Panorama atual das terapias baseadas em genes<\/b><\/p>\n

Matt Porteus, MD, PhD | Universidade de Stanford
\n<\/span>Kiran Musunuru, MD, PhD, MPH, ML | Universidade da Pensilv\u00e2nia
\n<\/span>Marcus Noyes, PhD | NYU Grossman School of Medicine<\/span><\/p>\n

VI. Perspetiva das terapias gen\u00e9ticas raras para acelerar o desenvolvimento de terapias para a FC<\/b>\u00a0<\/b><\/p>\n

Maria Limberis, PhD (Moderadora)
\n<\/span>David Geller, MD | Arcturus Therapeutics
\n<\/span>Patrick Harrison, PhD | University College Cork
\n<\/span>Gili Hart, PhD | Splisense
\n<\/span>Craig Hodges, PhD | Case Western Reserve University
\n<\/span>Prateek Shukla, MD | FDA
\n<\/span>Richard Horgan, MBA | Cure Rare Disease<\/span><\/p>\n

VII. Desafios dos ensaios cl\u00ednicos de terapia gen\u00e9tica na \u00f3tica da FC<\/b><\/p>\n

Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF | National Jewish Health (Moderadora)
\n<\/span>Marty Burke, PhD, MD | Universidade de Illinois
\n<\/span>Ilan Ganot, MBA | Bioci\u00eancias S\u00f3lidas
\n<\/span>Jessica Lee | Spirovant
\n<\/span>Joel Schneider, PhD | Carbon Biosciences
\n<\/span>Wolfgang Seibold, MD | Boehringer Ingelheim
\n<\/span>Alan Cohen, MD | 4DMT<\/span><\/p>\n

\"Nos \u00faltimos anos, tem-se registado um enorme progresso no desenvolvimento de terapias baseadas em genes. Sentimo-nos encorajados com o progresso, uma vez que representa um farol de esperan\u00e7a para todos na comunidade da FC e, especialmente, para os que se encontram nos 10% finais, que n\u00e3o beneficiam das terapias direcionadas para as muta\u00e7\u00f5es existentes e que ainda aguardam desesperadamente por op\u00e7\u00f5es de tratamento\", afirmou Chandra Ghose, Diretor Cient\u00edfico da Emily's Entourage. \"Estamos entusiasmados por reunir l\u00edderes de classe mundial no nosso simp\u00f3sio para, em colabora\u00e7\u00e3o, tra\u00e7armos um caminho expedito para um futuro em que 100% da comunidade da FC disponha de terapias que salvam vidas e que lhes permitem viver uma vida longa e saud\u00e1vel, independentemente da sua muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica.\"<\/span><\/p>\n

A EE agradece aos patrocinadores do simp\u00f3sio de 2023, Presenting, Dream Team e Violet-Level, <\/span>Viatris,<\/b> 4D Molecular Therapeutics<\/b>, <\/span>Vertex Pharmaceuticals, Inc., ReCode Therapeutics, Funda\u00e7\u00e3o Boomer Esiason,<\/b> e mais<\/span> cujo apoio torna poss\u00edvel este evento fundamental e os progressos que dele resultam.\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n

##<\/span><\/p>\n

Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a investiga\u00e7\u00e3o de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos na \u00faltima 10% da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o beneficia das terapias direccionadas para as muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de investiga\u00e7\u00e3o, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para a FC, agora adquirida, desenvolveu um registo de doentes e um programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento para ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os a n\u00edvel mundial para impulsionar a investiga\u00e7\u00e3o de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o tem sido referida nos meios de comunica\u00e7\u00e3o social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

 <\/p>\n

Contacto para a imprensa<\/span><\/p>\n

Entourage de Emily<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Filad\u00e9lfia, PA - 21 de novembro de 2023 - Emily's Entourage (EE), um inovador 501 (c) 3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o 10% final de pessoas com fibrose c\u00edstica (CF), incluindo aqueles com muta\u00e7\u00f5es sem sentido, anunciou hoje seu simp\u00f3sio cient\u00edfico de 2023, The Promise of Gene-Based Therapies for Cystic Fibrosis, a ser realizado em ... <\/p>\n

<\/div>\n

Ler mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[183],"class_list":["post-20069","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-symposium"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20069","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20069"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20069\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20531,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20069\/revisions\/20531"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20069"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20069"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20069"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}