{"id":20033,"date":"2023-11-21T09:55:46","date_gmt":"2023-11-21T14:55:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20033"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-zheng-rong-lu-and-dr-mitchell-drumm-of-case-western-reserve-university-to-advance-delivery-mechanisms-for-gene-therapy-to-treat-cystic","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-zheng-rong-lu-and-dr-mitchell-drumm-of-case-western-reserve-university-to-advance-delivery-mechanisms-for-gene-therapy-to-treat-cystic\/","title":{"rendered":"A Emily's Entourage atribui uma subven\u00e7\u00e3o de investiga\u00e7\u00e3o no valor de $220 000 ao Dr. Zheng-Rong Lu e ao Dr. Mitchell Drumm da Case Western Reserve University para desenvolver mecanismos de administra\u00e7\u00e3o da terapia gen\u00e9tica para o tratamento da fibrose c\u00edstica (FC)"},"content":{"rendered":"

O projeto centra-se na conce\u00e7\u00e3o e no desenvolvimento de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas ioniz\u00e1veis multifuncionais (LNP) para a entrega segura e eficiente de v\u00e1rios \u00e1cidos nucleicos para terapia gen\u00e9tica com vista ao tratamento potencial da FC.\u00a0<\/span><\/i><\/p>\n

Lower Merion, PA<\/strong> - 20 de novembro<\/strong><\/span>, 2023<\/strong> - A Emily's Entourage (EE), uma 501(c)3 inovadora que acelera a investiga\u00e7\u00e3o de novos tratamentos e de uma cura para o \u00faltimo 10% das pessoas com fibrose qu\u00edstica (FC), anunciou hoje que atribuiu $<\/span>220,000<\/span> em financiamento ao Dr. Zheng-Rong Lu, PhD e ao Dr. Mitchell Drumm, PhD da Case Western Reserve University. A subven\u00e7\u00e3o apoia a investiga\u00e7\u00e3o sobre a conce\u00e7\u00e3o e o desenvolvimento de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas ioniz\u00e1veis multifuncionais (LNP) para a administra\u00e7\u00e3o segura e eficiente de v\u00e1rios \u00e1cidos nucleicos para terapia gen\u00e9tica.<\/span><\/p>\n

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Mitch Drumm, doutorado (\u00e0 esquerda), e Zheng-Rong Lu, doutorado (\u00e0 direita)
Case Western Reserve University<\/p><\/div>\n

A FC \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara e heredit\u00e1ria causada por muta\u00e7\u00f5es num gene funcional nos pulm\u00f5es. Enquanto 90% da popula\u00e7\u00e3o com FC podem ser tratados com terapias moduladoras de CFTR aprovadas, os restantes 10% de pessoas com FC n\u00e3o respondem a estas terapias. A terapia g\u00e9nica tem o potencial de normalizar as fun\u00e7\u00f5es do gene mutado e tratar eficazmente a FC, mas o desafio reside na entrega segura de uma c\u00f3pia de um gene normal nas c\u00e9lulas dos pulm\u00f5es.<\/span><\/p>\n

O projeto, intitulado \"Multifunctional Ionizable Lipid Nanoparticles for Gene Therapy of Cystic Fibrosis\", visa otimizar e desenvolver nanopart\u00edculas lip\u00eddicas ioniz\u00e1veis multifuncionais (LNP) como uma tecnologia de plataforma para a terapia gen\u00e9tica n\u00e3o viral.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"Este subs\u00eddio representa um passo significativo na nossa miss\u00e3o cont\u00ednua de encontrar tratamentos eficazes para todos os indiv\u00edduos com FC\", afirmou Chandra Ghose, PhD, Diretor Cient\u00edfico da EE. \"A terapia gen\u00e9tica tem o potencial de mudar o jogo para os \u00faltimos 10% de pessoas com FC que n\u00e3o respondem \u00e0s terapias actuais, e estamos orgulhosos de apoiar a investiga\u00e7\u00e3o inovadora do Dr. Zheng-Rong Lu e do Dr. Mitchell Drumm nesta \u00e1rea.\"<\/span><\/p>\n

A equipa de investiga\u00e7\u00e3o demonstrou que os seus l\u00edpidos ioniz\u00e1veis multifuncionais s\u00e3o seguros e eficazes para a administra\u00e7\u00e3o de \u00e1cidos nucleicos de qualquer dimens\u00e3o, incluindo siRNA, miRNA, mRNA e ADN plasm\u00eddico, atrav\u00e9s de administra\u00e7\u00f5es locais e sist\u00e9micas repetidas em modelos animais. Atrav\u00e9s desta subven\u00e7\u00e3o, a equipa ir\u00e1 otimizar os l\u00edpidos multifuncionais para melhorar ainda mais a sua seguran\u00e7a e efic\u00e1cia na administra\u00e7\u00e3o repetida em aerossol de um ADN plasm\u00eddeo terap\u00eautico que codifica <\/span>CFTR<\/span><\/i> gene. A sua LNP demonstrou uma transfec\u00e7\u00e3o e express\u00e3o eficazes do gene tanto in vitro como in vivo, demonstrando o seu potencial para o tratamento eficaz de doen\u00e7as monog\u00e9nicas em modelos de doen\u00e7as pr\u00e9-cl\u00ednicos.<\/span><\/p>\n

