{"id":20025,"date":"2023-11-21T09:48:14","date_gmt":"2023-11-21T14:48:14","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20025"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-alexandra-pitrowski-daspit-of-the-university-of-michigan-to-support-non-viral-nucleic-acid-delivery-research-for-cf-nonsense-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-alexandra-pitrowski-daspit-of-the-university-of-michigan-to-support-non-viral-nucleic-acid-delivery-research-for-cf-nonsense-mutations\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage atribui uma bolsa de investiga\u00e7\u00e3o no valor de $220 000 \u00e0 Dr.\u00aa Alexandra Pitrowski-Daspit da Universidade de Michigan para apoiar a investiga\u00e7\u00e3o sobre a administra\u00e7\u00e3o de \u00e1cidos nucleicos n\u00e3o virais para as muta\u00e7\u00f5es Nonsense da FC"},"content":{"rendered":"

A investiga\u00e7\u00e3o incide sobre <\/span><\/i>desenvolvimento de ve\u00edculos polim\u00e9ricos para melhorar a entrega de terap\u00eauticas \u00e0 base de \u00e1cidos nucleicos a tecidos e c\u00e9lulas-alvo do organismo para o tratamento da FC.\u00a0\u00a0<\/span><\/i><\/p>\n

Lower Merion, PA - 20 de novembro<\/b>, 2023<\/b> - A Emily's Entourage (EE), uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a investiga\u00e7\u00e3o de novos tratamentos e de uma cura para o \u00faltimo 10% das pessoas com fibrose qu\u00edstica (FC), anunciou hoje que recebeu <\/span>$220,000<\/span> em financiamento \u00e0 Dra. Alexandra S. Piotrowski-Daspit, PhD, Professora Assistente de Engenharia Biom\u00e9dica e Medicina Interna, Divis\u00e3o de Medicina Pulmonar e de Cuidados Cr\u00edticos da Universidade de Michigan. A subven\u00e7\u00e3o<\/span> apoia a investiga\u00e7\u00e3o centrada na administra\u00e7\u00e3o n\u00e3o viral de \u00e1cido nucleico para proporcionar op\u00e7\u00f5es de tratamento mais eficazes para as pessoas com muta\u00e7\u00f5es nonsense da FC.<\/span><\/p>\n

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Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD
Universidade de Michigan<\/p><\/div>\n

A FC \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica progressiva causada por muta\u00e7\u00f5es no gene regulador da condut\u00e2ncia transmembranar da fibrose c\u00edstica (CFTR). Existem mais de 1.700 muta\u00e7\u00f5es causadoras de FC, que s\u00e3o classificadas de acordo com as altera\u00e7\u00f5es funcionais resultantes no CFTR. As muta\u00e7\u00f5es sem sentido, como a W1282X e a G542X, resultam em c\u00f3dons de paragem prematuros, produzindo assim uma prote\u00edna CFTR truncada e perda de fun\u00e7\u00e3o. As terapias baseadas em \u00e1cidos nucleicos, incluindo a edi\u00e7\u00e3o de genes, a terapia gen\u00e9tica e a terapia com ARNm, oferecem o potencial para substituir ou corrigir a CFTR disfuncional. No entanto, a entrega destas terapias aos \u00f3rg\u00e3os-alvo continua a ser um obst\u00e1culo prim\u00e1rio \u00e0 tradu\u00e7\u00e3o cl\u00ednica.\u00a0<\/span><\/p>\n

O projeto, intitulado \"<\/span>Entrega de \u00e1cido nucleico n\u00e3o viral em v\u00e1rios \u00f3rg\u00e3os para muta\u00e7\u00f5es nonsense da FC<\/span><\/i>O objetivo \u00e9 explorar o desenvolvimento de ve\u00edculos polim\u00e9ricos para melhorar o fornecimento de terap\u00eauticas \u00e0 base de \u00e1cidos nucleicos a tecidos e c\u00e9lulas-alvo do organismo, principalmente o pulm\u00e3o e o sistema gastrointestinal.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"As terap\u00eauticas baseadas em \u00e1cidos nucleicos s\u00e3o especialmente promissoras devido \u00e0 forma como funcionam para substituir ou corrigir a CFTR disfuncional. Estas abordagens terap\u00eauticas podem conduzir a op\u00e7\u00f5es de tratamento para as pessoas com FC, mas temos de nos certificar de que podem ser aplicadas eficazmente\", afirmou Chandra Ghose, PhD, Diretor Cient\u00edfico da EE. \"Os esfor\u00e7os de investiga\u00e7\u00e3o e desenvolvimento nesta \u00e1rea ser\u00e3o fundamentais \u00e0 medida que continuamos a aumentar a nossa caixa de ferramentas e a inovar para desenvolver tratamentos para todas as pessoas com FC, incluindo aquelas com muta\u00e7\u00f5es raras e sem sentido.\"\u00a0<\/span><\/p>\n