\"A terapia gen\u00e9tica \u00e9 uma abordagem terap\u00eautica promissora para tratar os 10% finais das pessoas com FC que n\u00e3o respondem \u00e0s farmacoterap\u00eauticas atualmente dispon\u00edveis. O desafio para uma terapia gen\u00e9tica bem sucedida \u00e9 a falta de sistemas de entrega seguros e eficientes para a entrega repetida de \u00e1cidos nucleicos terap\u00eauticos para regular, substituir ou corrigir a muta\u00e7\u00e3o <\/span>CFTR<\/span><\/i> gene\", disse o Dr. Drumm.<\/span><\/p>\n

\"Temos a honra de receber esta bolsa da Emily's Entourage, que nos permitir\u00e1 otimizar e desenvolver ainda mais a nossa plataforma LNP para terapia gen\u00e9tica\", afirmou o Dr. Lu. \"O nosso objetivo \u00e9 criar um sistema de entrega seguro e eficiente que possa ser utilizado para administra\u00e7\u00f5es repetidas de terapia gen\u00e9tica para tratar eficazmente a FC nos 10% finais das pessoas com FC.\"<\/span><\/p>\n

Neste projeto, a equipa continuar\u00e1 a aperfei\u00e7oar e a testar o LNP optimizado para entregar uma c\u00f3pia de um gene normal num modelo pr\u00e9-cl\u00ednico de FC. O sucesso do projeto promete fornecer uma plataforma de entrega segura e eficiente para uma terapia gen\u00e9tica eficaz para o 10% final de pessoas com FC.<\/span><\/p>\n

A EE continua empenhada em apoiar investiga\u00e7\u00e3o de ponta que conduza a tratamentos acelerados e transformadores para os \u00faltimos 10% da popula\u00e7\u00e3o com FC, assegurando que ningu\u00e9m \u00e9 deixado para tr\u00e1s.<\/span><\/p>\n

Sobre o programa de subs\u00eddios da Emily's Entourage (EE)\u00a0<\/b><\/p>\n

O Programa de Subs\u00eddios da Emily's Entourage (EE) concede subs\u00eddios para acelerar a investiga\u00e7\u00e3o e o desenvolvimento de terap\u00eauticas para pessoas com fibrose qu\u00edstica (FC) que n\u00e3o beneficiam das terapias existentes direccionadas para as muta\u00e7\u00f5es. O EE fornece financiamento atrav\u00e9s de v\u00e1rios mecanismos de financiamento de subs\u00eddios, incluindo subs\u00eddios de transla\u00e7\u00e3o, subs\u00eddios de colabora\u00e7\u00e3o e subs\u00eddios explorat\u00f3rios pr\u00e9-cl\u00ednicos, bem como atrav\u00e9s de investimentos de filantropia de risco.<\/span><\/p>\n

At\u00e9 \u00e0 data, a EE concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares a equipas multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milh\u00f5es de d\u00f3lares em financiamento subsequente. Para ver as subven\u00e7\u00f5es concedidas, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a investiga\u00e7\u00e3o de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos na \u00faltima 10% da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o beneficia das terapias direccionadas para as muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de investiga\u00e7\u00e3o, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para a FC, agora adquirida, desenvolveu um registo de doentes e um programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento para ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os a n\u00edvel mundial para impulsionar a investiga\u00e7\u00e3o de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o tem sido referida nos meios de comunica\u00e7\u00e3o social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contacto para a imprensa<\/b><\/p>\n

Entourage de Emily<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

O projeto centra-se na conce\u00e7\u00e3o e desenvolvimento de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas ioniz\u00e1veis multifuncionais (LNP) para a entrega segura e eficiente de v\u00e1rios \u00e1cidos nucleicos para terapia gen\u00e9tica para potencialmente tratar a FC. Lower Merion, PA - 20 de novembro de 2023 - Emily's Entourage (EE), uma 501(c)3 inovadora que acelera a investiga\u00e7\u00e3o de novos tratamentos e de uma cura para a... <\/p>\n

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Ler mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-20033","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20033","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20033"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20033\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20529,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20033\/revisions\/20529"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20033"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20033"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20033"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}