A subven\u00e7\u00e3o apoiar\u00e1 os esfor\u00e7os da equipa de investiga\u00e7\u00e3o para explorar terap\u00eauticas baseadas em \u00e1cidos nucleicos, com destaque para os agentes de edi\u00e7\u00e3o do genoma para substituir ou corrigir CFTR disfuncionais. O objetivo final \u00e9 desenvolver ve\u00edculos eficazes para <\/span>in vivo <\/span><\/i>entrega terap\u00eautica de \u00e1cido nucleico a epit\u00e9lios nos pulm\u00f5es e no trato gastrointestinal, abordando os desafios \u00fanicos colocados pela muta\u00e7\u00e3o sem sentido W1282X da FC.<\/span><\/p>\n

\"Estamos incrivelmente gratos \u00e0 Emily's Entourage por este generoso subs\u00eddio, que nos permitir\u00e1 fazer avan\u00e7ar a nossa investiga\u00e7\u00e3o sobre ve\u00edculos polim\u00e9ricos para a entrega direcionada de terap\u00eauticas baseadas em \u00e1cidos nucleicos\", afirmou o Dr. Piotrowski-Daspit. \"O objetivo a longo prazo do nosso trabalho \u00e9 desenvolver um tratamento aplic\u00e1vel a todas as pessoas com FC, dando-lhes a oportunidade de terem uma vida plena e produtiva.\"<\/span><\/p>\n

A investiga\u00e7\u00e3o interdisciplinar proposta \u00e9 altamente relevante do ponto de vista cl\u00ednico, promovendo a tradu\u00e7\u00e3o de terap\u00eauticas promissoras com \u00e1cidos nucleicos para as pessoas com FC, incluindo o \u00faltimo 10% da popula\u00e7\u00e3o de doentes com FC com muta\u00e7\u00f5es raras e sem sentido que n\u00e3o beneficiam das terap\u00eauticas moduladoras da CFTR atualmente dispon\u00edveis.\u00a0<\/span><\/p>\n

Sobre o programa de subs\u00eddios da Emily's Entourage (EE)\u00a0<\/b><\/p>\n

O Programa de Subs\u00eddios da Emily's Entourage (EE) concede subs\u00eddios para acelerar a investiga\u00e7\u00e3o e o desenvolvimento de terap\u00eauticas para pessoas com fibrose qu\u00edstica (FC) que n\u00e3o beneficiam das terapias existentes direccionadas para as muta\u00e7\u00f5es. O EE fornece financiamento atrav\u00e9s de v\u00e1rios mecanismos de financiamento de subs\u00eddios, incluindo subs\u00eddios de transla\u00e7\u00e3o, subs\u00eddios de colabora\u00e7\u00e3o e subs\u00eddios explorat\u00f3rios pr\u00e9-cl\u00ednicos, bem como atrav\u00e9s de investimentos de filantropia de risco.<\/span><\/p>\n

At\u00e9 \u00e0 data, a EE concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares a equipas multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milh\u00f5es de d\u00f3lares em financiamento subsequente. Para ver as subven\u00e7\u00f5es concedidas, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Sobre a comitiva de Emily<\/b><\/p>\n

A Emily's Entourage \u00e9 uma organiza\u00e7\u00e3o inovadora 501(c)3 que acelera a investiga\u00e7\u00e3o de novos tratamentos e de uma cura para os indiv\u00edduos na \u00faltima 10% da popula\u00e7\u00e3o com fibrose c\u00edstica (FC) que n\u00e3o beneficia das terapias direccionadas para as muta\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milh\u00f5es de d\u00f3lares em bolsas de investiga\u00e7\u00e3o, lan\u00e7ou uma empresa de terapia gen\u00e9tica para a FC, agora adquirida, desenvolveu um registo de doentes e um programa de combina\u00e7\u00e3o de ensaios cl\u00ednicos para acelerar o recrutamento para ensaios cl\u00ednicos e liderou esfor\u00e7os a n\u00edvel mundial para impulsionar a investiga\u00e7\u00e3o de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organiza\u00e7\u00e3o tem sido referida nos meios de comunica\u00e7\u00e3o social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contacto para a imprensa<\/b><\/p>\n

Entourage de Emily<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

A investiga\u00e7\u00e3o centra-se no desenvolvimento de ve\u00edculos polim\u00e9ricos para melhorar a entrega de terap\u00eauticas \u00e0 base de \u00e1cidos nucleicos a tecidos e c\u00e9lulas-alvo no corpo para o tratamento da FC. Lower Merion, PA - 20 de novembro de 2023 - Emily's Entourage (EE), uma 501(c)3 inovadora que acelera a investiga\u00e7\u00e3o de novos tratamentos e de uma cura para a doen\u00e7a... <\/p>\n

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Ler mais<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":20029,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-20025","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Piotrowski-Daspit-Headshot.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20025","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20025"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20025\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20528,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20025\/revisions\/20528"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/20029"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20025"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20025"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20025"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}